ファブリー病患者における Moss-α-ガラクトシダーゼ A の薬物動態、薬力学、および安全性

包含基準:

• -α-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）活性の欠損またはα-Gal A遺伝子変異（後者は女性では必須）によって証明されるファブリー病患者;
• -治療を受けていないファブリー病患者、またはファブリー病の酵素補充療法を個人的な理由で一時停止したファブリー病患者 研究に参加する前の3か月;
• 18～18歳の男女患者
• -神経因性疼痛、角化血管腫、角膜睾丸、心筋症、低症または無無水症、腹痛、下痢、血清クレアチニン> 1.0 mg / dL、またはタンパク尿> 300 mg / 24時間を含むファブリー病の臨床症状の少なくとも1つ;
• 正常の上限を超える血漿中のLyso-Gb3濃度。
• 出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性患者は、医学的に許容される避妊方法を使用することに同意します (例: コンドーム、性的禁欲、精管切除術）、治験薬の投与後30日間のリズム法を含まない;
• 出産の可能性のある女性患者は、非常に効果的な避妊方法を適用する必要があります（一貫して正しく使用された場合、失敗率は年間1％未満です[例： インプラント、注射剤、併用経口避妊薬、いくつかの子宮内避妊器具、性的禁欲、または精管切除されたパートナー])。 避妊法は、治験薬の最初の投与前および治験薬の投与後30日間、少なくとも1か月周期で適用されている必要があります。
• 患者は（研究者の意見では）研究の手順と評価を理解し、遵守する意思と能力がある。
• -患者は、書面によるインフォームドコンセントを喜んで法的に提供できる必要があります。

除外基準:

• -研究に参加する前の3か月以内のファブリー病の酵素補充療法による治療;
• -耐えられないためにファブリー病の酵素補充療法を一時停止したファブリー病患者。
• -患者はスクリーニング時に抗α-Gal A免疫グロブリンG（IgG）が陽性です。
• -医療機器または治験薬を使用した他の臨床試験への参加と同時に、または試験開始前3か月以内;
• -患者は現在透析を受けているか、研究中に透析を開始する予定であるか、腎移植を受けたか、または腎移植の待機リストに載っています。
• 患者はプロトコルを遵守できません（例： 臨床的に関連する病状により、プロトコルの実施が困難になる、不安定な社会的状況になる、またはそうでなければ研究を完了する可能性が低い）、または研究者の意見では、そうでなければ研究に適していない;
• -既知のヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎表面抗原および/またはC型肝炎感染;
• -酵素補充療法に対する既知のアレルギーまたは不耐性;
• 活性物質またはmoss-aGalの賦形剤に対する過敏症（アナフィラキシー反応など）;
• moss-aGal とクロロキン、アミオダロン、ベノキンまたはゲンタマイシンの同時投与。
• 授乳中および妊娠中の女性;
• 肝障害のある患者;
• -心エコー検査で検出可能な心臓線維症の兆候がある女性;
• ファブリー病に関連しないその他の重篤な病気;
• -過去5年以内の悪性腫瘍;
• 肝トランスアミナーゼが正常上限の3倍以上;
• アルコールおよび/または薬物乱用;
• 体重 >100 kg;
• 治験責任医師の従業員または親戚である治験依頼者または患者の従業員。