Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Ivacaftor i cystisk fibrose-emner i alderen 2 til 5 år med en CFTR-gating-mutation

9. marts 2016 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, 2-delt, åbent studie til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​Ivacaftor hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som er 2 til 5 år gamle og har en CFTR-gating-mutation

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af ivacaftor hos børn med cystisk fibrose (CF), som er 2 til 5 år gamle og har en CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) gating-mutation i mindst 1 allel.

Del A er designet til at evaluere sikkerheden og PK ved administration af ivacaftor i flere doser hos deltagere i alderen 2 til 5 år og bekræfte doserne for del B. Del B er designet til at evaluere sikkerheden, PK, PD og effektiviteten af ivacaftor hos deltagere i alderen 2 til 5 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Vancouver, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde med bekræftet diagnose af CF
  • Skal have en CFTR-gate-mutation i mindst 1 allel
  • I alderen 2 til 5 år ved screening og dag 1
  • Vægt >= 8 kg ved screening og dag 1
  • Hæmatologi, serumkemi, koagulation og vitale tegn resultater ved screening uden klinisk signifikante abnormiteter, der ville interferere med undersøgelsens vurderinger, som vurderet af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere undersøgelseslægemidlet til deltageren
  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion eller pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandlingen for lungesygdom inden for 4 uger før dag 1
  • Unormal leverfunktion, ved screening
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Brug af moderate eller stærke inducere eller hæmmere af cytochrom P450 (CYP) 3A inden for 2 uger før dag 1
  • Deltagelse i et klinisk studie, der involverer administration af enten et forsøgslægemiddel eller et markedsført lægemiddel inden for 30 dage eller 5 terminale halveringstider før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ivacaftor

Del A: Ivacaftor 50 milligram (mg) (for deltagere, der vejer mindre end [<] 14 kilogram [kg]) eller 75 mg (for deltagere, der vejer større end eller lig med [>=] 14 kg) hver 12. time (q12h) fra Dag 1 til og med dag 3 og 1 morgendosis på dag 4 under del A af undersøgelsen.

Del B: Ivacaftor 50 mg (for deltagere, der vejer <14 kg) eller 75 mg (for deltagere, der vejer >=14 kg) 12 timer i døgnet i 24 uger under del B af undersøgelsen.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770
  • Kalydeco

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og relaterede AE'er
Tidsramme: Del A: Op til 93 dage

AE: enhver uønsket ændring i forhold til deltagerens baseline (før-behandling) tilstand, inklusive enhver uønsket oplevelse, unormal registrering/klinisk laboratorievurdering, som opstår under studiet, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej. SAE: medicinsk hændelse eller tilstand, som falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, indlæggelse/langvarig hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet/udygtighed, medfødt anomali/fødsel defekt, vigtig medicinsk begivenhed.

Relaterede AE'er omfatter alle AE'er, for hvilke årsagssammenhængen enten var relateret til undersøgelseslægemidlet eller muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet. Data blev rapporteret i henhold til den modtagne dosis og for de samlede deltagere.
Del A: Op til 93 dage
Del B: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og relaterede AE'er
Tidsramme: Del B: Op til 28 uger

AE: enhver uønsket ændring i forhold til deltagerens baseline (før-behandling) tilstand, inklusive enhver uønsket oplevelse, unormal registrering/klinisk laboratorievurdering, som opstår under studiet, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej. AE omfatter både alvorlige og ikke-alvorlige AE. SAE: medicinsk hændelse eller tilstand, som falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, indlæggelse/langvarig hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet/udygtighed, medfødt anomali/fødsel defekt, vigtig medicinsk begivenhed.

Relaterede AE'er omfatter alle AE'er, for hvilke årsagssammenhængen enten var relateret til undersøgelseslægemidlet eller muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet. Data blev rapporteret i henhold til den modtagne dosis.
Del B: Op til 28 uger
Del A: Plasmakoncentration af Ivacaftor og dets metabolitter
Tidsramme: Del A: op til 24 timer efter dosis på dag 4
Plasmakoncentration blev rapporteret for ivacaftor og dets metabolitter (hydroxymethyl ivacaftor [M1] og ivacaftor carboxylat [M6]) op til 24 timer efter dosis på dag 4 (time 0 [før-dosis] på dag 1 og dag 4; 2, 3 6, 24 timer efter dosis på dag 4). Data var planlagt til at blive rapporteret for samlede deltagere i perioden.
Del A: op til 24 timer efter dosis på dag 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Plasmakoncentration af Ivacaftor og dets metabolitter
Tidsramme: Del B: op til 24 timer efter dosis på dag 168
Plasmakoncentration blev rapporteret for ivacaftor og dets metabolitter (M1 og M6) op til 24 timer efter dosis på dag 168 (time 0 [førdosis] på dag 1, 14, 56, 112 og 168; 2, 3, 6 timer efter -dosis på dag 14; 1 time efter dosis på dag 56; 4, 6 timer efter dosis på dag 112; 24 timer efter dosis på dag 168). Data var planlagt til at blive rapporteret for samlede deltagere i perioden.
Del B: op til 24 timer efter dosis på dag 168
Del B: Absolut ændring fra baseline i svedklorid i uge 24
Tidsramme: Del B: Baseline, uge ​​24
Svedprøver blev opsamlet under anvendelse af en godkendt Macroduct (Wescor, Logan, Utah) opsamlingsanordning. Et volumen på mere end eller lig med (>=) 15 mikroliter var påkrævet til bestemmelse af svedchlorid. Data blev rapporteret i henhold til den modtagne dosis og for de samlede deltagere.
Del B: Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i vægt i uge 24
Tidsramme: Del B: Baseline, uge ​​24
Data blev rapporteret i henhold til den modtagne dosis og for de samlede deltagere.
Del B: Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i statur i uge 24
Tidsramme: Del B: Baseline, uge ​​24
Statur blev målt som højde, hvis børn kunne stå uden hjælp og følge anvisningerne; ellers blev statur målt som længde. Data blev rapporteret i henhold til den modtagne dosis og for de samlede deltagere.
Del B: Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i kropsmasseindeks (BMI) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
BMI = (Vægt [i kg]) divideret med (Statur [i meter])^2. Data blev rapporteret i henhold til den modtagne dosis og for de samlede deltagere.
Baseline, uge ​​24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jane Davies, MD, Imperial College London

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. oktober 2012

Først opslået (Skøn)

12. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. april 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. marts 2016

Sidst verificeret

1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX11-770-108
  • KIWI

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner