Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Роль перорального глутатиона на параметры роста у детей с кистозным фиброзом (GROW)

20 декабря 2019 г. обновлено: University of Minnesota

Многоцентровое плацебо-контролируемое двойное слепое рандомизированное исследование по оценке роли перорального приема глутатиона на параметры роста у детей с кистозным фиброзом

Целью этого рандомизированного плацебо-контролируемого исследования (Фаза II) будет дальнейшая оценка влияния перорального приема глутатиона на рост детей с муковисцидозом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

проспективное, многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое клиническое исследование фазы II. Приблизительно шестьдесят пациентов с недостаточностью поджелудочной железы (ПН) с МВ в возрасте ≥ 2 и < 11 лет будут зачислены для получения либо L-глутатиона с пониженным содержанием (GSH), либо плацебо перорально (три раза в день) в течение 24 недель. Каждый субъект будет осмотрен в течение четырех учебных визитов: визит 1 (скрининг), визит 2 (базовый уровень/рандомизация, день 0), визит 3 (неделя 12) и визит 4 (неделя 24). Во время визита 2 субъекты будут рандомизированы для получения либо активного лечения, либо плацебо. Визиты 1 и 2 могут быть объединены, если субъект соответствует требованиям приемлемости и перед введением дозы был взят образец кала. Безопасность и клинические результаты будут оцениваться на протяжении всего исследования. Оценка воспалительных и других биомаркеров в образцах крови и кала будет проводиться во время визитов 2 и 4.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

60

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06107
        • Connecticut Childrens Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30324
        • Emory University Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Childrens Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Women and Childrens Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55414
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Childrens Hospital of New York/Columbia University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • The University of Vermont Inc.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Childrens Hospital of Milwaukee

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 11 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина или женщина ≥ 2 и < 11 лет на момент визита 1
  2. Документация диагноза муковисцидоза, подтвержденная следующими критериями: содержание хлоридов в поту ≥ 60 мЭкв/л по результатам количественного теста ионофореза пилокарпина (QPIT) И две хорошо охарактеризованные мутации в гене трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR)
  3. Масса тела к возрасту между 10-м и 50-м процентилями при скрининге (посещение 1) (с использованием эталонных уравнений Центра контроля заболеваний (CDC))
  4. Текущее хроническое использование, более чем за 8 недель до дня 0, заместительной терапии ферментами поджелудочной железы (PERT) для лечения недостаточности поджелудочной железы
  5. Письменное информированное согласие (и согласие, если применимо), полученное от субъекта или законного представителя субъекта, и способность соблюдать требования исследования
  6. Клинически стабилен без существенных изменений в состоянии здоровья в течение 2 недель до дня 0

Критерий исключения:

  • 1. Кишечная непроходимость или хирургическое вмешательство на желудочно-кишечном тракте в течение 6 месяцев до дня 0 2. Диабет, болезнь Крона, глютеновая болезнь или резекция кишечника в анамнезе 3. Использование перорального или ингаляционного GSH или N-ацетилцистеина в течение 4 месяцев до Скрининг (посещение 1) 4. Известная гиперчувствительность к глутатиону или лактозе перорально PPI/H2-блокатор], Miralax®, PERT, пищевые добавки, пробиотики) в течение 4 недель до дня 0–6. Изменения в количестве запатентованных формул пищевых добавок (например, Scandishakes, Boost, Pediasure или домашних формул), вводимых (перорально или через гастростому) в течение 4 недель до дня 0. 7. Использование антибиотиков (перорально, внутривенно или ингаляционно) для острых симптомов в течение 2 недель до Дня 0 8. Использование пероральных стероидов в течение 4 недель до Дня 0 9. Активное лечение нетуберкулезных микобактерий (НТМ) в День 0 10. Активное лечение аллергического бронхолегочного аспергиллеза (АБЛА) на 0–11 день. Введение любого исследуемого препарата в течение 30 дней до Дня 0 12. Брат или сестра, получившие исследуемый препарат в рамках данного исследования 13. Наличие состояния или аномалии, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента или качество данных.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: ПОДДЕРЖИВАЮЩАЯ ТЕРАПИЯ
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Оральный глутатион
Пероральный порошок глутатиона для приема внутрь по 65 мг/кг/день
Лекарство: Оральный глутатион
Пероральный порошок глутатиона
Другие имена:
  • ГШ
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Пероральный порошок плацебо в дозе 65 мг/кг/день
Лекарство: Плацебо
Пероральный порошок плацебо
Другие имена:
  • Неактивный порошок

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение Z-показателя массы тела к возрасту
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Разница между группами перорального глутатиона и плацебо в 24-недельном изменении по сравнению с исходным уровнем Z-показателя массы тела к возрасту. Z-показатели массы тела к возрасту получены из диаграмм роста детей США Центров по контролю и профилактике заболеваний за 2000 год. Базовое население в этих диаграммах роста — это дети, обследованные Национальным центром статистики здравоохранения с 1963–65 по 1988–1994 годы. Z-оценка указывает количество стандартных отклонений от среднего значения эталонной совокупности. Отрицательная Z-оценка указывает на значения ниже среднего, в то время как положительная Z-оценка указывает на значения выше среднего.
Исходный уровень до 24 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение Z-показателя роста к возрасту
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Разница между группами перорального глутатиона и плацебо в 24-недельном изменении по сравнению с исходным уровнем Z-показателя роста к возрасту. Z-показатели соотношения роста к возрасту получены из диаграмм роста детей в США за 2000 г. Центров по контролю и профилактике заболеваний. Базовое население в этих диаграммах роста — это дети, обследованные Национальным центром статистики здравоохранения с 1963–65 по 1988–1994 годы. Z-оценка указывает количество стандартных отклонений от среднего значения эталонной совокупности. Отрицательная Z-оценка указывает на значения ниже среднего, в то время как положительная Z-оценка указывает на значения выше среднего.
Исходный уровень до 24 недель
Изменение Z-показателя ИМТ к возрасту
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Разница между группами перорального глутатиона и плацебо в 24-недельном изменении по сравнению с исходным уровнем Z-показателя ИМТ к возрасту. Z-показатели ИМТ к возрасту получены из диаграмм роста детей США Центров по контролю и профилактике заболеваний за 2000 год. Базовое население в этих диаграммах роста — это дети, обследованные Национальным центром статистики здравоохранения с 1963–65 по 1988–1994 годы. Z-оценка указывает количество стандартных отклонений от среднего значения эталонной совокупности. Отрицательная Z-оценка указывает на значения ниже среднего, в то время как положительная Z-оценка указывает на значения выше среднего.
Исходный уровень до 24 недель
Изменение фекального кальпротектина
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Разница между группами перорального глутатиона и плацебо в 24-недельном изменении фекального кальпротектина по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 24 недель
Изменение высокочувствительного С-реактивного белка (Hs-CRP)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Разница между группами перорального глутатиона и плацебо в 24-недельном изменении hs-CRP по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень до 24 недель
Нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Количество и процент участников, у которых произошло хотя бы одно событие в течение 24-недельного периода наблюдения.
Исходный уровень до 24 недель
Частота нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недель
Скорость определяется как количество событий на месяц наблюдения за участником.
Исходный уровень до 24 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Minnesota

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Sarah J Schwarzenberg, MD, University of Minnesota
  • Главный следователь: Molly Bozic, MD, Indiana University School of Medicine Riley Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

14 июня 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 декабря 2018 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 января 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 января 2017 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

13 января 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

9 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 декабря 2019 г.

Последняя проверка

1 декабря 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GROW-IP-16

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Оральный глутатион

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Japan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться