Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De rol van oraal glutathion op groeiparameters bij kinderen met cystische fibrose (GROW)

20 december 2019 bijgewerkt door: University of Minnesota

Een multicenter, placebogecontroleerd, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek ter evaluatie van de rol van oraal glutathion op de groeiparameters bij kinderen met cystische fibrose

Het doel van deze gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde (Fase II) studie zal zijn om de effecten van oraal glutathion op de groei van kinderen met CF verder te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

een prospectieve, multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, klinische fase II-studie. Ongeveer zestig pancreas-insufficiënte (PI) patiënten met CF die ≥ 2 en < 11 jaar oud zijn, zullen worden ingeschreven om gedurende 24 weken ofwel L-glutathione-gereduceerd (GSH) of placebo oraal (driemaal daags) te krijgen. Elke proefpersoon zal worden gezien voor vier studiebezoeken: bezoek 1 (screening), bezoek 2 (basislijn/randomisatie, dag 0), bezoek 3 (week 12) en bezoek 4 (week 24). Bij bezoek 2 worden proefpersonen gerandomiseerd om ofwel een actieve behandeling ofwel een placebo te krijgen. Bezoek 1 en 2 kunnen worden gecombineerd als de proefpersoon voldoet aan de vereisten om in aanmerking te komen en er voorafgaand aan de dosering een fecaal monster wordt afgenomen. Veiligheid en klinische resultaten zullen tijdens het onderzoek worden beoordeeld. Beoordeling van inflammatoire en andere biomarkers in bloed- en fecale monsters zal worden uitgevoerd bij bezoeken 2 en 4

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06107
        • Connecticut Childrens Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30324
        • Emory University Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Childrens Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Women and Childrens Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Childrens Hospital of New York/Columbia University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • The University of Vermont Inc.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Childrens Hospital of Milwaukee

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 11 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Man of vrouw ≥ 2 en < 11 jaar bij bezoek 1
  2. Documentatie van een CF-diagnose zoals blijkt uit de volgende criteria: Zweetchloride ≥ 60 mEq/L door kwantitatieve pilocarpine-iontoforesetest (QPIT) EN Twee goed gekarakteriseerde mutaties in het cystic fibrosis transmembrane conductive regulator (CFTR)-gen
  3. Gewicht voor leeftijd tussen het 10e en 50e percentiel bij screening (bezoek 1) (met behulp van de referentievergelijkingen van het Center for Disease Control (CDC))
  4. Huidig ​​chronisch gebruik, meer dan 8 weken voor dag 0, van pancreasenzymvervangingstherapie (PERT) voor de behandeling van pancreasinsufficiëntie
  5. Schriftelijke geïnformeerde toestemming (en toestemming indien van toepassing) verkregen van de proefpersoon of de wettelijke vertegenwoordiger van de proefpersoon en het vermogen om te voldoen aan de vereisten van het onderzoek
  6. Klinisch stabiel zonder significante veranderingen in de gezondheidstoestand binnen 2 weken voorafgaand aan Dag 0

Uitsluitingscriteria:

  • 1. Darmobstructie of gastro-intestinale chirurgie binnen de 6 maanden voorafgaand aan dag 0 2. Voorgeschiedenis van diabetes, de ziekte van Crohn, coeliakie of darmresectie 3. Gebruik van oraal of geïnhaleerd GSH of N-acetylcysteïne binnen de 4 maanden voorafgaand aan Screening (Bezoek 1) 4. Bekende overgevoeligheid voor oraal glutathion of lactose 5. Start van een nieuwe chronische therapie (bijv. PPI/H2-blokker], Miralax®, PERT, voedingssupplementen, probiotica) binnen de 4 weken voorafgaand aan Dag 0 6. Veranderingen in de hoeveelheid gepatenteerde voedingssupplementformules (bijv. Scandishakes, Boost, Pediasure of zelfgemaakte formule) gegeven (orale of gastrostomiesonde) binnen de 4 weken voorafgaand aan Dag 0 7. Gebruik van antibiotica (oraal, IV of inhalatie) voor acute symptomen binnen de 2 weken voorafgaand aan dag 0 8. Gebruik van orale steroïden binnen de 4 weken voorafgaand aan dag 0 9. Actieve behandeling van niet-tuberculeuze mycobacteriën (NTM) op dag 0 10. Actieve behandeling van allergische bronchopulmonale aspergillose (ABPA) op dag 0 11. Toediening van een onderzoeksgeneesmiddel binnen de 30 dagen voorafgaand aan dag 0 12. Broer of zus die het onderzoeksgeneesmiddel heeft gekregen als onderdeel van deze studie 13. Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de gegevens in gevaar zou brengen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ONDERSTEUNENDE ZORG
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Orale glutathion
Oraal Glutathion poeder voor oraal gebruik bij 65 mg/kg/dag
Geneesmiddel: Orale glutathion
Oraal Glutathion poeder voor oraal gebruik
Andere namen:
  • GSH
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo-poeder voor oraal gebruik bij 65 mg/kg/dag
Geneesmiddel: Placebo
Placebo poeder voor oraal gebruik
Andere namen:
  • Inactief poeder

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gewicht-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Verschil tussen de groep met oraal glutathion en de placebogroep in de 24 weken durende verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Z-score voor gewicht voor leeftijd. Gewicht-voor-leeftijd Z-scores zijn afgeleid van de 2000 Centers for Disease Control and Prevention groeigrafieken voor Amerikaanse kinderen. De referentiepopulatie in deze groeigrafieken zijn kinderen die zijn onderzocht door het National Center for Health Statistics van 1963-65 tot 1988-94. De Z-score geeft het aantal standaarddeviaties aan verwijderd van het gemiddelde van de referentiepopulatie. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde.
Basislijn tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in lengte-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Verschil tussen de groep met oraal glutathion en de placebogroep in de 24 weken durende verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de lengte-voor-leeftijd Z-score. Z-scores voor lengte voor leeftijd zijn afgeleid van de groeigrafieken van de Centers for Disease Control and Prevention uit 2000 voor Amerikaanse kinderen. De referentiepopulatie in deze groeigrafieken zijn kinderen die zijn onderzocht door het National Center for Health Statistics van 1963-65 tot 1988-94. De Z-score geeft het aantal standaarddeviaties aan verwijderd van het gemiddelde van de referentiepopulatie. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde.
Basislijn tot 24 weken
Verandering in BMI-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Verschil tussen de orale glutathion- en placebogroepen in de 24 weken durende verandering ten opzichte van baseline in BMI-voor-leeftijd Z-score. BMI-voor-leeftijd Z-scores zijn afgeleid van de 2000 Centers for Disease Control and Prevention groeigrafieken voor Amerikaanse kinderen. De referentiepopulatie in deze groeigrafieken zijn kinderen die zijn onderzocht door het National Center for Health Statistics van 1963-65 tot 1988-94. De Z-score geeft het aantal standaarddeviaties aan verwijderd van het gemiddelde van de referentiepopulatie. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het gemiddelde.
Basislijn tot 24 weken
Verandering in fecale calprotectine
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Verschil tussen de orale glutathion- en placebogroepen in de 24 weken durende verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in fecale calprotectine.
Basislijn tot 24 weken
Verandering in hooggevoelig C-reactief proteïne (Hs-CRP)
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Verschil tussen de orale glutathion- en placebogroepen in de 24 weken durende verandering ten opzichte van baseline in hs-CRP.
Basislijn tot 24 weken
Bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Het aantal en percentage deelnemers met ten minste één gebeurtenis gedurende de follow-upperiode van 24 weken.
Basislijn tot 24 weken
Percentage ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Het tarief wordt gedefinieerd als het aantal gebeurtenissen per follow-upmaand van de deelnemer.
Basislijn tot 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Minnesota

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sarah J Schwarzenberg, MD, University of Minnesota
  • Hoofdonderzoeker: Molly Bozic, MD, Indiana University School of Medicine Riley Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

14 juni 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

12 december 2018

Studie voltooiing (WERKELIJK)

12 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 januari 2017

Eerst geplaatst (SCHATTING)

13 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

9 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 december 2019

Laatst geverifieerd

1 december 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GROW-IP-16

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Orale glutathion

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren