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Le rôle du glutathion oral sur les paramètres de croissance chez les enfants atteints de fibrose kystique (GROW)

20 décembre 2019 mis à jour par: University of Minnesota

Une étude multicentrique randomisée en double aveugle contrôlée par placebo évaluant le rôle du glutathion oral sur les paramètres de croissance chez les enfants atteints de fibrose kystique

Le but de cette étude randomisée et contrôlée par placebo (phase II) sera d'évaluer plus avant les effets du glutathion oral sur la croissance chez les enfants atteints de mucoviscidose.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

un essai clinique prospectif, multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle, de phase II. Environ soixante sujets insuffisants pancréatiques (IP) atteints de mucoviscidose âgés de ≥ 2 et < 11 ans seront recrutés pour recevoir soit du L-glutathion réduit (GSH) soit un placebo administré par voie orale (tid) pendant 24 semaines. Chaque sujet sera vu pendant quatre visites d'étude : Visite 1 (Sélection), Visite 2 (Base/Randomisation, Jour 0), Visite 3 (Semaine 12) et Visite 4 (Semaine 24). Lors de la visite 2, les sujets seront randomisés pour recevoir soit un traitement actif, soit un placebo. Les visites 1 et 2 peuvent être combinées si le sujet répond aux critères d'éligibilité et qu'un échantillon fécal est prélevé avant le dosage. La sécurité et les résultats cliniques seront évalués tout au long de l'étude. L'évaluation des biomarqueurs inflammatoires et autres dans les échantillons sanguins et fécaux sera effectuée lors des visites 2 et 4

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06107
        • Connecticut Childrens Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30324
        • Emory University Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Childrens Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Women and Childrens Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Childrens Hospital of New York/Columbia University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • The University of Vermont Inc.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Childrens Hospital of Milwaukee

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 11 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme ≥ 2 et < 11 ans à la visite 1
  2. Documentation d'un diagnostic de mucoviscidose attesté par les critères suivants : Chlorure de sueur ≥ 60 mEq/L par test quantitatif d'iontophorèse à la pilocarpine (QPIT) ET Deux mutations bien caractérisées dans le gène régulateur conducteur transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR)
  3. Poids pour l'âge entre les 10e et 50e centiles lors du dépistage (visite 1) (en utilisant les équations de référence du Center for Disease Control (CDC))
  4. Utilisation chronique actuelle, plus de 8 semaines avant le jour 0, d'une thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques (PERT) pour la prise en charge de l'insuffisance pancréatique
  5. Consentement éclairé écrit (et consentement le cas échéant) obtenu du sujet ou du représentant légal du sujet et capacité à se conformer aux exigences de l'étude
  6. Cliniquement stable sans changement significatif de l'état de santé dans les 2 semaines précédant le jour 0

Critère d'exclusion:

  • 1. Obstruction intestinale ou chirurgie gastro-intestinale dans les 6 mois précédant le jour 0 2. Antécédents de diabète, de maladie de Crohn, de maladie cœliaque ou de résection intestinale 3. Utilisation de GSH ou de N-acétylcystéine par voie orale ou inhalée dans les 4 mois précédant Dépistage (visite 1) 4. Hypersensibilité connue au glutathion ou au lactose par voie orale 5. Initiation de tout nouveau traitement chronique (p. IPP/H2-bloquant], Miralax®, PERT, complément alimentaire, probiotiques) dans les 4 semaines précédant le Jour 0 6. Changements dans la quantité de formules de compléments alimentaires propriétaires (par exemple, Scandishakes, Boost, Pediasure ou formule maison) administrées (voie orale ou tube de gastrostomie) dans les 4 semaines précédant le jour 0 7. Utilisation d'antibiotiques (oraux, IV ou inhalés) pour les symptômes aigus dans les 2 semaines précédant le jour 0 8. Utilisation de stéroïdes oraux dans les 4 semaines précédant le jour 0 9. Traitement actif des mycobactéries non tuberculeuses (MNT) au jour 0 10. Traitement actif de l'aspergillose bronchopulmonaire allergique (ABPA) au jour 0 11. Administration de tout médicament expérimental dans les 30 jours précédant le jour 0 12. Frère ou sœur ayant reçu le médicament à l'étude dans le cadre de cette étude 13. Présence d'une condition ou d'une anomalie qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la sécurité du patient ou la qualité des données

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: SUPPORTIVE_CARE
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Glutathion oral
Poudre orale de glutathion oral à 65mg/kg/jour
Médicament: Glutathion oral
Poudre orale de glutathion oral
Autres noms:
  • GSH
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Poudre orale placebo à 65mg/kg/jour
Médicament: Placebo
Poudre orale placebo
Autres noms:
  • Poudre inactive

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score Z du poids pour l'âge
Délai: De base à 24 semaines
Différence entre les groupes glutathion oral et placebo dans la variation sur 24 semaines par rapport à la ligne de base du score Z du poids pour l'âge. Les scores Z du poids pour l'âge sont dérivés des courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention de 2000 pour les enfants américains. La population de référence dans ces courbes de croissance est constituée des enfants enquêtés par le National Center for Health Statistics de 1963-65 à 1988-94. Le Z-score indique le nombre d'écarts types par rapport à la moyenne de la population de référence. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne.
De base à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score Z de la taille pour l'âge
Délai: De base à 24 semaines
Différence entre les groupes glutathion oral et placebo dans la variation sur 24 semaines par rapport au départ du score Z taille-pour-âge. Les scores Z taille-pour-âge sont dérivés des courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention de 2000 pour les enfants américains. La population de référence dans ces courbes de croissance est constituée des enfants enquêtés par le National Center for Health Statistics de 1963-65 à 1988-94. Le Z-score indique le nombre d'écarts types par rapport à la moyenne de la population de référence. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne.
De base à 24 semaines
Changement du score Z de l'IMC pour l'âge
Délai: De base à 24 semaines
Différence entre les groupes glutathion oral et placebo dans la variation sur 24 semaines par rapport au départ du score Z de l'IMC pour l'âge. Les scores Z de l'IMC pour l'âge sont dérivés des courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention de 2000 pour les enfants américains. La population de référence dans ces courbes de croissance est constituée des enfants enquêtés par le National Center for Health Statistics de 1963-65 à 1988-94. Le Z-score indique le nombre d'écarts types par rapport à la moyenne de la population de référence. Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne.
De base à 24 semaines
Modification de la calprotectine fécale
Délai: De base à 24 semaines
Différence entre les groupes glutathion oral et placebo dans la variation sur 24 semaines par rapport au départ de la calprotectine fécale.
De base à 24 semaines
Modification de la protéine C-réactive à haute sensibilité (Hs-CRP)
Délai: De base à 24 semaines
Différence entre les groupes glutathion oral et placebo dans la variation sur 24 semaines par rapport au départ de la hs-CRP.
De base à 24 semaines
Événements indésirables (EI) et événements indésirables graves (EIG)
Délai: De base à 24 semaines
Le nombre et le pourcentage de participants avec au moins un événement au cours de la période de suivi de 24 semaines.
De base à 24 semaines
Taux d'événements indésirables (EI) et d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: De base à 24 semaines
Le taux est défini comme le nombre d'événements par mois de suivi du participant.
De base à 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Minnesota

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sarah J Schwarzenberg, MD, University of Minnesota
  • Chercheur principal: Molly Bozic, MD, Indiana University School of Medicine Riley Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

14 juin 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

12 décembre 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

12 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 janvier 2017

Première publication (ESTIMATION)

13 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

9 janvier 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2019

Dernière vérification

1 décembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GROW-IP-16

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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