Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose van 2 tot en met 5 jaar oud met een CFTR-gatingmutatie

9 maart 2016 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een tweedelig, open-label fase 3-onderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Ivacaftor te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose die 2 tot en met 5 jaar oud zijn en een CFTR-poortmutatie hebben

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van ivacaftor bij kinderen met cystic fibrosis (CF) van 2 tot en met 5 jaar oud die een CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) hebben. gating-mutatie in ten minste 1 allel.

Deel A is bedoeld om de veiligheid en farmacokinetiek van ivacaftor-toediening met meerdere doses bij deelnemers van 2 tot en met 5 jaar oud te evalueren en om de doses voor deel B te bevestigen. Deel B is ontworpen om de veiligheid, farmacokinetiek, PD en werkzaamheid van ivacaftor te evalueren. ivacaftor bij deelnemers van 2 tot en met 5 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

35

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Vancouver, Canada
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw met bevestigde diagnose CF
  • Moet een CFTR-gating-mutatie hebben in ten minste 1 allel
  • In de leeftijd van 2 tot en met 5 jaar bij screening en dag 1
  • Gewicht >= 8 kg bij screening en dag 1
  • Resultaten van hematologie, serumchemie, coagulatie en vitale functies bij screening zonder klinisch significante afwijkingen die de onderzoeksbeoordelingen zouden verstoren, zoals beoordeeld door de onderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van een ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de deelnemer
  • Een acute bovenste of onderste luchtweginfectie, of longexacerbatie, of veranderingen in therapie voor longziekte binnen 4 weken vóór dag 1
  • Abnormale leverfunctie, bij screening
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Gebruik van matige of sterke inductoren of remmers van cytochroom P450 (CYP) 3A binnen 2 weken vóór dag 1
  • Deelname aan een klinisch onderzoek met toediening van ofwel een onderzoeksgeneesmiddel of een op de markt gebracht geneesmiddel binnen 30 dagen of 5 terminale halfwaardetijden vóór screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ivacaftor

Deel A: Ivacaftor 50 milligram (mg) (voor deelnemers die minder dan [<] 14 kilogram [kg] wegen) of 75 mg (voor deelnemers die meer dan of gelijk zijn aan [>=] 14 kg) elke 12 uur (q12h) vanaf Dag 1 tot en met dag 3 en 1 ochtenddosis op dag 4 tijdens deel A van het onderzoek.

Deel B: Ivacaftor 50 mg (voor deelnemers die <14 kg wegen) of 75 mg (voor deelnemers die >=14 kg wegen) om de 12 uur gedurende 24 weken tijdens deel B van het onderzoek.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
  • Kalydeco

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Deel A: tot 93 dagen

AE: elke ongunstige verandering ten opzichte van de uitgangstoestand van de deelnemer (vóór de behandeling), inclusief elke ongunstige ervaring, abnormale opname/klinische laboratoriumbeoordeling die zich voordoet tijdens de studie, ongeacht of dit wordt beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel of niet. SAE: medische gebeurtenis of aandoening, die in een van de volgende categorieën valt, ongeacht de relatie met het onderzoeksgeneesmiddel: overlijden, levensbedreigende bijwerkingen, ziekenhuisopname/langdurige ziekenhuisopname van de patiënt, aanhoudende/significante invaliditeit/onbekwaamheid, aangeboren afwijking/geboorte defect, belangrijke medische gebeurtenis.

Gerelateerde bijwerkingen omvatten alle bijwerkingen waarvan de causaliteit verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel of mogelijk verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel. Gegevens werden gerapporteerd volgens de ontvangen dosis en voor de totale deelnemers.
Deel A: tot 93 dagen
Deel B: Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Deel B: tot 28 weken

AE: elke ongunstige verandering ten opzichte van de uitgangstoestand van de deelnemer (vóór de behandeling), inclusief elke ongunstige ervaring, abnormale opname/klinische laboratoriumbeoordeling die zich voordoet tijdens de studie, ongeacht of dit wordt beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel of niet. AE omvat zowel ernstige als niet-ernstige AE. SAE: medische gebeurtenis of aandoening, die in een van de volgende categorieën valt, ongeacht de relatie met het onderzoeksgeneesmiddel: overlijden, levensbedreigende bijwerkingen, ziekenhuisopname/langdurige ziekenhuisopname van de patiënt, aanhoudende/significante invaliditeit/onbekwaamheid, aangeboren afwijking/geboorte defect, belangrijke medische gebeurtenis.

Gerelateerde bijwerkingen omvatten alle bijwerkingen waarvan de causaliteit verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel of mogelijk verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel. Gegevens werden gerapporteerd volgens de ontvangen dosis.
Deel B: tot 28 weken
Deel A: Plasmaconcentratie van Ivacaftor en zijn metabolieten
Tijdsspanne: Deel A: tot 24 uur na de dosis op dag 4
Plasmaconcentraties werden gemeld voor ivacaftor en zijn metabolieten (hydroxymethylivacaftor [M1] en ivacaftorcarboxylaat [M6]) tot 24 uur na de dosis op dag 4 (uur 0 [vóór de dosis] op dag 1 en dag 4; 2, 3 , 6, 24 uur na de dosis op dag 4). Het was de bedoeling dat gegevens voor de totale deelnemers in de periode zouden worden gerapporteerd.
Deel A: tot 24 uur na de dosis op dag 4

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel B: Plasmaconcentratie van Ivacaftor en zijn metabolieten
Tijdsspanne: Deel B: tot 24 uur na de dosis op dag 168
Plasmaconcentraties werden gemeld voor ivacaftor en zijn metabolieten (M1 en M6) tot 24 uur na toediening op dag 168 (uur 0 [predosering] op dag 1, 14, 56, 112 en 168; 2, 3, 6 uur na toediening). -dosis op dag 14; 1 uur na de dosis op dag 56; 4,6 uur na de dosis op dag 112; 24 uur na de dosis op dag 168). Het was de bedoeling dat gegevens voor de totale deelnemers in de periode zouden worden gerapporteerd.
Deel B: tot 24 uur na de dosis op dag 168
Deel B: Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in zweetchloride in week 24
Tijdsspanne: Deel B: basislijn, week 24
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd Macroduct (Wescor, Logan, Utah) verzamelapparaat. Voor de bepaling van zweetchloride was een volume groter dan of gelijk aan (>=) 15 microliter nodig. Gegevens werden gerapporteerd volgens de ontvangen dosis en voor de totale deelnemers.
Deel B: basislijn, week 24
Deel B: Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gewicht in week 24
Tijdsspanne: Deel B: basislijn, week 24
Gegevens werden gerapporteerd volgens de ontvangen dosis en voor de totale deelnemers.
Deel B: basislijn, week 24
Deel B: Absolute verandering ten opzichte van baseline in lengte in week 24
Tijdsspanne: Deel B: basislijn, week 24
Lengte werd gemeten als lengte als kinderen zonder hulp konden staan ​​​​en aanwijzingen konden volgen; anders werd gestalte gemeten als lengte. Gegevens werden gerapporteerd volgens de ontvangen dosis en voor de totale deelnemers.
Deel B: basislijn, week 24
Deel B: Absolute verandering ten opzichte van baseline in Body Mass Index (BMI) in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
BMI = (gewicht [in kg]) gedeeld door (lengte [in meters])^2. Gegevens werden gerapporteerd volgens de ontvangen dosis en voor de totale deelnemers.
Basislijn, week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jane Davies, MD, Imperial College London

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 oktober 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

12 oktober 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

5 april 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 maart 2016

Laatst geverifieerd

1 maart 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX11-770-108
  • KIWI

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Ivacaftor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren