Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i aktywność biologiczna ATYR1940 u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczy kończynowej lub twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD)

26 września 2023 zaktualizowane przez: aTyr Pharma, Inc.

Otwarte badanie wewnątrz pacjenta ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności i aktywności biologicznej ATYR1940 u pacjentów z dystrofiami mięśni obręczy kończyny dolnej i twarzowo-łopatkowo-ramiennej

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i aktywności biologicznej ATYR1940 u pacjentów z obręczą kończynową (LGMD2B) lub dystrofią mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ATYR1940-C-004 jest otwartym badaniem fazy 1b/2 dotyczącym zwiększania dawki u pacjentów dorosłych, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności i aktywności biologicznej ATYR1940 podawanego dożylnie raz w tygodniu przez 8 tygodni, a następnie dwa razy w tygodniu przez 4 tygodnie pacjentów z LGMD2B i FSHD. Zostanie włączonych około 8 pacjentów z LGMD2B i 8 z FHSD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Francja
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • OSU Wexner Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podana świadoma zgoda
  • W opinii badacza pacjentka jest chętna i zdolna do wykonania wszystkich procedur badawczych oraz przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych.

Pacjenci z LGMD2B:

  • Ustalona, ​​potwierdzona genetycznie diagnoza LGMD2B.
  • Obecność mięśnia STIR-dodatniego w MRI mięśnia szkieletowego kończyn dolnych lub brak mięśni STIR-dodatnich spełnia kryteria biomarkerów mięśniowych.

Pacjenci z FSHD:

  • Ustalone, potwierdzone genetycznie rozpoznanie FSHD.
  • Obecność mięśnia STIR-dodatniego w MRI mięśnia szkieletowego kończyn dolnych.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie otrzymujący leczenie środkiem immunomodulującym, w tym celowane terapie biologiczne w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym; kortykosteroidy w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym; lub niesteroidowych leków przeciwzapalnych w dużych dawkach w ciągu 2 tygodni przed punktem wyjściowym.
  • Obecnie przyjmuje kurkuminę lub albuterol; stosowanie produktu, który rzekomo zwiększa wzrost mięśni w sposób przewlekły w ciągu 4 tygodni przed wartością wyjściową; rozpoczęcie leczenia statynami lub istotna modyfikacja schematu leczenia statynami w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia (dopuszczalne jest stabilne, przewlekłe stosowanie statyn).
  • Użycie badanego produktu lub urządzenia w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia.
  • Dowód alternatywnej diagnozy innej niż LGMD2B lub FSHD lub współistniejącej miopatii lub dystrofii, na podstawie wcześniejszej biopsji mięśnia lub innych dostępnych badań.
  • Historia ciężkiej restrykcyjnej lub obturacyjnej choroby płuc lub dowód śródmiąższowej choroby płuc na przesiewowym zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej.
  • Historia zespołu antysyntetazowego, wcześniejszy dodatni wynik testu Jo-1 Ab lub dodatni lub niejednoznacznie dodatni wynik testu Jo-1 Ab podczas badania przesiewowego.
  • Przewlekła infekcja, taka jak wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub ludzki wirus niedoboru odporności lub gruźlica w wywiadzie.
  • Podczas udziału w badaniu planowane jest szczepienie w ciągu 8 tygodni przed punktem wyjściowym lub szczepienie.
  • Objawowa kardiomiopatia lub ciężka arytmia serca, które w opinii badacza mogą ograniczać zdolność pacjenta do ukończenia protokołu badania.
  • Biopsja mięśnia w ciągu 30 dni przed linią wyjściową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa A – FSHD
Uczestnicy z FSHD otrzymają pojedynczą dawkę placebo w infuzji dożylnej (IV), a następnie wlew dożylny ATYR1940 w dawkach od 0,3 do 1,0 miligramów/kilogramów (mg/kg) raz w tygodniu przez 8 tygodni, a następnie dwa razy w tygodniu przez 4 tygodnie, stosując wewnątrzuczestnicze zwiększanie dawki do 12 tygodni.
Biologiczny: ATYR1940
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
Biologiczny: Placebo
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
Eksperymentalny: Grupa B – LGMD2B i FSHD
Uczestnicy z LGMD2B i FSHD otrzymają pojedynczą dawkę placebo w infuzji dożylnej, a następnie wlew dożylny ATYR1940 w dawkach od 0,3 do 1,0 i 3,0 mg/kg raz w tygodniu przez 8 tygodni, a następnie dwa razy w tygodniu przez 4 tygodnie, stosując wewnątrzuczestnicze zwiększanie dawki do 12 tygodnie.
Biologiczny: ATYR1940
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
Biologiczny: Placebo
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 25. tygodnia)
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane (AE), które rozpoczęły się po podaniu pierwszej dawki badanego leku. AE zdefiniowano jako jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane z lekiem podanym uczestnikowi, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. Pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego należy uznać za zdarzenie niepożądane, jeśli nastąpiło zwiększenie nasilenia, częstości występowania lub czasu trwania choroby albo powiązanie ze znacznie gorszymi wynikami. SAE zdefiniowano jako dowolne zdarzenie niepożądane, które w opinii Badacza lub Sponsora spowodowało którykolwiek z poniższych wyników jako śmiertelne, zagrażające życiu, wymagające hospitalizacji uczestnika lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, trwałej lub znaczącej niepełnosprawności/ niesprawność, wada wrodzona/wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne. Podsumowanie wszystkich SAE i innych działań niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części „Zgłaszane zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 25. tygodnia)
Liczba uczestników z klinicznie istotną nieprawidłowością w elektrokardiogramie (EKG) prowadzącą do TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do 25. tygodnia)
Oceniane parametry EKG obejmowały częstość akcji serca, PR oraz odstępy QR i QT. Klinicznie istotna nieprawidłowość w EKG została uznana przez badacza. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 25. tygodnia)
Liczba uczestników, u których wystąpiło klinicznie istotne zdarzenie dotyczące czynności płuc skutkujące TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do 25. tygodnia)
Ocena płuc obejmowała badania czynnościowe płuc i pulsoksymetrię. Zmiany istotne klinicznie należało zgłaszać jako zdarzenia niepożądane. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 25. tygodnia)
Liczba uczestników, u których wystąpiły nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych prowadzące do zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: Do końca badania (do 25. tygodnia)
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię (hematokryt, hemoglobina, liczba czerwonych krwinek, liczba białych krwinek z różnicą [neutrofile, limfocyty, monocyty, eozynofile, bazofile] i liczba płytek krwi); skład chemiczny surowicy (azot mocznikowy we krwi, kreatynina, bilirubina całkowita, aminotransferaza asparaginianowa, aminotransferaza alaninowa, transferaza gamma-glutamylowa, fosfataza alkaliczna, białko całkowite, sód, potas, wodorowęglany, wapń, chlorki, magnez, fosforan nieorganiczny, kinaza kreatynowa, dehydrogenaza mleczanowa, szybkość sedymentacji erytrocytów, białko C-reaktywne, troponina, mioglobina, insulinopodobny czynnik wzrostu 1 i cholesterol [(nie na czczo]), badanie moczu (barwa, pH, ciężar właściwy, białko, glukoza, ketony i krew). Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych zostały ustalone według uznania badacza. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 25. tygodnia)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w zakresie funkcji życiowych skutkującymi TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do 25. tygodnia)
Oceniane parametry czynności życiowych obejmowały częstość akcji serca, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi, częstość oddechów, a także temperaturę. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 25. tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana wyniku w ręcznym teście mięśni (MMT) w stosunku do wartości wyjściowych w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 14
MMT (siła mięśni) oceniano w skali od 0 (brak wyczuwalnego skurczu) do 5 (normalna siła). Zmniejszona siła mięśni była wskazywana przez obniżoną punktację.
Wartość wyjściowa, tydzień 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

aTyr Pharma, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 października 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

19 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ATYR1940

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj