Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение ивакафтора у пациентов с кистозным фиброзом в возрасте от 2 до 5 лет с мутацией ворот CFTR

9 марта 2016 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Открытое исследование фазы 3, состоящее из 2 частей, для оценки безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики ивакафтора у субъектов с кистозным фиброзом в возрасте от 2 до 5 лет, имеющих мутацию ворот CFTR

Целью данного исследования является оценка безопасности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) ивакафтора у детей с муковисцидозом (МВ) в возрасте от 2 до 5 лет, у которых имеется трансмембранный регулятор проводимости при муковисцидозе (CFTR). гейтирующая мутация как минимум в 1 аллеле.

Часть A предназначена для оценки безопасности и фармакокинетики многократного введения ивакафтора у участников в возрасте от 2 до 5 лет, а также для подтверждения доз для части B. Часть B предназначена для оценки безопасности, фармакокинетики, PD и эффективности ивакафтор у участников в возрасте от 2 до 5 лет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

35

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
      • Vancouver, Канада
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина с подтвержденным диагнозом МВ
  • Должен иметь гейтирующую мутацию CFTR как минимум в 1 аллеле.
  • Возраст от 2 до 5 лет на скрининге и в 1-й день
  • Вес >= 8 кг при скрининге и в 1-й день
  • Результаты гематологии, биохимии сыворотки, коагуляции и основных показателей жизнедеятельности при скрининге без клинически значимых отклонений, которые могли бы повлиять на оценки исследования, по мнению исследователя.

Критерий исключения:

  • История любого заболевания или состояния, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата участнику.
  • Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, или обострение легочного заболевания, или изменение терапии легочного заболевания в течение 4 недель до 1-го дня.
  • Нарушение функции печени при скрининге
  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • Использование любых умеренных или сильных индукторов или ингибиторов цитохрома P450 (CYP) 3A в течение 2 недель до 1-го дня
  • Участие в клиническом исследовании, включающем введение исследуемого или продаваемого препарата в течение 30 дней или 5 конечных периодов полувыведения перед скринингом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ивакафтор

Часть A: Ивакафтор 50 миллиграмм (мг) (для участников с массой тела менее [<] 14 кг [кг]) или 75 мг (для участников с массой тела более или равной [>=] 14 кг) каждые 12 часов (каждые 12 часов) с С 1 по 3 день и 1 утренняя доза в 4 день во время части А исследования.

Часть B: Ивакафтор 50 мг (для участников с массой тела <14 кг) или 75 мг (для участников с массой тела >=14 кг) каждые 12 часов в течение 24 недель во время части B исследования.
Лекарство: Ивакафтор
Другие имена:
  • VX-770
  • Калидеко

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и связанными НЯ
Временное ограничение: Часть А: до 93 дней

НЯ: любое неблагоприятное изменение по сравнению с исходным состоянием участника (до лечения), включая любой неблагоприятный опыт, аномальную запись/клинико-лабораторную оценку, которая происходит в ходе исследования, независимо от того, считается ли это связанным с исследуемым препаратом или нет. СНЯ: медицинское событие или состояние, подпадающее под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализация в стационаре/длительная госпитализация, стойкая/значительная инвалидность/нетрудоспособность, врожденная аномалия/рождение дефект, важное медицинское событие.

Связанные НЯ включают все НЯ, причинно-следственная связь которых была либо связана с исследуемым препаратом, либо, возможно, связана с исследуемым препаратом. Данные были представлены в соответствии с полученной дозой и для всех участников.
Часть А: до 93 дней
Часть B: Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и связанными НЯ
Временное ограничение: Часть B: до 28 недель

НЯ: любое неблагоприятное изменение по сравнению с исходным состоянием участника (до лечения), включая любой неблагоприятный опыт, аномальную запись/клинико-лабораторную оценку, которая происходит в ходе исследования, независимо от того, считается ли это связанным с исследуемым препаратом или нет. НЯ включает как серьезные, так и несерьезные НЯ. СНЯ: медицинское событие или состояние, подпадающее под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализация в стационаре/длительная госпитализация, стойкая/значительная инвалидность/нетрудоспособность, врожденная аномалия/рождение дефект, важное медицинское событие.

Связанные НЯ включают все НЯ, причинно-следственная связь которых была либо связана с исследуемым препаратом, либо, возможно, связана с исследуемым препаратом. Данные были представлены в соответствии с полученной дозой.
Часть B: до 28 недель
Часть A: Концентрация ивакафтора и его метаболитов в плазме
Временное ограничение: Часть A: до 24 часов после введения дозы на 4-й день.
Сообщалось о концентрации ивакафтора и его метаболитов (гидроксиметиливакафтора [M1] и ивакафторкарбоксилата [M6]) в плазме в течение 24 часов после введения дозы на 4-й день (час 0 [до введения дозы] в 1-й и 4-й день; 2, 3). , 6, через 24 часа после введения дозы на 4-й день). Данные планировалось сообщать по всем участникам за период.
Часть A: до 24 часов после введения дозы на 4-й день.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть B: Концентрация ивакафтора и его метаболитов в плазме
Временное ограничение: Часть B: до 24 часов после введения дозы на 168-й день.
Сообщалось о концентрации ивакафтора и его метаболитов (M1 и M6) в плазме в течение 24 часов после введения дозы на 168-й день (час 0 [до введения дозы] в 1-й, 14-й, 56-й, 112-й и 168-й дни; 2, 3, 6 часов после введения дозы). -доза в День 14; через 1 час после введения дозы в День 56; через 4, 6 часов после введения дозы в День 112; через 24 часа после введения дозы в День 168). Данные планировалось сообщать по всем участникам за период.
Часть B: до 24 часов после введения дозы на 168-й день.
Часть B: Абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Часть B: Исходный уровень, неделя 24
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора образцов Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Для определения хлорида пота требовался объем больше или равный (>=) 15 мкл. Данные были представлены в соответствии с полученной дозой и для всех участников.
Часть B: Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение веса по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Часть B: Исходный уровень, неделя 24
Данные были представлены в соответствии с полученной дозой и для всех участников.
Часть B: Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение роста по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Часть B: Исходный уровень, неделя 24
Рост измерялся как рост, если бы дети могли стоять без посторонней помощи и следовать указаниям; в противном случае рост измерялся как длина. Данные были представлены в соответствии с полученной дозой и для всех участников.
Часть B: Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
ИМТ = (Вес [в кг]), разделенный на (Рост [в метрах]) ^ 2. Данные были представлены в соответствии с полученной дозой и для всех участников.
Исходный уровень, неделя 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Jane Davies, MD, Imperial College London

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 октября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 октября 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 октября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 апреля 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 марта 2016 г.

Последняя проверка

1 марта 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX11-770-108
  • KIWI

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ивакафтор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lebanon

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться