リー症候群の子供におけるEPI-743の安全性と有効性の研究
2020年8月24日 更新者：PTC Therapeutics
リー症候群の小児における EPI-743 の第 2B 相無作為化プラセボ対照二重盲検臨床試験
この研究の目的は、病気の重症度、神経筋機能、呼吸機能、病気の罹患率と死亡率、および病気に関連するバイオマーカーに対するリー症候群の子供におけるEPI-743の効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、疾患の重症度、神経筋機能、呼吸機能、疾患の罹患率と死亡率、および疾患に関連するバイオマーカーに対するリー症候群患者の EPI-743 の効果を評価することです。
この研究は、EPI743 の 2 つの用量レベルの 6 か月の延長フェーズを含む 6 か月の前向きランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。 計画された登録は、遺伝的に確認されたリー症候群の約 30 人の子供を対象としています。 治療の6か月後、プラセボ治療群に無作為化された子供たちは、2つのアクティブな治療群の1つに再無作為化されます.
研究の種類
介入
入学 (実際)
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- リー症候群の臨床およびMRI診断
- NPMDSスコアに基づく中程度の疾患重症度
- 18歳未満
- -登録から12か月以内の疾患進行の文書化された証拠
- 壊死性脳症を確認するMRIの利用可能性
- -プロトコル要件に同意し、遵守できる患者または保護者
- コエンザイム Q10、ビタミン C & E、リポ酸、イデベノンを控える
除外基準:
- EPI-743、ビタミンEまたはゴマ油に対するアレルギー
- 出血異常またはPT/PTT異常の病歴
- 先天性代謝異常症の診断
- 以前の気管切開
- -登録から1か月以内に人工呼吸器に依存するか、非侵襲的換気サポートを使用する
- ULNの2倍を超えるLFT
- 腎不全
- 末期心不全
- 脂肪吸収不良症候群
- 抗凝固薬の使用
- -登録前の6か月間および研究期間中のボトックスの中止
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
各患者は、体重に基づいてプラセボの量を受け取ります
|
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アクティブコンパレータ：EPI-743 15mg/kg
各被験者の用量は、体重に基づいています。
この治療群では、15 mg/kg を最大用量 200 mg/回、t.i.d. で投与します。
|
|
|
アクティブコンパレータ：EPI-743 5mg/kg
各被験者の用量は、体重に基づいています。
この治療アームでは、1回の投与あたり最大用量100 mgの5 mg / kgをt.i.d.で投与します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ニューカッスル小児ミトコンドリア病スケール (NPMDS) セクション 1 ～ 3
時間枠：6ヶ月
|
ベースラインから6か月までの変化は、アクティブ治療グループとプラセボグループの被験者間で比較されます
|
6ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
神経筋機能
時間枠：6ヶ月
|
総運動機能測定;バリー・オルブライト・ジストニア・スケール
|
6ヶ月
|
|
呼吸機能
時間枠：6ヶ月
|
気管切開の必要性
|
6ヶ月
|
|
病気の罹患率
時間枠：6ヶ月
|
総入院数
|
6ヶ月
|
|
グルタチオンサイクルのバイオマーカー
時間枠：6ヶ月
|
グルタチオンの血中濃度は、プラセボ群と治療群の間で比較されます
|
6ヶ月
|
|
用量制限の重篤な有害事象の数
時間枠：6ヶ月
|
6ヶ月
|
|
|
死亡
時間枠：6ヶ月
|
死亡者数
|
6ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年10月31日
一次修了 (実際)
2015年2月28日
研究の完了 (実際)
2015年5月31日
試験登録日
最初に提出
2012年11月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年11月5日
最初の投稿 (見積もり)
2012年11月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月24日
最終確認日
2020年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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