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Studio sulla sicurezza e l'efficacia dell'EPI-743 nei bambini con sindrome di Leigh

24 agosto 2020 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio clinico di fase 2B randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco di EPI-743 nei bambini con sindrome di Leigh

Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti dell'EPI-743 nei bambini con sindrome di Leigh sulla gravità della malattia, sulla funzione neuromuscolare, sulla funzione respiratoria, sulla morbilità e mortalità della malattia e sui biomarcatori associati alla malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è valutare gli effetti dell'EPI-743 in pazienti con sindrome di Leigh sulla gravità della malattia, sulla funzione neuromuscolare, sulla funzione respiratoria, sulla morbilità e mortalità della malattia e sui biomarcatori associati alla malattia.

Questo studio è uno studio prospettico randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo di sei mesi con una fase di estensione di sei mesi di due livelli di dose di EPI743. L'iscrizione prevista è per circa 30 bambini con sindrome di Leigh geneticamente confermata. Dopo 6 mesi di trattamento, i bambini che sono stati randomizzati al braccio di trattamento con placebo verranno nuovamente randomizzati a uno dei 2 bracci di trattamento attivi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica e RM della sindrome di Leigh
  • Moderata gravità della malattia basata sul punteggio NPMDS
  • Età inferiore a 18 anni
  • Evidenza documentata della progressione della malattia entro 12 mesi dall'arruolamento
  • Disponibilità di risonanza magnetica che conferma l'encefalopatia necrotizzante
  • Paziente o tutore in grado di acconsentire e rispettare i requisiti del protocollo
  • Astensione da Coenzima Q10, Vitamine C ed E, acido lipoico e Idebenone

Criteri di esclusione:

  • Allergia a EPI-743, vitamina E o olio di sesamo
  • Anamnesi di anomalie emorragiche o PT/PTT anormali
  • Diagnosi di errore congenito concomitante del metabolismo
  • Precedente tracheostomia
  • Ventilatore dipendente o uso di supporto ventilatorio non invasivo entro 1 mese dall'arruolamento
  • LFT superiori a 2 volte ULN
  • Insufficienza renale
  • Insufficienza cardiaca allo stadio terminale
  • Sindrome da malassorbimento dei grassi
  • Uso di farmaci anticoagulanti
  • Astensione da Botox per 6 mesi prima dell'arruolamento e per la durata dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Ogni paziente riceverà un volume di placebo in base al peso
Droga: Placebo
Comparatore attivo: EPI-743 15mg/kg
Ogni dose dei soggetti sarà basata sul loro peso. In questo braccio di trattamento saranno somministrati 15 mg/kg con una dose massima di 200 mg per dose, t.i.d..
Droga: EPI-743 15mg/kg
Comparatore attivo: EPI-743 5mg/kg
Ogni dose dei soggetti sarà basata sul loro peso. In questo braccio di trattamento saranno somministrati 5 mg/kg con una dose massima di 100 mg per dose, t.i.d..
Droga: EPI-743 5mg/kg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala delle malattie mitocondriali pediatriche di Newcastle (NPMDS) Sezioni 1-3
Lasso di tempo: 6 mesi
La variazione dal basale a sei mesi verrà confrontata tra i soggetti nel gruppo di trattamento attivo e il gruppo placebo
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione neuromuscolare
Lasso di tempo: 6 mesi
Misura della funzione motoria lorda; Scala di distonia di Barry Albright
6 mesi
Funzione respiratoria
Lasso di tempo: 6 mesi
Necessità di tracheostomia
6 mesi
Morbilità della malattia
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero totale di ricoveri
6 mesi
Biomarcatori del ciclo del glutatione
Lasso di tempo: 6 mesi
I livelli ematici di glutatione saranno confrontati tra placebo e gruppo di trattamento
6 mesi
Numero di eventi avversi gravi che limitano la dose
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Mortalità
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di morti
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Collaboratori

Axio Research. LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2012

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

31 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

6 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPI743-12-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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