嚢胞性線維症の子供の成長パラメータに対する経口グルタチオンの役割 (GROW)
2019年12月20日 更新者：University of Minnesota
嚢胞性線維症の子供の成長パラメータに対する経口グルタチオンの役割を評価する多施設プラセボ対照二重盲検ランダム化試験
この無作為化プラセボ対照（フェーズ II）試験の目的は、CF 児の成長に対する経口グルタチオンの効果をさらに評価することです。
調査の概要
詳細な説明
前向き、多施設、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、第II相臨床試験。
2 歳以上 11 歳未満の CF を有する約 60 人の膵臓機能不全 (PI) 被験者が登録され、L-グルタチオン低減 (GSH) またはプラセボのいずれかを 24 週間経口 (tid) で投与されます。
各被験者は、4回の研究訪問で見られます：訪問1（スクリーニング）、訪問2（ベースライン/無作為化、0日目）、訪問3（12週）および訪問4（24週）。
来院 2 で、対象は無作為に割り付けられ、実薬またはプラセボのいずれかを受けます。
被験者が適格要件を満たし、投与前に糞便検体が採取されている場合、訪問1と2を組み合わせることができます。
安全性と臨床転帰は、研究を通して評価されます。
血液および糞便検体中の炎症性およびその他のバイオマーカーの評価は、訪問2および4で実行されます
研究の種類
介入
入学 (実際)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Childrens Hospital Colorado
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06107
- Connecticut Childrens Medical Center
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Childrens Clinic
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Pensacola、Florida、アメリカ、32504
- Nemours Children's Clinic
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30324
- Emory University Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Children's Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Childrens Hospital of Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Women and Childrens Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414
- University of Minnesota Medical Center
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- The Childrens Mercy Hospital
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14222
- Women and Childrens Hospital of Buffalo
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New York、New York、アメリカ、10032
- Childrens Hospital of New York/Columbia University Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05401
- The University of Vermont Inc.
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Health System
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Childrens Hospital of Milwaukee
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～11年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -訪問1で2歳以上11歳未満の男性または女性
- 次の基準によって証明される CF 診断の文書化: 定量的ピロカルピン イオントフォレシス テスト (QPIT) による汗の塩化物 ≥ 60 mEq/L および 嚢胞性線維症の膜貫通型調節因子 (CFTR) 遺伝子における 2 つの十分に特徴付けられた変異
- スクリーニング時の10パーセンタイルと50パーセンタイルの間の年齢に対する体重（訪問1）（疾病管理センター（CDC）の参照式を使用）
- -現在、0日目の8週間以上前に、膵臓機能不全の管理のための膵臓酵素補充療法（PERT）を慢性的に使用している
- -被験者または被験者の法定代理人から得られた書面によるインフォームドコンセント（および該当する場合は同意）および研究の要件を遵守する能力
- 臨床的に安定しており、Day 0 の前 2 週間以内に健康状態に大きな変化はありません
除外基準:
- 1. 0 日目の前 6 か月以内の腸閉塞または胃腸手術 2. 糖尿病、クローン病、セリアック病、または腸切除の病歴 3. 経口または吸入のいずれかの GSH または N-アセチルシステインの使用スクリーニング（訪問1） 4.経口グルタチオンまたはラクトースに対する既知の過敏症 5.新しい慢性療法の開始（例、イブプロフェン、高張食塩水、アジスロマイシン、パルモザイム、ケイストンTOBIカリデコ、オルカンビ、プロトンポンプ阻害剤、ヒスタミンH-2ブロッカー[ PPI/H2 ブロッカー]、Miralax®、PERT、栄養補助食品、プロバイオティクス) を 0 日目前の 4 週間以内に 6. 0日目より前の4週間以内に（経口または胃瘻チューブ）与えられた独自の栄養補助食品処方（例：スカンディシェイク、ブースト、ペディアシュア、または自家製処方）の量の変化 7. 抗生物質の使用（経口、IV、または吸入） ０日目前２週間以内の急性症状について ８．０日目前４週間以内の経口ステロイドの使用 ９．０日目における非結核性マイコバクテリア（ＮＴＭ）に対する積極的治療 １０． 0 11日目のアレルギー性気管支肺アスペルギルス症（ABPA）の積極的治療。 0日目の前30日以内の治験薬の投与 12.この研究の一環として治験薬を投与された兄弟 13. -研究者の意見では、患者の安全性またはデータの質を損なう状態または異常の存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：サポート_ケア
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：経口グルタチオン
経口グルタチオン経口粉末 65mg/kg/日
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経口グルタチオン経口粉末
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボ経口粉末 65mg/kg/日
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プラセボ経口粉末
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年齢別体重 Z スコアの変化
時間枠：ベースラインから24週間
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年齢に対する体重 Z スコアのベースラインからの 24 週間の変化における経口グルタチオン群とプラセボ群の差。
年齢ごとの体重 Z スコアは、2000 年米国疾病予防管理センターの米国の子供の成長チャートから導き出されました。
これらの成長チャートの参照人口は、1963 ～ 65 年から 1988 ～ 94 年に国立健康統計センターによって調査された子供です。
Z スコアは、参照母集団の平均から離れた標準偏差の数を示します。
負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
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ベースラインから24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年齢別身長 Z スコアの変化
時間枠：ベースラインから24週間
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年齢に対する身長 Z スコアのベースラインからの 24 週間の変化における経口グルタチオン群とプラセボ群の差。
年齢に対する身長の Z スコアは、2000 年に米国疾病管理予防センターが作成した米国の子供の成長チャートに基づいています。
これらの成長チャートの参照人口は、1963 ～ 65 年から 1988 ～ 94 年に国立健康統計センターによって調査された子供です。
Z スコアは、参照母集団の平均から離れた標準偏差の数を示します。
負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
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ベースラインから24週間
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年齢ごとの BMI の変化 Z スコア
時間枠：ベースラインから24週間
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経口グルタチオン群とプラセボ群の 24 週間の年齢に対する BMI の Z スコアのベースラインからの変化の差。
年齢ごとの BMI Z スコアは、2000 年米国疾病管理予防センターの米国の子供の成長チャートに基づいています。
これらの成長チャートの参照人口は、1963 ～ 65 年から 1988 ～ 94 年に国立健康統計センターによって調査された子供です。
Z スコアは、参照母集団の平均から離れた標準偏差の数を示します。
負の Z スコアは平均よりも低い値を示し、正の Z スコアは平均よりも高い値を示します。
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ベースラインから24週間
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糞便カルプロテクチンの変化
時間枠：ベースラインから24週間
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糞便カルプロテクチンのベースラインからの 24 週間の変化における経口グルタチオン群とプラセボ群の差。
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ベースラインから24週間
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高感度C反応性タンパク質（Hs-CRP）の変化
時間枠：ベースラインから24週間
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Hs-CRPのベースラインからの24週間の変化における経口グルタチオン群とプラセボ群の差。
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ベースラインから24週間
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有害事象（AE）および重大な有害事象（SAE）
時間枠：ベースラインから24週間
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24 週間の追跡期間中に少なくとも 1 つのイベントが発生した参加者の数と割合。
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ベースラインから24週間
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：ベースラインから24週間
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レートは、参加者のフォローアップ月あたりのイベント数として定義されます。
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ベースラインから24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Sarah J Schwarzenberg, MD、University of Minnesota
- 主任研究者：Molly Bozic, MD、Indiana University School of Medicine Riley Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年6月14日
一次修了 (実際)
2018年12月12日
研究の完了 (実際)
2018年12月12日
試験登録日
最初に提出
2017年1月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月12日
最初の投稿 (見積もり)
2017年1月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年12月20日
最終確認日
2019年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
経口グルタチオンの臨床試験
-
University of Illinois at Chicago募集蛋白尿 | 鎌状赤血球貧血 (HbSS、または HbSβ-サラセミア0)アメリカ
-
Blekinge Institute of Technologyまだ募集していません
-
Amar h ZiregSelf funded完了
-
Federal University of the Valleys of Jequitinhonha...完了
-
Biomedical Development CorporationNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Kentuckyわからない
-
University of Wisconsin, MadisonNational Institute on Aging (NIA)完了