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Il ruolo del glutatione orale sui parametri di crescita nei bambini con fibrosi cistica (GROW)

20 dicembre 2019 aggiornato da: University of Minnesota

Uno studio multicentrico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo che valuta il ruolo del glutatione orale sui parametri di crescita nei bambini con fibrosi cistica

Lo scopo di questo studio randomizzato, controllato con placebo (Fase II) sarà quello di valutare ulteriormente gli effetti del glutatione orale sulla crescita nei bambini con FC.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

uno studio clinico prospettico, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, di Fase II. Circa sessanta soggetti pancreatici insufficienti (PI) con FC di età ≥ 2 e < 11 anni verranno arruolati per ricevere L-glutatione ridotto (GSH) o placebo somministrato per via orale (tid) per 24 settimane. Ogni soggetto sarà visto per quattro visite di studio: Visita 1 (Screening), Visita 2 (Baseline/Randomizzazione, Giorno 0), Visita 3 (Settimana 12) e Visita 4 (Settimana 24). Alla Visita 2, i soggetti saranno randomizzati per ricevere il trattamento attivo o il placebo. Le visite 1 e 2 possono essere combinate se il soggetto soddisfa i requisiti di idoneità e viene raccolto un campione fecale prima della somministrazione. La sicurezza e gli esiti clinici saranno valutati durante lo studio. La valutazione dell'infiammazione e di altri biomarcatori nel sangue e nei campioni fecali sarà eseguita alle visite 2 e 4

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06107
        • Connecticut Childrens Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30324
        • Emory University Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Childrens Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Women and Childrens Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55414
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Childrens Hospital of New York/Columbia University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • The University of Vermont Inc.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Childrens Hospital of Milwaukee

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 11 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di età ≥ 2 e < 11 anni alla Visita 1
  2. Documentazione di una diagnosi di FC come evidenziato dai seguenti criteri: Cloruro nel sudore ≥ 60 mEq/L mediante test quantitativo di iontoforesi pilocarpina (QPIT) E Due mutazioni ben caratterizzate nel gene del regolatore di conduzione transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)
  3. Peso per età compreso tra il 10° e il 50° percentile allo screening (visita 1) (utilizzando le equazioni di riferimento del Center for Disease Control (CDC))
  4. Uso cronico attuale, superiore a 8 settimane prima del giorno 0, della terapia sostitutiva con enzimi pancreatici (PERT) per la gestione dell'insufficienza pancreatica
  5. Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal soggetto o dal rappresentante legale del soggetto e capacità di soddisfare i requisiti dello studio
  6. Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi dello stato di salute entro 2 settimane prima del giorno 0

Criteri di esclusione:

  • 1. Ostruzione intestinale o chirurgia gastrointestinale nei 6 mesi precedenti il ​​Giorno 0 2. Storia di diabete, morbo di Crohn, malattia celiaca o resezione intestinale 3. Uso di GSH orale o inalato o N-acetil cisteina nei 4 mesi precedenti il Screening (Visita 1) 4. Ipersensibilità nota al glutatione orale o al lattosio 5. Inizio di qualsiasi nuova terapia cronica (ad es. PPI/H2-blocker], Miralax® , PERT, integratori alimentari, probiotici) nelle 4 settimane precedenti il ​​Giorno 0 6. Modifiche nella quantità di formule di integratori alimentari brevettate (ad es. Scandishake, Boost, Pediasure o formule fatte in casa) somministrate (per via orale o per gastrostomia) nelle 4 settimane precedenti il ​​Giorno 0 7. Uso di antibiotici (orali, EV o inalati) per sintomi acuti nelle 2 settimane precedenti il ​​Giorno 0 8. Uso di steroidi orali nelle 4 settimane precedenti il ​​Giorno 0 9. Trattamento attivo per micobatteri non tubercolari (NTM) al Giorno 0 10. Trattamento attivo per l'aspergillosi broncopolmonare allergica (ABPA) al giorno 0 11. Somministrazione di qualsiasi farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti al Giorno 0 12. Fratelli che hanno ricevuto il farmaco oggetto dello studio nell'ambito di questo studio 13. Presenza di una condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TERAPIA DI SUPPORTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Glutatione orale
Glutatione orale polvere orale a 65 mg/kg/giorno
Droga: Glutatione orale
Orale Glutatione polvere orale
Altri nomi:
  • GSH
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Placebo polvere orale a 65mg/kg/giorno
Droga: Placebo
Placebo polvere orale
Altri nomi:
  • Polvere inattiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio Z in base all'età
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
Differenza tra i gruppi di glutatione orale e placebo nella variazione di 24 settimane rispetto al basale nel punteggio Z peso per età. I punteggi Z in base all'età derivano dai grafici di crescita dei Centers for Disease Control and Prevention del 2000 per i bambini statunitensi. La popolazione di riferimento in questi grafici di crescita è costituita dai bambini intervistati dal National Center for Health Statistics dal 1963-65 al 1988-94. Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard dalla media della popolazione di riferimento. Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media.
Basale a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio Z altezza per età
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
Differenza tra i gruppi di glutatione orale e placebo nella variazione di 24 settimane rispetto al basale nel punteggio Z altezza per età. I punteggi Z altezza per età derivano dai grafici di crescita dei Centers for Disease Control and Prevention del 2000 per i bambini statunitensi. La popolazione di riferimento in questi grafici di crescita è costituita dai bambini intervistati dal National Center for Health Statistics dal 1963-65 al 1988-94. Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard dalla media della popolazione di riferimento. Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media.
Basale a 24 settimane
Variazione del punteggio Z BMI per età
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
Differenza tra i gruppi di glutatione orale e placebo nella variazione di 24 settimane rispetto al basale nel punteggio Z BMI per età. I punteggi Z del BMI per età derivano dai grafici di crescita dei Centers for Disease Control and Prevention del 2000 per i bambini statunitensi. La popolazione di riferimento in questi grafici di crescita è costituita dai bambini intervistati dal National Center for Health Statistics dal 1963-65 al 1988-94. Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard dalla media della popolazione di riferimento. Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media.
Basale a 24 settimane
Variazione della calprotectina fecale
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
Differenza tra il glutatione orale e i gruppi placebo nella variazione di 24 settimane rispetto al basale della calprotectina fecale.
Basale a 24 settimane
Variazione della proteina C-reattiva ad alta sensibilità (Hs-CRP)
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
Differenza tra i gruppi di glutatione orale e placebo nella variazione di 24 settimane rispetto al basale in hs-CRP.
Basale a 24 settimane
Eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
Il numero e la percentuale di partecipanti con almeno un evento nel periodo di follow-up di 24 settimane.
Basale a 24 settimane
Tasso di eventi avversi (AE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale a 24 settimane
Il tasso è definito come il numero di eventi per mese di follow-up dei partecipanti.
Basale a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Minnesota

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Sarah J Schwarzenberg, MD, University of Minnesota
  • Investigatore principale: Molly Bozic, MD, Indiana University School of Medicine Riley Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

14 giugno 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

12 dicembre 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

12 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2017

Primo Inserito (STIMA)

13 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

9 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 dicembre 2019

Ultimo verificato

1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GROW-IP-16

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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