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La sicurezza e l'attività biologica di ATYR1940 in pazienti con distrofie muscolari dei cingoli o facioscapolo-omerali (FSHD)

26 settembre 2023 aggiornato da: aTyr Pharma, Inc.

Uno studio di aumento della dose intrapaziente in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità e l'attività biologica di ATYR1940 in pazienti con distrofie muscolari dei cingoli e facio-scapolo-omerale

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'attività biologica di ATYR1940 in pazienti con distrofia muscolare dei cingoli (LGMD2B) o facioscapolohumeral (FSHD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

ATYR1940-C-004 è uno studio intrapaziente di fase 1b/2 in aperto sull'aumento della dose volto a valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'immunogenicità e l'attività biologica di ATYR1940 per via endovenosa, somministrato una volta alla settimana per 8 settimane, quindi due volte alla settimana per 4 settimane negli adulti pazienti con LGMD2B e FSHD. Saranno arruolati circa 8 pazienti LGMD2B e 8 FHSD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Francia
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • OSU Wexner Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato fornito
  • - Parere dello sperimentatore, il paziente è disposto e in grado di completare tutte le procedure dello studio e rispettare il programma delle visite dello studio.

Pazienti con LGMD2B:

  • Diagnosi stabilita e geneticamente confermata di LGMD2B.
  • O la presenza di un muscolo STIR-positivo alla risonanza magnetica del muscolo scheletrico degli arti inferiori o, in assenza di muscoli STIR-positivi, soddisfa i criteri del biomarcatore muscolare.

Pazienti con FSHD:

  • Diagnosi stabilita e geneticamente confermata di FSHD.
  • La presenza di un muscolo STIR-positivo sulla risonanza magnetica del muscolo scheletrico degli arti inferiori.

Criteri di esclusione:

  • Attualmente in trattamento con un agente immunomodulatore, comprese terapie biologiche mirate entro i 3 mesi prima del basale; corticosteroidi entro 3 mesi prima del basale; o agenti antinfiammatori non steroidei ad alte dosi entro 2 settimane prima del basale.
  • Attualmente riceve curcumina o salbutamolo; uso di un prodotto che presumibilmente migliora la crescita muscolare su base cronica entro 4 settimane prima del basale; inizio del trattamento con statine o aggiustamento significativo al regime con statine entro 3 mesi prima del basale (è consentito l'uso stabile e cronico di statine).
  • Uso di un prodotto o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima del basale.
  • Evidenza di una diagnosi alternativa diversa da LGMD2B o FSHD o una coesistente miopatia o distrofia, sulla base di una precedente biopsia muscolare o di altre indagini disponibili.
  • Anamnesi di grave malattia polmonare restrittiva o ostruttiva o evidenza di malattia polmonare interstiziale alla radiografia del torace di screening.
  • Storia di sindrome anti-sintetasi, precedente positività per Jo-1 Ab o risultato positivo o equivoco positivo del test per Jo-1 Ab durante lo screening.
  • Infezione cronica, come l'epatite B, l'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana o una storia di tubercolosi.
  • Vaccinazione entro 8 settimane prima del basale o vaccinazione pianificata durante la partecipazione allo studio.
  • Cardiomiopatia sintomatica o grave aritmia cardiaca che possono, secondo l'opinione dello sperimentatore, limitare la capacità del paziente di completare il protocollo di studio.
  • Biopsia muscolare entro 30 giorni prima del basale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo A – FSHD
I partecipanti con FSHD riceveranno una dose singola di infusione endovenosa (IV) di placebo seguita da infusione IV di ATYR1940 a dosi da 0,3 fino a 1,0 milligrammi/chilogrammi (mg/kg) una volta alla settimana per 8 settimane e poi due volte alla settimana per 4 settimane utilizzando l'aumento della dose intrapartecipante per un massimo di 12 settimane.
Biologico: ATYR1940
Concentrato per soluzione per infusione
Biologico: Placebo
Concentrato per soluzione per infusione
Sperimentale: Gruppo B - LGMD2B e FSHD
I partecipanti con LGMD2B e FSHD riceveranno una dose singola di infusione IV di placebo seguita da infusione IV di ATYR1940 a dosi da 0,3 fino a 1,0 e 3,0 mg/kg una volta a settimana per 8 settimane e poi due volte a settimana per 4 settimane utilizzando l'aumento della dose intrapartecipante fino a 12 settimane.
Biologico: ATYR1940
Concentrato per soluzione per infusione
Biologico: Placebo
Concentrato per soluzione per infusione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 25)
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi (AE) con esordio successivo alla somministrazione della prima dose del farmaco in studio. Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante a cui è stato somministrato il farmaco in studio e che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. Il peggioramento di una condizione medica preesistente avrebbe dovuto essere considerato un evento avverso se si fosse verificato un aumento della gravità, della frequenza o della durata della condizione o un'associazione con esiti significativamente peggiori. Un SAE è stato definito come qualsiasi evento avverso che, dal punto di vista dello sperimentatore o dello sponsor, ha provocato uno dei seguenti risultati come fatale, pericolo di vita, ricovero ospedaliero richiesto da parte del partecipante o prolungamento del ricovero esistente, disabilità persistente o significativa/ incapacità, un'anomalia congenita/un difetto congenito o un evento medico importante. Un riepilogo di tutti gli SAE e gli altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 25)
Numero di partecipanti con un'anomalia dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significativa che porta a un TEAE
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 25)
I parametri ECG valutati includevano frequenza cardiaca, PR e intervalli QR e QT. Un'anomalia dell'ECG clinicamente significativa è stata stabilita a discrezione dello sperimentatore. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 25)
Numero di partecipanti con un evento di funzionalità polmonare clinicamente significativo che ha dato luogo a un TEAE
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 25)
Le valutazioni polmonari includevano test di funzionalità polmonare e pulsossimetria. Cambiamenti clinicamente significativi dovevano essere riportati come eventi avversi. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 25)
Numero di partecipanti con un'anomalia clinica di laboratorio che ha portato a un evento avverso
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 25)
I parametri di laboratorio includevano ematologia (ematocrito, emoglobina, conta dei globuli rossi, conta dei globuli bianchi con differenziale [neutrofili, linfociti, monociti, eosinofili, basofili] e conta piastrinica); esami chimici del siero (azoto ureico nel sangue, creatinina, bilirubina totale, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi, gamma-glutamil transferasi, fosfatasi alcalina, proteine ​​totali, sodio, potassio, bicarbonato, calcio, cloruro, magnesio, fosfato inorganico, creatina chinasi, lattato deidrogenasi, velocità di eritrosedimentazione, proteina C-reattiva, troponina, mioglobina, fattore di crescita insulino-simile 1 e colesterolo [(non a digiuno]); analisi delle urine (colore, pH, peso specifico, proteine, glucosio, chetoni e sangue). Anomalie di laboratorio clinicamente significative erano basate sulla discrezione dello sperimentatore. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 25)
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali risultanti in un TEAE
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 25)
I parametri dei segni vitali valutati includevano la frequenza cardiaca, la pressione sanguigna sistolica e diastolica, la frequenza respiratoria e la temperatura. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Fino alla fine dello studio (fino alla settimana 25)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nel punteggio del test muscolare manuale (MMT) alla settimana 14
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 14
La MMT (forza muscolare) è stata valutata su una scala da 0 (nessuna contrazione palpabile) a 5 (forza normale). La diminuzione della forza muscolare è stata indicata da un punteggio ridotto.
Riferimento, settimana 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

5 ottobre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

5 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 ottobre 2015

Primo Inserito (Stimato)

19 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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