Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности EPI-743 у детей с синдромом Ли

24 августа 2020 г. обновлено: PTC Therapeutics

Рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое клиническое исследование фазы 2B EPI-743 у детей с синдромом Ли

Целью данного исследования является оценка влияния EPI-743 у детей с синдромом Лея на тяжесть заболевания, нервно-мышечную функцию, функцию дыхания, заболеваемость и смертность, а также биомаркеры, связанные с заболеванием.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью данного исследования является оценка влияния EPI-743 у пациента с синдромом Ли на тяжесть заболевания, нервно-мышечную функцию, функцию дыхания, заболеваемость и смертность от заболевания и биомаркеры, связанные с заболеванием.

Это исследование представляет собой шестимесячное проспективное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с шестимесячной расширенной фазой двух уровней доз EPI743. Планируется набор примерно 30 детей с генетически подтвержденным синдромом Лея. Через 6 месяцев лечения те дети, которые были рандомизированы в группу лечения плацебо, будут повторно рандомизированы в одну из двух групп активного лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

35

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Клиническая и МРТ диагностика синдрома Лея
  • Средняя тяжесть заболевания по шкале NPMDS
  • Возраст до 18 лет
  • Документированные доказательства прогрессирования заболевания в течение 12 месяцев после регистрации.
  • Наличие МРТ, подтверждающей некротизирующую энцефалопатию
  • Пациент или опекун, способный дать согласие и соблюдать требования протокола
  • Воздержание от коэнзима Q10, витаминов С и Е, липоевой кислоты и идебенона

Критерий исключения:

  • Аллергия на EPI-743, витамин Е или кунжутное масло
  • История аномалий кровотечения или аномального PT/PTT
  • Диагностика сопутствующих врожденных нарушений метаболизма
  • Предыдущая трахеостомия
  • Зависимость от ИВЛ или использование неинвазивной искусственной вентиляции легких в течение 1 месяца после регистрации
  • LFT более чем в 2 раза выше ULN
  • Почечная недостаточность
  • Сердечная недостаточность в терминальной стадии
  • Синдром жировой мальабсорбции
  • Применение антикоагулянтных препаратов
  • Воздержание от ботокса в течение 6 месяцев до зачисления и на время обучения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Каждый пациент получит объем плацебо в зависимости от веса.
Лекарство: Плацебо
Активный компаратор: ЭПИ-743 15 мг/кг
Доза каждого субъекта будет зависеть от его веса. В этой группе лечения будет вводиться 15 мг/кг с максимальной дозой 200 мг на дозу, три раза в день.
Лекарство: ЭПИ-743 15 мг/кг
Активный компаратор: ЭПИ-743 5 мг/кг
Доза каждого субъекта будет зависеть от его веса. В этой группе лечения будет вводиться 5 мг/кг с максимальной дозой 100 мг на дозу, три раза в день.
Лекарство: ЭПИ-743 5 мг/кг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ньюкаслская детская шкала митохондриальных заболеваний (NPMDS), разделы 1-3
Временное ограничение: 6 месяцев
Изменение от исходного уровня до шести месяцев будет сравниваться между субъектами в группе активного лечения и группе плацебо.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нервно-мышечная функция
Временное ограничение: 6 месяцев
Измерение общей двигательной функции; Шкала Барри Олбрайта дистонии
6 месяцев
Дыхательная функция
Временное ограничение: 6 месяцев
Необходимость трахеостомии
6 месяцев
Заболеваемость
Временное ограничение: 6 месяцев
Общее количество госпитализаций
6 месяцев
Биомаркеры цикла глутатиона
Временное ограничение: 6 месяцев
Уровни глутатиона в крови будут сравниваться между плацебо и группой лечения.
6 месяцев
Количество доз, ограничивающих серьезные нежелательные явления
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Смертность
Временное ограничение: 6 месяцев
Количество смертей
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Соавторы

Axio Research. LLC

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 октября 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 февраля 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 мая 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 ноября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 ноября 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 ноября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EPI743-12-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Thailand

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться