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Étude d'innocuité et d'efficacité de l'EPI-743 chez les enfants atteints du syndrome de Leigh

24 août 2020 mis à jour par: PTC Therapeutics

Un essai clinique de phase 2B randomisé, contrôlé par placebo et en double aveugle sur l'EPI-743 chez des enfants atteints du syndrome de Leigh

Le but de cette étude est d'évaluer les effets de l'EPI-743 chez les enfants atteints du syndrome de Leigh sur la gravité de la maladie, la fonction neuromusculaire, la fonction respiratoire, la morbidité et la mortalité de la maladie et les biomarqueurs associés à la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est d'évaluer les effets de l'EPI-743 chez les patients atteints du syndrome de Leigh sur la gravité de la maladie, la fonction neuromusculaire, la fonction respiratoire, la morbidité et la mortalité de la maladie et les biomarqueurs associés à la maladie.

Cette étude est un essai prospectif randomisé en double aveugle de six mois, contrôlé par placebo, avec une phase d'extension de six mois de deux niveaux de dose d'EPI743. L'inscription prévue concerne environ 30 enfants atteints du syndrome de Leigh génétiquement confirmé. Après 6 mois de traitement, les enfants qui ont été randomisés dans le bras de traitement placebo seront re-randomisés dans l'un des 2 bras de traitement actifs.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

35

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique et IRM du syndrome de Leigh
  • Gravité modérée de la maladie basée sur le score NPMDS
  • Moins de 18 ans
  • Preuve documentée de la progression de la maladie dans les 12 mois suivant l'inscription
  • Disponibilité de l'IRM qui confirme l'encéphalopathie nécrosante
  • Patient ou tuteur capable de consentir et de se conformer aux exigences du protocole
  • Abstention de coenzyme Q10, de vitamines C et E, d'acide lipoïque et d'idébénone

Critère d'exclusion:

  • Allergie à l'EPI-743, à la vitamine E ou à l'huile de sésame
  • Antécédents d'anomalies hémorragiques ou de PT/PTT anormal
  • Diagnostic d'erreur congénitale concomitante du métabolisme
  • Trachéotomie antérieure
  • Dépendance au ventilateur ou utilisation d'une assistance ventilatoire non invasive avec 1 mois d'inscription
  • LFT supérieur à 2 fois la LSN
  • Insuffisance rénale
  • Insuffisance cardiaque en phase terminale
  • Syndrome de malabsorption des graisses
  • Utilisation de médicaments anticoagulants
  • Abstention de Botox pendant 6 mois avant l'inscription et pour la durée de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Chaque patient recevra un volume de placebo en fonction de son poids
Médicament: Placebo
Comparateur actif: EPI-743 15 mg/kg
La dose de chaque sujet sera basée sur son poids. 15 mg/kg avec une dose maximale de 200 mg par dose, t.i.d., seront administrés dans ce bras de traitement.
Médicament: EPI-743 15 mg/kg
Comparateur actif: EPI-743 5mg/kg
La dose de chaque sujet sera basée sur son poids. 5 mg/kg avec une dose maximale de 100 mg par dose, t.i.d., seront administrés dans ce bras de traitement.
Médicament: EPI-743 5mg/kg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle de maladie mitochondriale pédiatrique de Newcastle (NPMDS) Sections 1 à 3
Délai: 6 mois
Le changement de la ligne de base à six mois sera comparé entre les sujets du groupe de traitement actif et du groupe placebo
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fonction neuromusculaire
Délai: 6 mois
Mesure de la fonction motrice globale ; Échelle de dystonie de Barry Albright
6 mois
Fonction respiratoire
Délai: 6 mois
Besoin de trachéotomie
6 mois
Morbidité de la maladie
Délai: 6 mois
Nombre total d'hospitalisations
6 mois
Biomarqueurs du cycle du glutathion
Délai: 6 mois
Les taux sanguins de glutathion seront comparés entre le groupe placebo et le groupe de traitement
6 mois
Nombre d'événements indésirables graves limitant la dose
Délai: 6 mois
6 mois
Mortalité
Délai: 6 mois
Nombre de décès
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Collaborateurs

Axio Research. LLC

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 octobre 2012

Achèvement primaire (Réel)

28 février 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

31 mai 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 novembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2012

Première publication (Estimation)

6 novembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EPI743-12-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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