Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ivakaftor-tutkimus kystisellä fibroosilla 2–5 vuoden ikäisillä potilailla, joilla on CFTR-avainnusmutaatio

keskiviikko 9. maaliskuuta 2016 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen, 2-osainen, avoin tutkimus ivakaftorin turvallisuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat iältään 2 - 5 vuotta ja joilla on CFTR-avainnointimutaatio

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ivakaftorin turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) 2–5-vuotiailla kystistä fibroosia (CF) sairastavilla lapsilla, joilla on CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR). avainnusmutaatio vähintään yhdessä alleelissa.

Osa A on suunniteltu arvioimaan ivakaftorin usean annoksen turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa 2–5-vuotiaille osallistujille ja vahvistamaan osan B annokset. Osa B on suunniteltu arvioimaan ivakaftorin turvallisuutta, farmakokinetiikkaa, PD:tä ja tehoa. ivakaftoria 2–5-vuotiaille osallistujille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, jolla on vahvistettu CF-diagnoosi
  • Vähintään yhdessä alleelissa on oltava CFTR-porttimutaatio
  • 2–5-vuotiaat seulonnassa ja ensimmäisenä päivänä
  • Paino >= 8 kg seulonnassa ja päivänä 1
  • Hematologia, seerumikemia, koagulaatio ja elintoiminnot tulokset seulonnassa ilman kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka häiritsisivät tutkimuksen arviointeja, tutkijan arvioiden mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa osallistujalle
  • Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio tai keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa 4 viikon sisällä ennen päivää 1
  • Epänormaali maksan toiminta seulonnassa
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Minkä tahansa kohtalaisen tai voimakkaan sytokromi P450 (CYP) 3A:n indusoijan tai estäjän käyttö 2 viikon sisällä ennen päivää 1
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa annetaan joko tutkittavaa tai markkinoitua lääkettä 30 päivän tai 5 terminaalisen puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ivakaftori

Osa A: Ivakaftori 50 milligrammaa (mg) (osallistujille, jotka painavat alle [<] 14 kilogrammaa [kg]) tai 75 mg (osallistujille, jotka painavat vähintään [>=] 14 kg) 12 tunnin välein (q12h) alkaen Päivä 1–3 ja 1 aamuannos päivänä 4 tutkimuksen osan A aikana.

Osa B: Ivakaftori 50 mg (osallistujat, jotka painavat < 14 kg) tai 75 mg (osallistujat, jotka painavat > = 14 kg) q12h 24 viikon ajan tutkimuksen osan B aikana.
Lääke: Ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-770
  • Kalydeco

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja niihin liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Osa A: Jopa 93 päivää

AE: mikä tahansa haitallinen muutos osallistujan lähtötilanteeseen (hoitoa edeltävään) verrattuna, mukaan lukien kaikki haitalliset kokemukset, poikkeava tallennus/kliininen laboratorioarviointi, joka tapahtuu tutkimuksen aikana, riippumatta siitä katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei. SAE: lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito / pitkittynyt sairaalahoito, jatkuva/merkittävä vamma/kyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/syntyminen vika, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.

Liittyvät haittavaikutukset sisältävät kaikki haittavaikutukset, joiden syy-yhteys joko liittyi tutkimuslääkkeeseen tai mahdollisesti liittyi tutkimuslääkkeeseen. Tiedot ilmoitettiin saadun annoksen ja osallistujien kokonaismäärän mukaan.
Osa A: Jopa 93 päivää
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja niihin liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Osa B: Enintään 28 viikkoa

AE: mikä tahansa haitallinen muutos osallistujan lähtötilanteeseen (hoitoa edeltävään) verrattuna, mukaan lukien kaikki haitalliset kokemukset, poikkeava tallennus/kliininen laboratorioarviointi, joka tapahtuu tutkimuksen aikana, riippumatta siitä katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei. AE sisältää sekä vakavan että ei-vakavan AE:n. SAE: lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito / pitkittynyt sairaalahoito, jatkuva/merkittävä vamma/kyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/syntyminen vika, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.

Liittyvät haittavaikutukset sisältävät kaikki haittavaikutukset, joiden syy-yhteys joko liittyi tutkimuslääkkeeseen tai mahdollisesti liittyi tutkimuslääkkeeseen. Tiedot ilmoitettiin vastaanotetun annoksen mukaan.
Osa B: Enintään 28 viikkoa
Osa A: Ivakaftorin ja sen metaboliittien pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Osa A: enintään 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 4
Ivakaftorin ja sen metaboliittien (hydroksimetyyli-ivakaftori [M1] ja ivakaftorikarboksylaatti [M6]) pitoisuus plasmassa raportoitiin 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 4 (tunti 0 [ennen annosta] päivänä 1 ja päivänä 4; 2, 3 6, 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 4). Tiedot suunniteltiin raportoitavan ajanjakson osallistujien kokonaismäärästä.
Osa A: enintään 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa B: Ivakaftorin ja sen metaboliittien pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Osa B: enintään 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 168
Ivakaftorin ja sen metaboliittien (M1 ja M6) plasmapitoisuudet raportoitiin 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 168 (tunti 0 [ennen annosta] päivänä 1, 14, 56, 112 ja 168; 2, 3, 6 tuntia annoksen jälkeen -annos päivänä 14; 1 tunti annoksen jälkeen päivänä 56; 4, 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 112; 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 168). Tiedot suunniteltiin raportoitavan ajanjakson osallistujien kokonaismäärästä.
Osa B: enintään 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 168
Osa B: Hikikloridin absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanne, viikko 24
Hikinäytteet kerättiin käyttämällä hyväksyttyä Macroduct (Wescor, Logan, Utah) keräyslaitetta. Hikikloridin määrittämiseen vaadittiin tilavuus, joka oli suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 15 mikrolitraa. Tiedot ilmoitettiin saadun annoksen ja osallistujien kokonaismäärän mukaan.
Osa B: Lähtötilanne, viikko 24
Osa B: Painon absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanne, viikko 24
Tiedot ilmoitettiin saadun annoksen ja osallistujien kokonaismäärän mukaan.
Osa B: Lähtötilanne, viikko 24
Osa B: Absoluuttinen muutos perustilanteesta viikolla 24
Aikaikkuna: Osa B: Lähtötilanne, viikko 24
Pituus mitattiin pituutena, jos lapset pystyivät seisomaan ilman apua ja noudattamaan ohjeita; muuten pituus mitattiin pituutena. Tiedot ilmoitettiin saadun annoksen ja osallistujien kokonaismäärän mukaan.
Osa B: Lähtötilanne, viikko 24
Osa B: Painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
BMI = (paino [kg]) jaettuna (pituus [metreinä])^2. Tiedot ilmoitettiin saadun annoksen ja osallistujien kokonaismäärän mukaan.
Lähtötilanne, viikko 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Yhteistyökumppanit

Cystic Fibrosis Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Jane Davies, MD, Imperial College London

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. lokakuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. lokakuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 12. lokakuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 5. huhtikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX11-770-108
  • KIWI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Ivakaftori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa