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Estudo de Segurança e Eficácia do EPI-743 em Crianças com Síndrome de Leigh

24 de agosto de 2020 atualizado por: PTC Therapeutics

Um ensaio clínico randomizado, controlado por placebo e duplo-cego de Fase 2B de EPI-743 em crianças com síndrome de Leigh

O objetivo deste estudo é avaliar os efeitos do EPI-743 em crianças com síndrome de Leigh na gravidade da doença, função neuromuscular, função respiratória, morbidade e mortalidade da doença e biomarcadores associados à doença.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é avaliar os efeitos do EPI-743 em pacientes com síndrome de Leigh na gravidade da doença, função neuromuscular, função respiratória, morbidade e mortalidade da doença e biomarcadores associados à doença.

Este estudo é um estudo prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com uma fase de extensão de seis meses de dois níveis de dose de EPI743. A inscrição planejada é para aproximadamente 30 crianças com síndrome de Leigh geneticamente confirmada. Após 6 meses de tratamento, as crianças que foram randomizadas para o braço de tratamento com placebo serão randomizadas novamente para um dos 2 braços de tratamento ativo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

35

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico clínico e por ressonância magnética da síndrome de Leigh
  • Gravidade moderada da doença com base na pontuação NPMDS
  • Idade menor de 18 anos
  • Evidência documentada de progressão da doença dentro de 12 meses após a inscrição
  • Disponibilidade de ressonância magnética que confirma encefalopatia necrotizante
  • Paciente ou responsável capaz de consentir e cumprir os requisitos do protocolo
  • Abstenção de Coenzima Q10, Vitaminas C e E, ácido lipóico e Idebenona

Critério de exclusão:

  • Alergia a EPI-743, Vitamina E ou óleo de gergelim
  • História de anormalidades hemorrágicas ou PT/PTT anormais
  • Diagnóstico de erro inato do metabolismo concomitante
  • Traqueostomia anterior
  • Dependente de ventilador ou uso de suporte ventilatório não invasivo com 1 mês de inscrição
  • LFTs maiores que 2 vezes LSN
  • Insuficiência renal
  • Insuficiência cardíaca em estágio final
  • Síndrome de má absorção de gordura
  • Uso de medicamentos anticoagulantes
  • Abstenção de Botox por 6 meses antes da inscrição e pela duração do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Cada paciente receberá um volume de placebo com base no peso
Medicamento: Placebo
Comparador Ativo: EPI-743 15 mg/kg
A dose de cada sujeito será baseada em seu peso. 15 mg/kg com uma dose máxima de 200 mg por dose, t.i.d., serão administrados neste braço de tratamento.
Medicamento: EPI-743 15 mg/kg
Comparador Ativo: EPI-743 5 mg/kg
A dose de cada sujeito será baseada em seu peso. 5 mg/kg com uma dose máxima de 100 mg por dose, t.i.d., serão administrados neste braço de tratamento.
Medicamento: EPI-743 5 mg/kg

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de Doença Mitocondrial Pediátrica de Newcastle (NPMDS) Seções 1-3
Prazo: 6 meses
A mudança da linha de base para seis meses será comparada entre indivíduos no grupo de tratamento ativo e no grupo placebo
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Função neuromuscular
Prazo: 6 meses
Medida da Função Motora Grossa; Escala de Distonia de Barry Albright
6 meses
Função respiratória
Prazo: 6 meses
Necessidade de traqueostomia
6 meses
Morbidade da doença
Prazo: 6 meses
Número total de internações
6 meses
Biomarcadores do ciclo da glutationa
Prazo: 6 meses
Os níveis sanguíneos de glutationa serão comparados entre placebo e grupo de tratamento
6 meses
Número de eventos adversos graves limitantes da dose
Prazo: 6 meses
6 meses
Mortalidade
Prazo: 6 meses
Número de mortes
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Colaboradores

Axio Research. LLC

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de outubro de 2012

Conclusão Primária (Real)

28 de fevereiro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

31 de maio de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de novembro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de novembro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

6 de novembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EPI743-12-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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