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四肢帯または顔面肩甲上腕筋ジストロフィー患者におけるATYR1940の安全性と生物学的活性 (FSHD)

2023年9月26日 更新者：aTyr Pharma, Inc.

四肢帯および顔面肩甲上腕筋ジストロフィー患者における ATYR1940 の安全性、忍容性、免疫原性、および生物活性を評価するための非盲検患者内用量漸増研究

この研究の目的は、四肢帯 (LGMD2B) または顔面肩甲上腕筋ジストロフィー (FSHD) の患者における ATYR1940 の安全性と生物学的活性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ATYR1940-C-004 は、静脈内 ATYR1940 の安全性、忍容性、免疫原性、生物学的活性を評価することを目的とした第 1b/2 相非盲検患者内投与量漸増試験であり、成人に週 1 回 8 週間、その後週 2 回 4 週間投与されます。 LGMD2B および FSHD の患者。 約 8 人の LGMD2B 患者と 8 人の FHSD 患者が登録されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

18

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • OSU Wexner Medical Center
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • フランス
      • Marseille、フランス、13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris、フランス
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 提供されたインフォームドコンセント
  • 治験責任医師の意見では、患者はすべての治験手順を進んで完了し、治験訪問スケジュールに従うことができます。

LGMD2Bの患者:

  • LGMD2Bの確立された、遺伝的に確認された診断。
  • 下肢骨格筋MRIでSTIR陽性の筋肉が存在するか、STIR陽性の筋肉がない場合は、筋肉バイオマーカーの基準を満たしています。

FSHDの患者:

  • 確立された、遺伝的に確認された FSHD の診断。
  • 下肢骨格筋 MRI での STIR 陽性の筋肉の存在。

除外基準:

  • -現在、ベースライン前の3か月以内に標的生物学的療法を含む免疫調節剤による治療を受けています;ベースライン前3か月以内のコルチコステロイド;または高用量の非ステロイド系抗炎症剤をベースライン前 2 週間以内に使用。
  • 現在、クルクミンまたはアルブテロールを服用しています;ベースライン前の4週間以内に慢性的に筋肉の成長を促進すると推定される製品の使用;ベースライン前3か月以内のスタチン治療の開始またはスタチンレジメンへの大幅な調整（安定した慢性的なスタチンの使用は許容されます）。
  • -ベースライン前30日以内の治験薬またはデバイスの使用。
  • -以前の筋生検またはその他の利用可能な調査に基づく、LGMD2BまたはFSHDまたは共存するミオパシーまたはジストロフィー以外の代替診断の証拠。
  • -重度の拘束性または閉塞性肺疾患の病歴または間質性肺疾患の証拠 胸部X線写真のスクリーニング。
  • -抗シンテターゼ症候群の病歴、以前のJo-1 Ab陽性、またはスクリーニング中のJo-1 Ab検査結果が陽性または曖昧な陽性。
  • B型肝炎、C型肝炎、ヒト免疫不全ウイルスなどの慢性感染症、または結核の病歴。
  • -ベースライン前の8週間以内のワクチン接種またはワクチン接種は、研究参加中に計画されています。
  • -治験責任医師の意見では、研究プロトコルを完了する患者の能力を制限する可能性のある症候性心筋症または重度の心臓不整脈。
  • ベースライン前30日以内の筋生検。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：グループ A - FSHD
FSHDの参加者は、プラセボの単回静脈内（IV）点滴を受け、その後0.3～1.0ミリグラム/キログラム（mg/kg）の用量でATYR1940のIV点滴が週1回8週間投与され、その後参加者内用量漸増を使用して週2回4週間投与されます。最長12週間。
生物学的：ATYR1940
輸液用濃縮液
生物学的：プラセボ
輸液用濃縮液
実験的：グループ B - LGMD2B および FSHD
LGMD2BおよびFSHDの参加者は、プラセボのIV点滴の単回投与を受け、その後、0.3～1.0および3.0 mg/kgの用量でATYR1940のIV点滴を週1回、8週間受け、その後、参加者内用量漸増を使用して4週間、週2回、最大12週間投与されます。数週間。
生物学的：ATYR1940
輸液用濃縮液
生物学的：プラセボ
輸液用濃縮液

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療により緊急有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：学習終了まで（25週目まで）
TEAEは、治験薬の初回投与後に発症する有害事象（AE）として定義されました。 AE は、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしも治験薬との因果関係を持たない。 既存の病状の重症度、頻度、期間の増加、または著しく悪化した転帰との関連があった場合、既存の病状の悪化は AE とみなされるべきでした。 SAEは、治験責任医師またはスポンサーのいずれかの観点から、致死的、生命を脅かす、参加者の入院または既存の入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害として以下のいずれかの転帰をもたらすAEと定義されました。身体能力の低下、先天異常/先天異常、または重要な医療事故。 因果関係にかかわらず、すべての SAE およびその他の AE (非重篤) の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
学習終了まで（25週目まで）
TEAEにつながる臨床的に重大な心電図（ECG）異常のある参加者の数
時間枠：学習終了まで（25週目まで）
評価された ECG パラメーターには、心拍数、PR、QR および QT 間隔が含まれます。 臨床的に重大な ECG 異常は、治験責任医師の裁量に基づいています。 因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
学習終了まで（25週目まで）
TEAEを引き起こす臨床的に重大な肺機能イベントを起こした参加者の数
時間枠：学習終了まで（25週目まで）
肺の評価には、肺機能検査とパルスオキシメトリーが含まれます。 臨床的に重大な変化は有害事象として報告されることになっていた。 因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
学習終了まで（25週目まで）
AEにつながる臨床検査異常のある参加者の数
時間枠：学習終了まで（25週目まで）
検査パラメータには、血液学（ヘマトクリット、ヘモグロビン、赤血球数、差分のある白血球数[好中球、リンパ球、単球、好酸球、好塩基球]、および血小板数）が含まれていました。血清化学（血中尿素窒素、クレアチニン、総ビリルビン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、ガンマ-グルタミルトランスフェラーゼ、アルカリホスファターゼ、総タンパク質、ナトリウム、カリウム、重炭酸、カルシウム、塩化物、マグネシウム、無機リン酸、クレアチンキナーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼ、赤血球沈降速度、C反応性タンパク質、トロポニン、ミオグロビン、インスリン様成長因子1、コレステロール[(非絶食時])、尿検査(色、pH、比重、タンパク質、グルコース、ケトン、血液)。 臨床的に重大な検査異常は、治験責任医師の裁量に基づいて行われました。 因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
学習終了まで（25週目まで）
TEAEを引き起こしたバイタルサイン異常のある参加者の数
時間枠：学習終了まで（25週目まで）
評価されたバイタルサインパラメータには、心拍数、収縮期血圧と拡張期血圧、呼吸数、および体温が含まれます。 因果関係にかかわらず、すべての重篤な有害事象およびその他の有害事象（非重篤）の概要は、「報告された有害事象」セクションにあります。
学習終了まで（25週目まで）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
14週目の徒手筋力テスト（MMT）スコアのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、14 週目
MMT (筋力) は、0 (収縮が触知できない) から 5 (通常の筋力) までのスケールで等級付けされました。 筋力の低下はスコアの低下によって示されました。
ベースライン、14 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

aTyr Pharma, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Kelly Blackburn、aTyr Pharma

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年11月30日

一次修了 (実際)

2016年10月5日

研究の完了 (実際)

2016年10月5日

試験登録日

最初に提出

2015年9月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年10月15日

最初の投稿 (推定)

2015年10月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月26日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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