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Estudo de Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística de 2 a 5 anos de idade com uma mutação de bloqueio CFTR

9 de março de 2016 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3, em 2 partes para avaliar a segurança, a farmacocinética e a farmacodinâmica do ivacaftor em indivíduos com fibrose cística que têm de 2 a 5 anos de idade e têm uma mutação de bloqueio CFTR

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, a farmacocinética (PK) e a farmacodinâmica (PD) do ivacaftor em crianças com fibrose cística (FC) de 2 a 5 anos de idade e com CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) mutação de bloqueio em pelo menos 1 alelo.

A Parte A foi projetada para avaliar a segurança e a farmacocinética da administração de doses múltiplas de ivacaftor em participantes de 2 a 5 anos de idade e para confirmar as doses da Parte B. A Parte B foi projetada para avaliar a segurança, farmacocinética, DP e eficácia de ivacaftor em participantes de 2 a 5 anos de idade.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

35

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
      • Vancouver, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
      • London, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher com diagnóstico confirmado de FC
  • Deve ter uma mutação de bloqueio CFTR em pelo menos 1 alelo
  • De 2 a 5 anos na triagem e no dia 1
  • Peso >= 8 kg na triagem e no dia 1
  • Hematologia, química sérica, coagulação e resultados de sinais vitais na triagem sem anormalidades clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações do estudo, conforme julgado pelo investigador

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao participante
  • Infecção respiratória aguda superior ou inferior, ou exacerbação pulmonar, ou alterações na terapia para doença pulmonar dentro de 4 semanas antes do Dia 1
  • Função hepática anormal, na triagem
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Uso de qualquer indutor ou inibidor moderado ou forte do citocromo P450 (CYP) 3A dentro de 2 semanas antes do Dia 1
  • Participação em um estudo clínico envolvendo a administração de um medicamento experimental ou comercializado dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas terminais antes da triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ivacaftor

Parte A: Ivacaftor 50 miligramas (mg) (para participantes com peso inferior a [<] 14 kg [kg]) ou 75 mg (para participantes com peso superior ou igual a [>=] 14 kg) a cada 12 horas (q12h) de Dia 1 até o Dia 3 e 1 dose matinal no Dia 4 durante a Parte A do estudo.

Parte B: Ivacaftor 50 mg (para participantes com peso <14 kg) ou 75 mg (para participantes com peso >=14 kg) a cada 12 horas por 24 semanas durante a Parte B do estudo.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
  • Kalydeco

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Número de participantes com eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs) e EAs relacionados
Prazo: Parte A: até 93 dias

EA: qualquer alteração adversa da condição inicial (pré-tratamento) do participante, incluindo qualquer experiência adversa, registro anormal/avaliação laboratorial clínica que ocorra durante o curso do estudo, seja considerado relacionado ao medicamento do estudo ou não. SAE: evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, internação hospitalar/hospitalização prolongada, deficiência/incapacidade persistente/significativa, anomalia congênita/nascimento defeito, evento médico importante.

EAs relacionados incluem todos os EAs para os quais a causalidade foi relacionada ao medicamento do estudo ou possivelmente relacionada ao medicamento do estudo. Os dados foram relatados de acordo com a dose recebida e para os participantes em geral.
Parte A: até 93 dias
Parte B: Número de participantes com eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs) e EAs relacionados
Prazo: Parte B: até 28 semanas

EA: qualquer alteração adversa da condição inicial (pré-tratamento) do participante, incluindo qualquer experiência adversa, registro anormal/avaliação laboratorial clínica que ocorra durante o curso do estudo, seja considerado relacionado ao medicamento do estudo ou não. EA inclui EA graves e não graves. SAE: evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, internação hospitalar/hospitalização prolongada, deficiência/incapacidade persistente/significativa, anomalia congênita/nascimento defeito, evento médico importante.

EAs relacionados incluem todos os EAs para os quais a causalidade foi relacionada ao medicamento do estudo ou possivelmente relacionada ao medicamento do estudo. Os dados foram relatados de acordo com a dose recebida.
Parte B: até 28 semanas
Parte A: Concentração Plasmática de Ivacaftor e Seus Metabólitos
Prazo: Parte A: até 24 horas após a dose no Dia 4
A concentração plasmática foi relatada para ivacaftor e seus metabólitos (hidroximetil ivacaftor [M1] e ivacaftor carboxilato [M6]) até 24 horas após a dose no dia 4 (hora 0 [pré-dose] no dia 1 e dia 4; 2, 3 , 6, 24 horas após a dose no Dia 4). Os dados foram planejados para serem relatados para os participantes em geral no período.
Parte A: até 24 horas após a dose no Dia 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte B: Concentração plasmática de ivacaftor e seus metabólitos
Prazo: Parte B: até 24 horas após a dose no Dia 168
A concentração plasmática foi relatada para ivacaftor e seus metabólitos (M1 e M6) até 24 horas após a dose no dia 168 (hora 0 [pré-dose] no dia 1, 14, 56, 112 e 168; 2, 3, 6 horas após -dose no dia 14; 1 hora após a dose no dia 56; 4, 6 horas após a dose no dia 112; 24 horas após a dose no dia 168). Os dados foram planejados para serem relatados para os participantes em geral no período.
Parte B: até 24 horas após a dose no Dia 168
Parte B: Mudança absoluta da linha de base no cloreto de suor na semana 24
Prazo: Parte B: Linha de Base, Semana 24
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado da Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Um volume maior ou igual a (>=) 15 microlitros foi necessário para a determinação do cloreto no suor. Os dados foram relatados de acordo com a dose recebida e para os participantes em geral.
Parte B: Linha de Base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base no peso na semana 24
Prazo: Parte B: Linha de Base, Semana 24
Os dados foram relatados de acordo com a dose recebida e para os participantes em geral.
Parte B: Linha de Base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta da linha de base na estatura na semana 24
Prazo: Parte B: Linha de Base, Semana 24
A estatura foi medida como altura se a criança pudesse ficar de pé sem ajuda e seguir instruções; caso contrário, a estatura foi medida como comprimento. Os dados foram relatados de acordo com a dose recebida e para os participantes em geral.
Parte B: Linha de Base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) na Semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
IMC = (Peso [em kg]) dividido por (Estatura [em metros])^2. Os dados foram relatados de acordo com a dose recebida e para os participantes em geral.
Linha de base, Semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Jane Davies, MD, Imperial College London

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de outubro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

12 de outubro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

5 de abril de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de março de 2016

Última verificação

1 de março de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX11-770-108
  • KIWI

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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