Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Rollen til oral glutation på vekstparametre hos barn med cystisk fibrose (GROW)

20. desember 2019 oppdatert av: University of Minnesota

En multisenter placebokontrollert dobbeltblind randomisert studie som evaluerer rollen til oral glutation på vekstparametre hos barn med cystisk fibrose

Hensikten med denne randomiserte, placebokontrollerte (fase II) studien vil være å ytterligere evaluere effekten av oral glutation på vekst hos barn med CF.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

en prospektiv, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind fase II klinisk studie. Omtrent seksti pasienter med bukspyttkjertelsvikt (PI) med CF som er ≥ 2 og < 11 år, vil bli registrert for å motta enten L-glutationredusert (GSH) eller placebo gitt oralt (tidlig) i 24 uker. Hvert emne vil bli sett for fire studiebesøk: Besøk 1 (Screening), Besøk 2 (Baseline/Randomisering, Dag 0), Besøk 3 (Uke 12) og Besøk 4 (Uke 24). Ved besøk 2 vil forsøkspersoner bli randomisert til å motta enten aktiv behandling eller placebo. Besøk 1 og 2 kan kombineres hvis forsøkspersonen oppfyller kvalifikasjonskravene og en fekal prøve tas før dosering. Sikkerhet og kliniske resultater vil bli vurdert gjennom hele studien. Vurdering av inflammatoriske og andre biomarkører i blod- og fekale prøver vil bli utført ved besøk 2 og 4

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06107
        • Connecticut Childrens Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30324
        • Emory University Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Childrens Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Women and Childrens Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Childrens Hospital of New York/Columbia University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • The University of Vermont Inc.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Childrens Hospital of Milwaukee

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 11 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne ≥ 2 og < 11 år ved besøk 1
  2. Dokumentasjon av en CF-diagnose som dokumentert av følgende kriterier: Svetteklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforesetest (QPIT) OG To velkarakteriserte mutasjoner i genet for cystisk fibrose transmembrane ledende regulator (CFTR)
  3. Vekt for alder mellom 10. og 50. persentil ved screening (besøk 1) (ved hjelp av Center for Disease Control (CDC) referanseligninger)
  4. Nåværende kronisk bruk, mer enn 8 uker før dag 0, av pankreatisk enzymerstatningsterapi (PERT) for behandling av bukspyttkjertelinsuffisiens
  5. Skriftlig informert samtykke (og samtykke når det er aktuelt) innhentet fra fagets eller fagets juridiske representant og evne til å overholde kravene til studien
  6. Klinisk stabil uten signifikante endringer i helsestatus innen 2 uker før dag 0

Ekskluderingskriterier:

  • 1. Intestinal obstruksjon eller gastrointestinal kirurgi innen 6 måneder før dag 0 2. Anamnese med diabetes, Crohns sykdom, cøliaki eller tarmreseksjon 3. Bruk av enten oral eller inhalert GSH eller N-acetylcystein innen 4 måneder før Screening (besøk 1) 4. Kjent overfølsomhet overfor oral glutation eller laktose 5. Start av ny kronisk terapi (f.eks. ibuprofen, hypertonisk saltvann, azitromycin, Pulmozyme, Cayston TOBI Kalydeco, Orkambi, Proton Pump Inhibitor, Histamin-blokker [Histamin-blokker] PPI/H2-blokker], Miralax®, PERT, kosttilskudd, probiotika) innen 4 uker før dag 0 6. Endringer i mengden proprietære kosttilskuddsformler (f.eks. Scandishakes, Boost, Pediasure eller hjemmelaget formel) gitt (oral eller gastrostomisonde) innen 4 uker før dag 0 7. Bruk av antibiotika (oral, IV eller inhalert) for akutte symptomer innen 2 uker før dag 0 8. Bruk av orale steroider innen 4 uker før dag 0 9. Aktiv behandling for ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM) på dag 0 10. Aktiv behandling for allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA) på dag 0 11. Administrering av ethvert forsøkslegemiddel innen 30 dager før dag 0 12. Søsken som mottok studiemedisin som en del av denne studien 13. Tilstedeværelse av en tilstand eller abnormitet som etter etterforskerens mening ville kompromittere pasientens sikkerhet eller kvaliteten på dataene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: STØTTENDE OMSORG
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Oral glutation
Oralt Glutation oralt pulver med 65 mg/kg/dag
Legemiddel: Oral glutation
Oralt Glutathione oralt pulver
Andre navn:
  • GSH
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo oralt pulver med 65 mg/kg/dag
Legemiddel: Placebo
Placebo oralt pulver
Andre navn:
  • Inaktivt pulver

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i vekt-for-alder Z-score
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Forskjellen mellom de orale glutation- og placebogruppene i 24-ukers endring fra baseline i vekt-for-alder Z-score. Z-poeng for vekt for alder er hentet fra 2000 Centers for Disease Control and Prevention-vekstdiagrammer for amerikanske barn. Referansepopulasjonen i disse vekstdiagrammene er barn undersøkt av National Center for Health Statistics fra 1963-65 til 1988-94. Z-skåren indikerer antall standardavvik unna gjennomsnittet av referansepopulasjonen. En negativ Z-score indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Baseline til 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i høyde for alder Z-score
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Forskjellen mellom de orale glutation- og placebogruppene i 24-ukers endring fra baseline i høyde-for-alder Z-score. Høyde for alder Z-score er avledet fra 2000 Centers for Disease Control and Prevention vekstdiagrammer for amerikanske barn. Referansepopulasjonen i disse vekstdiagrammene er barn undersøkt av National Center for Health Statistics fra 1963-65 til 1988-94. Z-skåren indikerer antall standardavvik unna gjennomsnittet av referansepopulasjonen. En negativ Z-score indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Baseline til 24 uker
Endring i BMI-for alder Z-score
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Forskjellen mellom de orale glutation- og placebogruppene i 24-ukers endring fra baseline i BMI-for-alder Z-score. BMI-for alder Z-score er avledet fra 2000 Centers for Disease Control and Prevention vekstdiagrammer for amerikanske barn. Referansepopulasjonen i disse vekstdiagrammene er barn undersøkt av National Center for Health Statistics fra 1963-65 til 1988-94. Z-skåren indikerer antall standardavvik unna gjennomsnittet av referansepopulasjonen. En negativ Z-score indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn gjennomsnittet.
Baseline til 24 uker
Endring i fecal Calprotectin
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Forskjellen mellom de orale glutation- og placebogruppene i 24-ukers endring fra baseline i fekalt kalprotektin.
Baseline til 24 uker
Endring i høysensitivt C-reaktivt protein (Hs-CRP)
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Forskjellen mellom de orale glutation- og placebogruppene i 24-ukers endring fra baseline i hs-CRP.
Baseline til 24 uker
Uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Antall og prosentandel av deltakere med minst ett arrangement i løpet av 24 ukers oppfølgingsperiode.
Baseline til 24 uker
Rate of Adverse Events (AEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Sats er definert som antall arrangementer per deltakeroppfølgingsmåned.
Baseline til 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Minnesota

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sarah J Schwarzenberg, MD, University of Minnesota
  • Hovedetterforsker: Molly Bozic, MD, Indiana University School of Medicine Riley Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

14. juni 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

12. desember 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

12. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2017

Først lagt ut (ANSLAG)

13. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

9. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2019

Sist bekreftet

1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GROW-IP-16

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Oral glutation

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mozambique

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere