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Studio di Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 2 e 5 anni con una mutazione Gating CFTR

9 marzo 2016 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in 2 parti, in aperto per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 2 e 5 anni e con mutazione di gating CFTR

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di ivacaftor nei bambini con fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 2 e 5 anni e con un regolatore della conduttanza transmembrana CF (CFTR) mutazione gating in almeno 1 allele.

La Parte A è concepita per valutare la sicurezza e la farmacocinetica della somministrazione di dosi multiple di ivacaftor nei partecipanti di età compresa tra 2 e 5 anni e per confermare le dosi per la Parte B. La Parte B è progettata per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di ivacaftor nei partecipanti di età compresa tra 2 e 5 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Vancouver, Canada
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina con diagnosi confermata di FC
  • Deve avere una mutazione gating CFTR in almeno 1 allele
  • Età compresa tra 2 e 5 anni allo screening e al giorno 1
  • Peso >= 8 kg allo screening e al giorno 1
  • Ematologia, chimica del siero, coagulazione e risultati dei segni vitali allo screening senza anomalie clinicamente significative che interferirebbero con le valutazioni dello studio, come giudicato dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Storia di qualsiasi malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco oggetto dello studio al partecipante
  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, o esacerbazione polmonare, o cambiamenti nella terapia per malattia polmonare entro 4 settimane prima del Giorno 1
  • Funzionalità epatica anormale, allo screening
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Uso di qualsiasi induttore o inibitore moderato o forte del citocromo P450 (CYP) 3A entro 2 settimane prima del giorno 1
  • Partecipazione a uno studio clinico che prevede la somministrazione di un farmaco sperimentale o commercializzato entro 30 giorni o 5 emivite terminali prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ivacaftor

Parte A: Ivacaftor 50 milligrammi (mg) (per partecipanti di peso inferiore a [<] 14 chilogrammi [kg]) o 75 mg (per partecipanti di peso superiore o uguale a [>=] 14 kg) ogni 12 ore (q12h) dal Dal Giorno 1 al Giorno 3 e 1 dose mattutina il Giorno 4 durante la Parte A dello studio..

Parte B: Ivacaftor 50 mg (per partecipanti di peso <14 kg) o 75 mg (per partecipanti di peso >=14 kg) ogni 12 ore per 24 settimane durante la Parte B dello studio.
Droga: Ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770
  • Calideco

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi correlati
Lasso di tempo: Parte A: fino a 93 giorni

AE: qualsiasi cambiamento avverso rispetto alla condizione basale (pre-trattamento) del partecipante, inclusa qualsiasi esperienza avversa, registrazione anomala/valutazione clinica di laboratorio che si verifica durante il corso dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco in studio o meno. SAE: evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/ricovero prolungato, disabilità/incapacità persistente/significativa, anomalia congenita/nascita difetto, importante evento medico.

Gli eventi avversi correlati includono tutti gli eventi avversi per i quali la causalità era correlata al farmaco in studio o possibilmente correlata al farmaco in studio. I dati sono stati riportati in base alla dose ricevuta e per i partecipanti complessivi.
Parte A: fino a 93 giorni
Parte B: Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi correlati
Lasso di tempo: Parte B: fino a 28 settimane

AE: qualsiasi cambiamento avverso rispetto alla condizione basale (pre-trattamento) del partecipante, inclusa qualsiasi esperienza avversa, registrazione anomala/valutazione clinica di laboratorio che si verifica durante il corso dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco in studio o meno. L'EA comprende sia l'EA grave che quella non grave. SAE: evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/ricovero prolungato, disabilità/incapacità persistente/significativa, anomalia congenita/nascita difetto, importante evento medico.

Gli eventi avversi correlati includono tutti gli eventi avversi per i quali la causalità era correlata al farmaco in studio o possibilmente correlata al farmaco in studio. I dati sono stati riportati in base alla dose ricevuta.
Parte B: fino a 28 settimane
Parte A: Concentrazione plasmatica di Ivacaftor e dei suoi metaboliti
Lasso di tempo: Parte A: fino a 24 ore dopo la somministrazione al Giorno 4
La concentrazione plasmatica è stata segnalata per ivacaftor e i suoi metaboliti (idrossimetilivacaftor [M1] e ivacaftor carbossilato [M6]) fino a 24 ore post-dose il giorno 4 (ora 0 [pre-dose] il giorno 1 e il giorno 4; 2, 3 , 6, 24 ore dopo la somministrazione il giorno 4). I dati dovevano essere riportati per i partecipanti complessivi nel periodo.
Parte A: fino a 24 ore dopo la somministrazione al Giorno 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B: Concentrazione plasmatica di Ivacaftor e dei suoi metaboliti
Lasso di tempo: Parte B: fino a 24 ore dopo la somministrazione al giorno 168
La concentrazione plasmatica è stata riportata per ivacaftor e i suoi metaboliti (M1 e M6) fino a 24 ore post-dose il giorno 168 (ora 0 [pre-dose] il giorno 1, 14, 56, 112 e 168; 2, 3, 6 ore dopo -dose il Giorno 14; 1 ora post-dose il Giorno 56; 4, 6 ore post-dose il Giorno 112; 24 ore post-dose il Giorno 168). I dati dovevano essere riportati per i partecipanti complessivi nel periodo.
Parte B: fino a 24 ore dopo la somministrazione al giorno 168
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore alla settimana 24
Lasso di tempo: Parte B: riferimento, settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta Macroduct (Wescor, Logan, Utah) approvato. Per la determinazione del cloruro nel sudore è stato richiesto un volume maggiore o uguale a (>=) 15 microlitri. I dati sono stati riportati in base alla dose ricevuta e per i partecipanti complessivi.
Parte B: riferimento, settimana 24
Parte B: variazione assoluta del peso rispetto al basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Parte B: riferimento, settimana 24
I dati sono stati riportati in base alla dose ricevuta e per i partecipanti complessivi.
Parte B: riferimento, settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale della statura alla settimana 24
Lasso di tempo: Parte B: riferimento, settimana 24
La statura è stata misurata come altezza se i bambini potevano stare in piedi senza assistenza e seguire le indicazioni; altrimenti, la statura veniva misurata come lunghezza. I dati sono stati riportati in base alla dose ricevuta e per i partecipanti complessivi.
Parte B: riferimento, settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
BMI = (Peso [in kg]) diviso per (Statura [in metri])^2. I dati sono stati riportati in base alla dose ricevuta e per i partecipanti complessivi.
Basale, settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Jane Davies, MD, Imperial College London

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

12 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 aprile 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 marzo 2016

Ultimo verificato

1 marzo 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX11-770-108
  • KIWI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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