Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ATYR1940 biztonsága és biológiai aktivitása végtagövben vagy facioscapulohumeralis izomdisztrófiában szenvedő betegeknél (FSHD)

2023. szeptember 26. frissítette: aTyr Pharma, Inc.

Nyílt, betegen belüli dóziseszkalációs vizsgálat az ATYR1940 biztonságosságának, tolerálhatóságának, immunogenitásának és biológiai aktivitásának értékelésére végtagövben és facioscapulohumeralis izomdisztrófiában szenvedő betegeknél

E vizsgálat célja az ATYR1940 biztonságosságának és biológiai aktivitásának felmérése végtagövben (LGMD2B) vagy facioscapulohumeralis izomdisztrófiában (FSHD) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ATYR1940-C-004 egy Phase1b/2 nyílt elrendezésű intrabeteg-vizsgálati dóziseszkalációs vizsgálat, amelynek célja az intravénás ATYR1940 biztonságosságának, tolerálhatóságának, immunogenitásának és biológiai aktivitásának értékelése, hetente egyszer 8 héten keresztül, majd hetente kétszer 4 héten keresztül felnőtteknél. LGMD2B-ben és FSHD-ben szenvedő betegek. Körülbelül 8 LGMD2B- és 8 FHSD-beteg kerül beiratkozásra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

18

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Egyesült Államok
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • OSU Wexner Medical Center
  • Franciaország
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Franciaország
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tájékozott beleegyezéssel
  • A vizsgáló véleménye, a beteg hajlandó és képes minden vizsgálati eljárást elvégezni, és betartani a vizsgálati látogatás ütemtervét.

LGMD2B-betegek:

  • Az LGMD2B megállapított, genetikailag megerősített diagnózisa.
  • Vagy STIR-pozitív izom jelenléte az alsó végtagi vázizom MRI-n, vagy ha nincs STIR-pozitív izom, akkor megfelel az izom biomarker kritériumainak.

FSHD-ben szenvedő betegek:

  • Az FSHD megállapított, genetikailag megerősített diagnózisa.
  • STIR-pozitív izom jelenléte az alsó végtagi vázizom MRI-n.

Kizárási kritériumok:

  • Jelenleg immunmoduláló szerrel végzett kezelésben részesül, beleértve a célzott biológiai terápiákat a kiindulási állapot előtti 3 hónapon belül; kortikoszteroidok a kiindulási érték előtti 3 hónapon belül; vagy nagy dózisú nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek a kiindulás előtti 2 héten belül.
  • Jelenleg kurkumint vagy albuterolt kap; olyan termék használata, amely feltételezhetően fokozza az izomnövekedést krónikus alapon a kiindulás előtti 4 héten belül; a sztatinkezelés megkezdése vagy a sztatin-kezelés jelentős módosítása a kiindulási állapotot megelőző 3 hónapon belül (stabil, krónikus sztatinhasználat megengedett).
  • Vizsgálati készítmény vagy eszköz használata a kiindulás előtti 30 napon belül.
  • Az LGMD2B-től vagy az FSHD-től eltérő alternatív diagnózis, vagy egyidejű myopathia vagy dystrophia bizonyítéka, előzetes izombiopszia vagy más rendelkezésre álló vizsgálatok alapján.
  • Súlyos restriktív vagy obstruktív tüdőbetegség anamnézisében vagy intersticiális tüdőbetegségre utaló jelek a mellkas röntgenfelvételén.
  • Előzményben anti-szintetáz szindróma, korábbi Jo-1 Ab-pozitivitás vagy pozitív vagy egyértelműen pozitív Jo-1 Ab teszt eredménye a szűrés során.
  • Krónikus fertőzés, például hepatitis B, hepatitis C vagy humán immunhiány vírus, vagy tuberkulózis kórtörténetében.
  • A vakcinázást az alapvonal előtti 8 héten belül, vagy a vakcinázást a vizsgálatban való részvétel során tervezik.
  • Tünetekkel járó kardiomiopátia vagy súlyos szívritmuszavar, amely a vizsgáló véleménye szerint korlátozhatja a beteg képességét a vizsgálati protokoll végrehajtásában.
  • Izombiopszia az alapvonal előtti 30 napon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A csoport – FSHD
Az FSHD-ben szenvedő résztvevők egyszeri adag placebo intravénás (IV) infúziót, majd ATYR1940 IV infúziót kapnak 0,3-1,0 milligramm/kilogramm (mg/kg) dózisban hetente egyszer 8 héten keresztül, majd hetente kétszer 4 héten keresztül, a résztvevőn belüli dózisemeléssel. legfeljebb 12 hétig.
Biológiai: ATYR1940
Koncentrátum oldatos infúzióhoz
Biológiai: Placebo
Koncentrátum oldatos infúzióhoz
Kísérleti: B csoport - LGMD2B és FSHD
Az LGMD2B-ben és FSHD-ben szenvedő résztvevők egyszeri dózisú placebo IV infúziót, majd ATYR1940 IV infúziót kapnak 0,3-1,0 és 3,0 mg/ttkg dózisban hetente egyszer 8 héten keresztül, majd hetente kétszer 4 héten keresztül, a résztvevőn belüli dózisemeléssel legfeljebb 12-ig. hétig.
Biológiai: ATYR1940
Koncentrátum oldatos infúzióhoz
Biológiai: Placebo
Koncentrátum oldatos infúzióhoz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél vészhelyzeti nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) fordultak elő
Időkeret: A tanulmányok végéig (25. hétig)
A TEAE-ket nemkívánatos eseményekként (AE) határozták meg, amelyek a vizsgálati gyógyszer első dózisának beadását követően jelentkeztek. A nemkívánatos eseményt minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amelyet egy résztvevő vizsgálati gyógyszerrel kezeltek, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a vizsgált gyógyszerrel. A már meglévő egészségügyi állapot súlyosbodását nemkívánatos eseménynek kellett volna tekinteni, ha az állapot súlyossága, gyakorisága vagy időtartama megnövekedett, vagy ha szignifikánsan rosszabb kimenetelekkel társult. SAE-nek minősül minden olyan nemkívánatos esemény, amely akár a vizsgáló, akár a szponzor véleménye szerint az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezte, mint halálos, életveszélyes, résztvevőn belüli kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását, tartós vagy jelentős rokkantságban/ cselekvőképtelenség, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy fontos egészségügyi esemény. Az ok-okozati összefüggéstől függetlenül az összes SAE és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalása a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
A tanulmányok végéig (25. hétig)
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) eltérés mutatkozik TEAE-hez
Időkeret: A tanulmányok végéig (25. hétig)
A kiértékelt EKG-paraméterek közé tartozott a pulzusszám, a PR, valamint a QR- és QT-intervallum. A klinikailag szignifikáns EKG-eltérés a vizsgáló döntése alapján történt. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója az okozati összefüggéstől függetlenül a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
A tanulmányok végéig (25. hétig)
TEAE-t eredményező klinikailag jelentős tüdőfunkciós eseményben résztvevők száma
Időkeret: A tanulmányok végéig (25. hétig)
A pulmonalis értékelések közé tartozott a tüdőfunkciós tesztek és a pulzoximetria. A klinikailag jelentős változásokat nemkívánatos eseményként kellett jelenteni. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója az okozati összefüggéstől függetlenül a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
A tanulmányok végéig (25. hétig)
Azon résztvevők száma, akiknél a klinikai laboratóriumi eltérés AE-hez vezetett
Időkeret: A tanulmányok végéig (25. hétig)
A laboratóriumi paraméterek közé tartozott a hematológia (hematokrit, hemoglobin, vörösvérsejtszám, fehérvérsejtszám különbséggel [neutrofilek, limfociták, monociták, eozinofilek, bazofilek] és vérlemezkeszám); szérumkémiák (vér karbamid-nitrogén, kreatinin, összbilirubin, aszpartát-aminotranszferáz, alanin-aminotranszferáz, gamma-glutamil-transzferáz, alkalikus foszfatáz, összfehérje, nátrium, kálium, bikarbonát, kalcium, klorid, magnézium, szervetlen bilirubin, kreogenáz-dehidráz-kináz eritrocita ülepedési sebesség, C-reaktív fehérje, troponin, mioglobin, inzulinszerű növekedési faktor 1 és koleszterin [(nem éhezés]); vizeletvizsgálat (szín, pH, fajsúly, fehérje, glükóz, ketonok és vér). A klinikailag szignifikáns laboratóriumi eltéréseket a vizsgáló belátása szerint határozták meg. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója az okozati összefüggéstől függetlenül a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
A tanulmányok végéig (25. hétig)
TEAE-t eredményező életjel-rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A tanulmányok végéig (25. hétig)
Az értékelt életjel-paraméterek közé tartozott a szívfrekvencia, a szisztolés és diasztolés vérnyomás, valamint a légzésszám, valamint a hőmérséklet. Az összes súlyos nemkívánatos esemény és egyéb (nem súlyos) nemkívánatos esemény összefoglalója az okozati összefüggéstől függetlenül a „Jelentett nemkívánatos események” részben található.
A tanulmányok végéig (25. hétig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a kézi izomteszt (MMT) pontszámában a 14. héten
Időkeret: Alapállapot, 14. hét
Az MMT-t (izomerő) 0-tól (nincs összehúzódás tapintható) 5-ig (normál erő) osztályozták. A csökkent izomerőt a pontszám csökkenése jelezte.
Alapállapot, 14. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

aTyr Pharma, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. november 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. október 5.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. október 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. szeptember 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. október 15.

Első közzététel (Becsült)

2015. október 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 26.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ATYR1940

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel