Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Ivacaftoru u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 2 až 5 let s mutací CFTR Gating

9. března 2016 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3, 2dílná, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ivakaftoru u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou ve věku 2 až 5 let a mají mutaci CFTR Gating

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) ivakaftoru u dětí s cystickou fibrózou (CF), které jsou ve věku 2 až 5 let a mají CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR). hradlovací mutace alespoň v 1 alele.

Část A je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a farmakokinetiku vícedávkového podávání ivakaftoru u účastníků ve věku 2 až 5 let a aby potvrdila dávky pro část B. Část B je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, farmakokinetiku, farmakokinetiku a účinnost ivakaftor u účastníků ve věku 2 až 5 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

35

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
      • Vancouver, Kanada
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
      • London, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy
      • Richmond, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena s potvrzenou diagnózou CF
  • Musí mít CFTR hradlovou mutaci alespoň v 1 alele
  • Ve věku 2 až 5 let na screeningu a 1. den
  • Hmotnost >= 8 kg při screeningu a 1. den
  • Výsledky hematologie, chemie séra, koagulace a vitálních funkcí při screeningu bez klinicky významných abnormalit, které by narušovaly hodnocení studie, jak posoudil zkoušející

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku účastníkovi
  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích nebo exacerbace plic nebo změny v léčbě plicního onemocnění během 4 týdnů před 1. dnem
  • Abnormální funkce jater při screeningu
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Užívání jakýchkoli středně silných nebo silných induktorů nebo inhibitorů cytochromu P450 (CYP) 3A během 2 týdnů před 1. dnem
  • Účast na klinické studii zahrnující podávání buď hodnoceného nebo léčiva na trh během 30 dnů nebo 5 terminálních poločasů před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ivacaftor

Část A: Ivacaftor 50 miligramů (mg) (pro účastníky vážící méně než [<] 14 kilogramů [kg]) nebo 75 mg (pro účastníky vážící větší nebo rovnou [=] 14 kg) každých 12 hodin (q12h) od Den 1 až den 3 a 1 ranní dávka v den 4 během části A studie.

Část B: Ivacaftor 50 mg (pro účastníky s hmotností <14 kg) nebo 75 mg (pro účastníky s hmotností >=14 kg) každých 12 hodin po dobu 24 týdnů během části B studie.
Lék: Ivacaftor
Ostatní jména:
  • VX-770
  • Kalydeco

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), vážnými nežádoucími příhodami (SAE) a souvisejícími AE
Časové okno: Část A: Až 93 dní

AE: jakákoli nepříznivá změna od výchozího stavu účastníka (před léčbou), včetně jakékoli nepříznivé zkušenosti, abnormálního záznamu/klinického laboratorního hodnocení, ke kterému dojde v průběhu studie, ať už se má za to, že souvisí se studovaným lékem či nikoli. SAE: zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jeho vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nežádoucí zkušenost, hospitalizace v nemocnici/prodloužená hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita/neschopnost, vrozená anomálie/porod vada, důležitá lékařská událost.

Související AE zahrnují všechny AE, u kterých byla kauzalita buď ve vztahu ke studovanému léčivu, nebo případně související se studovaným léčivem. Údaje byly hlášeny podle obdržené dávky a pro celkové účastníky.
Část A: Až 93 dní
Část B: Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), vážnými nežádoucími příhodami (SAE) a souvisejícími AE
Časové okno: Část B: Až 28 týdnů

AE: jakákoli nepříznivá změna od výchozího stavu účastníka (před léčbou), včetně jakékoli nepříznivé zkušenosti, abnormálního záznamu/klinického laboratorního hodnocení, ke kterému dojde v průběhu studie, ať už se má za to, že souvisí se studovaným lékem či nikoli. AE zahrnuje závažné i nezávažné AE. SAE: zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jeho vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nežádoucí zkušenost, hospitalizace v nemocnici/prodloužená hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita/neschopnost, vrozená anomálie/porod vada, důležitá lékařská událost.

Související AE zahrnují všechny AE, u kterých byla kauzalita buď ve vztahu ke studovanému léčivu, nebo případně související se studovaným léčivem. Údaje byly hlášeny podle obdržené dávky.
Část B: Až 28 týdnů
Část A: Plazmatická koncentrace ivakaftoru a jeho metabolitů
Časové okno: Část A: do 24 hodin po dávce 4. den
Plazmatická koncentrace byla hlášena pro ivakaftor a jeho metabolity (hydroxymethyl ivakaftor [M1] a ivakaftorkarboxylát [M6]) až 24 hodin po podání dávky v den 4 (hodina 0 [před dávkou] v den 1 a den 4; 2, 3 6, 24 hodin po dávce v den 4). Bylo plánováno vykazování údajů za celkové účastníky v daném období.
Část A: do 24 hodin po dávce 4. den

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část B: Plazmatická koncentrace ivakaftoru a jeho metabolitů
Časové okno: Část B: až 24 hodin po dávce v den 168
Plazmatická koncentrace byla hlášena pro ivakaftor a jeho metabolity (M1 a M6) až 24 hodin po podání dávky v den 168 (hodina 0 [před dávkou] v den 1, 14, 56, 112 a 168; 2, 3, 6 hodin po - dávka 14. den; 1 hodinu po dávce 56. den; 4, 6 hodin po dávce 112. den; 24 hodin po dávce 168. den). Bylo plánováno vykazování údajů za celkové účastníky v daném období.
Část B: až 24 hodin po dávce v den 168
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu ve 24. týdnu
Časové okno: Část B: Výchozí stav, týden 24
Vzorky potu byly odebírány pomocí schváleného odběrového zařízení Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Pro stanovení chloridu potu byl vyžadován objem větší než nebo rovný (>=) 15 mikrolitrů. Údaje byly hlášeny podle obdržené dávky a pro celkové účastníky.
Část B: Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hmotnosti ve 24. týdnu
Časové okno: Část B: Výchozí stav, týden 24
Údaje byly hlášeny podle obdržené dávky a pro celkové účastníky.
Část B: Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozího stavu ve 24. týdnu
Časové okno: Část B: Výchozí stav, týden 24
Výška byla měřena jako výška, pokud děti mohly stát bez pomoci a sledovat pokyny; jinak byla výška měřena jako délka. Údaje byly hlášeny podle obdržené dávky a pro celkové účastníky.
Část B: Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
BMI = (Hmotnost [v kg]) děleno (Postava [v metrech])^2. Údaje byly hlášeny podle obdržené dávky a pro celkové účastníky.
Výchozí stav, týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jane Davies, MD, Imperial College London

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. října 2012

První zveřejněno (Odhad)

12. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. dubna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2016

Naposledy ověřeno

1. března 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX11-770-108
  • KIWI

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit