Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a biologická aktivita ATYR1940 u pacientů s pletencem končetin nebo facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)

26. září 2023 aktualizováno: aTyr Pharma, Inc.

Otevřená, intrapatientní studie eskalace dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, imunogenicity a biologické aktivity ATYR1940 u pacientů s pletencem končetin a facioskapulohumerální svalovou dystrofií

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a biologickou aktivitu ATYR1940 u pacientů s končetinovým pletencem (LGMD2B) nebo facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

ATYR1940-C-004 je otevřená intrapacientská studie fáze 1b/2 s eskalací dávky, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, imunogenicitu a biologickou aktivitu intravenózního ATYR1940 podávaného jednou týdně po dobu 8 týdnů, poté dvakrát týdně po dobu 4 týdnů u dospělých pacientů s LGMD2B a FSHD. Zapsáno bude přibližně 8 pacientů s LGMD2B a 8 pacientů s FHSD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Francie
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • OSU Wexner Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytnutý informovaný souhlas
  • Podle názoru zkoušejícího je pacient ochoten a schopen dokončit všechny postupy studie a dodržet plán studijní návštěvy.

Pacienti s LGMD2B:

  • Stanovená, geneticky potvrzená diagnóza LGMD2B.
  • Kritéria svalového biomarkeru splňuje buď přítomnost STIR-pozitivního svalu na MRI kosterního svalu dolní končetiny, nebo, pokud nejsou STIR-pozitivní svaly.

Pacienti s FSHD:

  • Stanovená, geneticky potvrzená diagnóza FSHD.
  • Přítomnost STIR-pozitivního svalu na MRI kosterního svalu dolních končetin.

Kritéria vyloučení:

  • V současné době podstupují léčbu imunomodulačním činidlem, včetně cílené biologické léčby během 3 měsíců před výchozím stavem; kortikosteroidy během 3 měsíců před výchozí hodnotou; nebo vysoké dávky nesteroidních protizánětlivých látek během 2 týdnů před výchozí hodnotou.
  • V současné době dostává kurkumin nebo albuterol; užívání produktu, který údajně dlouhodobě zvyšuje svalový růst během 4 týdnů před výchozí hodnotou; zahájení léčby statiny nebo významné přizpůsobení režimu statinů během 3 měsíců před výchozí hodnotou (stabilní, chronické užívání statinů je přípustné).
  • Použití hodnoceného produktu nebo zařízení do 30 dnů před výchozí hodnotou.
  • Důkaz alternativní diagnózy jiné než LGMD2B nebo FSHD nebo koexistující myopatie nebo dystrofie na základě předchozí svalové biopsie nebo jiných dostupných vyšetření.
  • Závažné restriktivní nebo obstrukční plicní onemocnění v anamnéze nebo důkaz intersticiálního plicního onemocnění na screeningovém rentgenovém snímku hrudníku.
  • Anti-syntetázový syndrom v anamnéze, předchozí pozitivita na Jo-1 Ab nebo pozitivní nebo nejednoznačně pozitivní výsledek testu na Jo-1 Ab během screeningu.
  • Chronická infekce, jako je hepatitida B, hepatitida C nebo virus lidské imunodeficience nebo tuberkulóza v anamnéze.
  • Očkování do 8 týdnů před výchozím stavem nebo očkování je plánováno během účasti ve studii.
  • Symptomatická kardiomyopatie nebo závažná srdeční arytmie, které mohou podle názoru zkoušejícího omezit schopnost pacienta dokončit protokol studie.
  • Svalová biopsie do 30 dnů před výchozí hodnotou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A - FSHD
Účastníci s FSHD dostanou jednu dávku placeba intravenózní (IV) infuzí následovanou intravenózní infuzí ATYR1940 v dávkách 0,3 až 1,0 miligramů/kilogram (mg/kg) jednou týdně po dobu 8 týdnů a poté dvakrát týdně po dobu 4 týdnů s použitím intraparticipativního zvyšování dávky po dobu až 12 týdnů.
Biologický: ATYR1940
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku
Biologický: Placebo
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku
Experimentální: Skupina B - LGMD2B a FSHD
Účastníci s LGMD2B a FSHD dostanou jednu dávku placeba IV infuze následovanou ATYR1940 IV infuzí v dávkách 0,3 až 1,0 a 3,0 mg/kg jednou týdně po dobu 8 týdnů a poté dvakrát týdně po dobu 4 týdnů s využitím intraparticipativního zvyšování dávky po dobu až 12 týdnů.
Biologický: ATYR1940
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku
Biologický: Placebo
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
TEAE byly definovány jako nežádoucí účinky (AE) s nástupem po podání první dávky studovaného léčiva. AE byla definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, kterému byl podáván studovaný lék, a který nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem. Zhoršení již existujícího zdravotního stavu by mělo být považováno za AE, pokud došlo buď ke zvýšení závažnosti, frekvence nebo trvání stavu, nebo pokud došlo ke spojení s výrazně horšími výsledky. SAE byla definována jako jakákoli AE, která podle názoru zkoušejícího nebo sponzora vedla k některému z následujících výsledků jako smrtelné, život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci účastníka nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalou nebo významnou invaliditu/ nezpůsobilost, vrozená anomálie/vrozená vada nebo důležitá lékařská událost. Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí účinky“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s klinicky významnou abnormalitou elektrokardiogramu (EKG) vedoucí k TEAE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Parametry EKG, které byly hodnoceny, zahrnovaly srdeční frekvenci, PR a intervaly QR a QT. Klinicky významná abnormalita EKG byla založena na uvážení zkoušejícího. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s klinicky významnou událostí plicní funkce vedoucí k TEAE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Plicní hodnocení zahrnovalo plicní funkční testy a pulzní oxymetrii. Klinicky významné změny měly být hlášeny jako nežádoucí účinky. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s klinickou laboratorní abnormalitou vedoucí k AE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii (hematokrit, hemoglobin, počet červených krvinek, počet bílých krvinek s diferenciálem [neutrofily, lymfocyty, monocyty, eozinofily, bazofily] a počet krevních destiček); chemické látky v séru (dusík močoviny v krvi, kreatinin, celkový bilirubin, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza, gama-glutamyltransferáza, alkalická fosfatáza, celkový protein, sodík, draslík, hydrogenuhličitan, vápník, chlorid, hořčík, anorganický fosfát, kreatinkináza, laktátdehydrogenáza rychlost sedimentace erytrocytů, C-reaktivní protein, troponin, myoglobin, inzulinu podobný růstový faktor 1 a cholesterol [(nehladovění]); analýza moči (barva, pH, specifická hmotnost, bílkoviny, glukóza, ketony a krev). Klinicky významné laboratorní abnormality byly založeny na uvážení zkoušejícího. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s abnormalitou vitálních funkcí vedoucí k TEAE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Parametry vitálních funkcí, které byly hodnoceny, zahrnovaly srdeční frekvenci, systolický a diastolický krevní tlak a frekvenci dýchání a také teplotu. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve skóre manuálního svalového testování (MMT) ve 14. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
MMT (svalová síla) byla hodnocena na stupnici od 0 (není patrná kontrakce) do 5 (normální síla). Snížená svalová síla byla indikována sníženým skóre.
Výchozí stav, týden 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

aTyr Pharma, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

5. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

5. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. října 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

19. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ATYR1940

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit