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プロトコルECP-002でEDI200で治療されたXLHEDに罹患した男性被験者の延長研究 (ECP-002e)

2017年8月31日 更新者：Edimer Pharmaceuticals
ECP-002e 拡張試験の目標は、EDI200 で治療されたすべての ECP-002 被験者の評価を 10 歳まで継続することです。 追加の治験薬投与は計画されていません。 有効性の評価には、成長と発達のパラメーター、感染と入院の頻度、および外胚葉由来の臓器機能の年齢に応じた評価が組み込まれます。 安全性評価には、身体検査、有害事象、併用薬の記録、臨床検査が含まれます。 資金源 - FDA OOPD

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

X連鎖性低汗性外胚葉異形成症（XLHED）は、外胚葉発達の障害であり、汗やその他の分泌腺形成不全により、影響を受けた乳児が重篤で生命を脅かす可能性のある高熱や肺炎にかかりやすくなります。 乳児期を生き延びた XLHED 患者は、成長障害、乏歯症および奇形歯、顔面中央形成不全、湿疹、慢性ドライアイ、喘息、呼吸器感染症、副鼻腔炎、慢性鼻血など、外胚葉に関連する多数の臨床症状に直面しています。 XLHED は、ectodysplasin 遺伝子の遺伝的欠陥によって引き起こされます (EDA、www.ncbi.nlm.nih.gov/omim) その結果、外胚葉シグナル伝達タンパク質 EDA-A1 が欠乏します。 X連鎖障害の一般的なケースと同様に、ヘミ接合XLHEDの男性はより一貫して深刻な影響を受けますが、ヘテロ接合のXLHED女性はより多様な表現型を持っています.

通常の発達では、EDA-A1は、EDA-A1受容体（EDAR）に特異的に結合する外胚葉シグナル伝達分子として作用し、外胚葉付属器の開始と成熟を開始させ、汗や他の分泌腺、歯芽、毛包へと導きます。 XLHED の場合、EDA-A1 欠乏は、外胚葉付属器の欠如または機能的形成不全を引き起こします。 現在、XLHED の根底にある外胚葉異常を予防または是正する治療法はありません。

EDI200 は、XLHED の新規治療薬として開発中の完全ヒト化 EDA-A1 置換分子です。 EDI200は、ヒトEDA-A1受容体結合ドメインに連結されたヒトIgG1 Fcドメインを含む。 in vivo での EDA-A1/EDAR シグナル伝達経路のオンターゲット EDI200 活性化は、前臨床モデルにおける顕著な表現型応答によって証明されています。 XLHED に罹患した動物では、EDA-A1 欠乏症は、出生前 (マウス) または出生後 (新生児のマウスおよびイヌ) に投与される EDI200 療法の 1 コースによって修正され、治療を受けた動物の健康が有意かつ持続的に改善されます。 マウスとイヌの両方における出生後の研究は、有効性の一貫した制限されたウィンドウを示しました。 これらの結果は、新生児期またはそれ以前の XLHED 患者に投与される治療薬としての EDI200 の臨床開発を支持しています。

ECP-002 は、第 2 相の国際的な初生児 EDI200 試験で、生後 2 週間の未治療の XLHED に罹患した男児を登録しています。 すべての被験者は、XLHEDに関連するEDA変異の記録を含むエントリー基準を満たします。 ベースライン評価に続いて、EDI200の投与は、生後2日から14日の間に開始され、各研究対象は、合計5回の投与で週に2回投与される単一コースの研究薬を受けます。 治療研究プロトコルには、生後 6 か月まで続く包括的な安全性、薬物動態 (PK)、免疫遺伝学、および薬力学 (PD)/有効性の評価が組み込まれています。

ECP-002e 拡張試験の目標は、EDI200 で治療されたすべての ECP-002 被験者の評価を 10 歳まで継続することです。 追加の治験薬投与は計画されていません。 有効性の評価には、成長と発達のパラメーター、感染と入院の頻度、および外胚葉由来の臓器機能の年齢に応じた評価が組み込まれます。 安全性評価には、身体検査、有害事象、併用薬の記録、臨床検査が含まれます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

10

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
  • イギリス
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • ドイツ
    • Bavaria
      • Erlangen、Bavaria、ドイツ、91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～2年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

これは、ECP-002 試験で以前に EDI200 を投与された 10 人ほどの XLHED に罹患した男性に対する、追加の治験薬投与を伴わない非盲検延長試験です。 ECP-002 試験を完了した XLHED に罹患した男児は、1 歳から年 1 回の訪問で追跡されます。

説明

包含基準:

被験者は、登録されるために次の基準をすべて満たす必要があります。

  1. 被験者は、新生児研究ECP-002でEDI200の少なくとも1回の投与を受けました
  2. 両親の書面によるインフォームドコンセント

除外基準:

次の基準のいずれかを満たす被験者は、この研究に登録できない場合があります。

  1. -XLHEDの診断に関連すると考えられるもの以外の医学的に重要な生後合併症または先天異常
  2. -治験依頼者が決定した試験ECP-002への登録中の主要なプロトコル違反

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
治療なし
これは、プロトコル ECP-002 の一部として EDI200 を受けた被験者の長期追跡調査です。
薬：EDI200
プロトコルECP-002の一部としてEDI200を受けた被験者の長期追跡調査
他の名前：
  • APO200

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
成長と発展
時間枠：毎年 10 歳まで
年齢を合わせた基準と比較した成長と発達
毎年 10 歳まで
歯列
時間枠：2年、5年、10年でのベースライン歯列からの変化
2歳、5歳、10歳での歯科検診とレントゲン写真による歯列評価
2年、5年、10年でのベースライン歯列からの変化

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
死亡
時間枠：毎年 10 歳まで
毎年の訪問ごとに、被験者とその家族は、最後の年次訪問以降に発生した死亡率、入院、感染症、原因不明の発熱、および暑さへの耐性について質問されます。
毎年 10 歳まで
入院
時間枠：毎年 10 歳まで
毎年の訪問ごとに、被験者とその家族は、最後の年次訪問以降に発生した死亡率、入院、感染症、原因不明の発熱、および暑さへの耐性について質問されます。
毎年 10 歳まで
感染症
時間枠：毎年 10 歳まで
毎年の訪問ごとに、被験者とその家族は、最後の年次訪問以降に発生した死亡率、入院、感染症、原因不明の発熱、および暑さへの耐性について質問されます。
毎年 10 歳まで
原因不明の発熱
時間枠：毎年 10 歳まで
毎年の訪問ごとに、被験者とその家族は、最後の年次訪問以降に発生した死亡率、入院、感染症、原因不明の発熱、および暑さへの耐性について質問されます。
毎年 10 歳まで
暑さに弱い
時間枠：毎年 10 歳まで
毎年の訪問ごとに、被験者とその家族は、最後の年次訪問以降に発生した死亡率、入院、感染症、原因不明の発熱、および暑さへの耐性について質問されます。
毎年 10 歳まで
汗腺密度
時間枠：毎年 10 歳まで
プロトコル ECP-002 の最後に肯定的な結果が観察された場合、足の裏または手のひらの少なくとも 2 つの異なる部位からの汗管密度 (数/cm2) は、毎年収集された画像の分析を通じて決定されます。 2 つの連続した評価で否定的な結果が観察されるまで続けます。 これは、FDA 510(k) デバイスである Lucid VivaScope 1500 (www.lucid-tech.com) を使用した直接視覚化によって実現されます。 この技術は、新生児期から成人期までのコントロールおよびXLHEDに影響を受けた男性でテストされており、合併症はありません. VivaScope が磁気ロックを介して取り付けられる被験者の手のひらに粘着リングが配置されます。 約6mm×6mmの範囲で一連の写真を撮影します。 このデバイスの使用について訓練を受けた個人が、すべての画像の取得に関与します。
毎年 10 歳まで
発汗機能
時間枠：毎年 10 歳まで

各被験者の掌側下腕表面の最大発汗は、ピロカルピンイオントフォレシスとそれに続く新生児期からの嚢胞性線維症の診断における汗の収集と分析のために主に開発されたマクロダクト汗収集システムを使用した汗の収集によって誘発されます (www.wescor.コム）。

ピロカルピン イオントフォレシスの完了後、Webster 発汗誘発剤の電極とディスクを被験者から取り外し、適用部位をアルコールで 1 回拭き、一方の電極の部位に Macroduct 汗コレクターを配置します。 マクロダクト スウェット コレクターは、ベルクロ マクロダクト ストラップを使用して約 30 分間所定の位置に保持されます。 発汗量は、収集コイル図のマイクロリットル マークから決定されます。 発汗量は、プロトコル ECP-002 の最後に肯定的な結果が観察された場合に毎年決定され、2 回連続の評価で否定的な結果が観察されるまで継続されます。
毎年 10 歳まで
肌の健康
時間枠：毎年 10 歳まで
皮膚検査と皮膚障害の病歴は、詳細な身体検査と病歴によって毎年の訪問ごとに評価されます。
毎年 10 歳まで
髪の伸び
時間枠：5 年および 10 年でのベースラインの発毛からの変化
5年目と10年目の訪問時に、頭皮の総毛髪数と成長期毛髪数、および毛包単位数を、美容インクドットを中心とする1 cm2の円形ターゲット領域で刈り取った毛髪のカラーマクロ写真から決定します。 対象領域の毛髪は、最初に総毛髪数と毛包単位あたりの毛髪を決定するために約 1 mm の長さに刈り取られ、次にフォトトリコグラム間の 2 ～ 3 日間の毛髪の成長を監視するためにさらに約 0.35 mm に刈り取られます。 スポンサーは、写真撮影に必要なすべての機器を提供し、指定された正確な長さに髪をカットします. 約 2 ～ 3 日後に 2 枚目の写真を撮り、成長期と休止期の毛髪数を決定します。これは、その間に伸びた毛髪の数、および成長率や毛幅などの毛髪の特性に基づいて行われます。
5 年および 10 年でのベースラインの発毛からの変化
呼吸器の健康
時間枠：毎年 10 歳まで
喘息、副鼻腔炎、鼻血、鼻づまりに関連する年次病歴と身体検査は、毎年評価されます。 肺機能検査（FVCおよびFEV1）は、5歳から始まるすべての被験者に対して、小児科被験者の経験を積んだ実験室で実施されます。 さらに、肺炎症の指標としての呼気一酸化窒素（eNO）のレベルは、5歳以上のすべての被験者の年齢層に適したデバイスを使用して非侵襲的に定量化されます。
毎年 10 歳まで
目の健康
時間枠：毎年 10 歳まで
目の検査は、幼児、子供、大人の涙液層と眼表面の評価に経験のある眼科医によって行われます。 検査では、感染、炎症、角膜刺激の兆候の有無、および涙液層の崩壊時間が記録されます。 5 歳以上の子供の評価には、涙液分泌速度の Shirmer テストと OCULAR SURFACE DISEASE INDEX© アンケートも含まれます。
毎年 10 歳まで
有害事象のある参加者の数
時間枠：毎年 10 歳まで
年次安全性評価は、安全性検査室でのサンプリング、有害事象および併用薬の評価、バイタルサインによる身体検査で構成されます。
毎年 10 歳まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
頭蓋顔面の発達
時間枠：毎年 10 歳まで
XLHED に罹患した男性の特徴を新生児、子供、成人として識別する頭蓋顔面認識ソフトウェア アルゴリズムが開発中です。 このアルゴリズムは、非侵襲的な 2D 正面写真を使用し、この研究で頭蓋顔面の外観の変化を経時的に記録するために使用されます。 デジタル画像は商用カメラで毎年取得され、すべての写真は分析のために FDNA (ソフトウェア アルゴリズムを開発している会社) (http://www.fdna.com) に送信される前に匿名化されます (被験者 ID のみ)。
毎年 10 歳まで
運動体温調節
時間枠：7、8、9、または 10 歳でのベースラインの運動体温調節からの変化 (1 回実施)
自転車エルゴメトリー中の運動体温調節は、研究対象が少なくとも7歳で体重が少なくとも80ポンドに達したときに、1回の訪問で1回評価されます。 主なアウトカム指標は、運動中および運動後の深部体温です。 摂取可能な体温計ピルを使用して、運動開始の直前、および運動開始の 4、8、12、16、20、24、30、40、60、および 90 分後に深部体温を測定します。 キャリブレーションされた錠剤を摂取してから約 30 分後に、深部体温の外部記録が開始されます。 体温の変化が観察されなくなった時点で基礎値を記録し、被験者にサイクリングを開始するように指示します。 心拍数は継続的に監視されます。 身体的負担は、最初は 0.5 W/kg 体重で、4 分ごとに 0.5 W/kg 体重ずつ増加します。 停止基準は、40°Cを超える深部体温、年齢調整されたしきい値を超える心拍数の増加、または主観的な疲労です.
7、8、9、または 10 歳でのベースラインの運動体温調節からの変化 (1 回実施)
免疫原性
時間枠：2年でのベースライン免疫原性からの変化
2歳での免疫原性試験は、ECP-002研究の結果と比較されます
2年でのベースライン免疫原性からの変化

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Edimer Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Kenneth Huttner, MD, PhD、Edimer Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2014年3月1日

一次修了 (予想される)

2025年3月1日

研究の完了 (予想される)

2025年3月1日

試験登録日

最初に提出

2013年11月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年11月18日

最初の投稿 (見積もり)

2013年11月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年9月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年8月31日

最終確認日

2017年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ECP-002e
  • 1R01FD005099-01 (米国FDA認可/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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