Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATYR1940's sikkerhed og biologiske aktivitet hos patienter med lemmerbælte eller facioscapulohumerale muskeldystrofier (FSHD)

26. september 2023 opdateret af: aTyr Pharma, Inc.

En åben-label, intrapatient dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, immunogeniciteten og den biologiske aktivitet af ATYR1940 hos patienter med ekstremitetsbælte og facioscapulohumerale muskeldystrofier

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og den biologiske aktivitet af ATYR1940 hos patienter med Limb Girdle (LGMD2B) eller Facioscapulohumeral Muskeldystrofi (FSHD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

ATYR1940-C-004 er et fase1b/2 åbent intrapatient studie dosiseskaleringsstudie, der sigter på at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, immunogeniciteten, den biologiske aktivitet af intravenøs ATYR1940, administreret en gang om ugen i 8 uger, derefter to gange om ugen i 4 uger hos voksne. patienter med LGMD2B og FSHD. Ca. 8 LGMD2B- og 8 FHSD-patienter vil blive indskrevet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • OSU Wexner Medical Center
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Frankrig
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forudsat informeret samtykke
  • Efterforskerens mening, patienten er villig og i stand til at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer og overholde tidsplanen for undersøgelsesbesøg.

Patienter med LGMD2B:

  • Etableret, genetisk bekræftet diagnose af LGMD2B.
  • Enten tilstedeværelsen af ​​en STIR-positiv muskel på underekstremitets skeletmuskel MRI, eller, hvis ingen STIR-positive muskler, opfylder muskelbiomarkørkriterier.

Patienter med FSHD:

  • Etableret, genetisk bekræftet diagnose af FSHD.
  • Tilstedeværelsen af ​​en STIR-positiv muskel på underekstremitets skeletmuskel MRI.

Ekskluderingskriterier:

  • Modtager i øjeblikket behandling med et immunmodulerende middel, herunder målrettede biologiske terapier inden for de 3 måneder før baseline; kortikosteroider inden for 3 måneder før baseline; eller højdosis non-steroide antiinflammatoriske midler inden for 2 uger før baseline.
  • Modtager i øjeblikket curcumin eller albuterol; brug af et produkt, der formodet øger muskelvækst på kronisk basis inden for 4 uger før baseline; påbegyndelse af statinbehandling eller signifikant justering af statinbehandling inden for 3 måneder før baseline (stabil, kronisk statinbrug er tilladt).
  • Brug af et forsøgsprodukt eller -udstyr inden for 30 dage før baseline.
  • Bevis for en anden alternativ diagnose end LGMD2B eller FSHD eller en sameksisterende myopati eller dystrofi, baseret på tidligere muskelbiopsi eller andre tilgængelige undersøgelser.
  • Anamnese med alvorlig restriktiv eller obstruktiv lungesygdom eller bevis for interstitiel lungesygdom på screening af røntgenbillede af thorax.
  • Anamnese med anti-syntetasesyndrom, tidligere Jo-1 Ab-positivitet eller et positivt eller tvetydigt positivt Jo-1 Ab-testresultat under screening.
  • Kronisk infektion, såsom hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus eller en historie med tuberkulose.
  • Vaccination inden for 8 uger før baseline eller vaccination er planlagt under studiedeltagelsen.
  • Symptomatisk kardiomyopati eller svær hjertearytmi, der efter investigators mening kan begrænse patientens evne til at fuldføre undersøgelsesprotokollen.
  • Muskelbiopsi inden for 30 dage før baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe A - FSHD
Deltagere med FSHD vil modtage en enkelt dosis placebo intravenøs (IV) infusion efterfulgt af ATYR1940 IV infusion i doser på 0,3 op til 1,0 milligram/kilogram (mg/kg) en gang ugentligt i 8 uger og derefter to gange ugentligt i 4 uger ved brug af intradeltager dosiseskalering i op til 12 uger.
Biologisk: ATYR1940
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning
Biologisk: Placebo
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning
Eksperimentel: Gruppe B - LGMD2B og FSHD
Deltagere med LGMD2B og FSHD vil modtage en enkelt dosis placebo IV-infusion efterfulgt af ATYR1940 IV-infusion i doser på 0,3 op til 1,0 og 3,0 mg/kg én gang om ugen i 8 uger og derefter to gange om ugen i 4 uger ved brug af intradeltager-dosiseskalering i op til 12. uger.
Biologisk: ATYR1940
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning
Biologisk: Placebo
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er) med indtræden efter administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet. En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager administreret undersøgelseslægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand burde have været betragtet som en AE, hvis der var enten en stigning i sværhedsgrad, hyppighed eller varighed af tilstanden eller en sammenhæng med væsentligt værre resultater. En SAE blev defineret som enhver AE, der efter enten efterforskerens eller sponsorens opfattelse resulterede i et af følgende udfald som fatalt, livstruende, krævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, i vedvarende eller betydelig handicap/ inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk begivenhed. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med en klinisk signifikant elektrokardiogram (EKG) abnormitet, der fører til en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
EKG-parametre, der blev evalueret, omfattede hjertefrekvens, PR og QR- og QT-intervaller. En klinisk signifikant EKG-abnormitet var baseret på efterforskerens skøn. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med en klinisk signifikant lungefunktionshændelse, der resulterer i en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Lungeevalueringer omfattede lungefunktionstests og pulsoximetri. Klinisk signifikante ændringer skulle rapporteres som bivirkninger. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med en klinisk laboratorieabnormitet, der fører til en AE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Laboratorieparametre inkluderede hæmatologi (hæmatokrit, hæmoglobin, antal røde blodlegemer, antal hvide blodlegemer med differentiel [neutrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler] og blodpladetal); serumkemi (blod urea nitrogen, kreatinin, total bilirubin, aspartat aminotransferase, alanin aminotransferase, gamma-glutamyl transferase, alkalisk phosphatase, total protein, natrium, kalium, bicarbonat, calcium, chlorid, magnesium, uorganisk phosphat kinase, krelacatin dehydrogenase, krelacatin dehydrogenase erytrocytsedimentationshastighed, C-reaktivt protein, troponin, myoglobin, insulinlignende vækstfaktor 1 og kolesterol [(ikke-fastende]); urinanalyse (farve, pH, vægtfylde, protein, glucose, ketoner og blod). Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter var baseret på efterforskerens skøn. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med vitaltegnabnormitet, der resulterer i en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
De vitale tegn parametre, der blev evalueret, omfattede hjertefrekvens, systolisk og diastolisk blodtryk og respirationsfrekvens samt temperatur. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i manuel muskeltestning (MMT) score i uge 14
Tidsramme: Baseline, uge ​​14
MMT (muskelstyrke) blev graderet på en skala fra 0 (ingen sammentrækning følbar) til 5 (normal styrke). Nedsat muskelstyrke blev indikeret med en nedsat score.
Baseline, uge ​​14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

5. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. oktober 2015

Først opslået (Anslået)

19. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ATYR1940

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner