Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rola doustnego glutationu na parametry wzrostu u dzieci z mukowiscydozą (GROW)

20 grudnia 2019 zaktualizowane przez: University of Minnesota

Wieloośrodkowe, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, randomizowane badanie oceniające rolę doustnego glutationu na parametry wzrostu u dzieci z mukowiscydozą

Celem tego randomizowanego, kontrolowanego placebo badania (faza II) będzie dalsza ocena wpływu doustnego glutationu na wzrost dzieci z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie kliniczne fazy II. Około sześćdziesięciu pacjentów z mukowiscydozą z niewydolnością trzustki (PI) w wieku ≥ 2 i < 11 lat zostanie włączonych do grupy otrzymującej L-glutation w postaci zredukowanej (GSH) lub placebo podawane doustnie (tid) przez 24 tygodnie. Każdy pacjent zostanie przyjęty na cztery wizyty studyjne: Wizyta 1 (badanie przesiewowe), Wizyta 2 (linia bazowa/randomizacja, dzień 0), Wizyta 3 (tydzień 12) i wizyta 4 (tydzień 24). Podczas wizyty 2 pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej aktywne leczenie lub placebo. Wizytę 1 i 2 można połączyć, jeśli pacjent spełnia wymagania kwalifikacyjne, a przed podaniem dawki pobrano próbkę kału. Bezpieczeństwo i wyniki kliniczne będą oceniane w trakcie badania. Ocena stanu zapalnego i innych biomarkerów w próbkach krwi i kału zostanie przeprowadzona podczas wizyt 2 i 4

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06107
        • Connecticut Childrens Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30324
        • Emory University Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Childrens Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Women and Childrens Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Childrens Hospital of New York/Columbia University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • The University of Vermont Inc.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Childrens Hospital of Milwaukee

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 11 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 2 i < 11 lat podczas wizyty 1
  2. Dokumentacja rozpoznania mukowiscydozy potwierdzona następującymi kryteriami: Stężenie chlorków w pocie ≥ 60 mEq/l w ilościowym teście jonoforezy pilokarpiny (QPIT) ORAZ Dwie dobrze scharakteryzowane mutacje w genie regulatora przezbłonowego przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR)
  3. Masa ciała w stosunku do wieku między 10. a 50. percentylem podczas badania przesiewowego (wizyta 1) (przy użyciu równań referencyjnych Centrum Kontroli Chorób (CDC))
  4. Obecne przewlekłe stosowanie, ponad 8 tygodni przed dniem 0, terapii zastępczej enzymami trzustkowymi (PERT) w leczeniu niewydolności trzustki
  5. Pisemna świadoma zgoda (i zgoda w stosownych przypadkach) uzyskana od uczestnika lub przedstawiciela prawnego uczestnika oraz zdolność do spełnienia wymagań badania
  6. Klinicznie stabilny bez istotnych zmian stanu zdrowia w ciągu 2 tygodni przed Dniem 0

Kryteria wyłączenia:

  • 1. Niedrożność jelit lub operacja przewodu pokarmowego w ciągu 6 miesięcy przed dniem 0 2. Cukrzyca, choroba Leśniowskiego-Crohna, celiakia lub resekcja jelita w wywiadzie 3. Stosowanie doustnego lub wziewnego GSH lub N-acetylocysteiny w ciągu 4 miesięcy przed Badanie przesiewowe (wizyta 1) 4. Znana nadwrażliwość na doustny glutation lub laktozę 5. Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. ibuprofen, sól fizjologiczna hipertoniczna, azytromycyna, Pulmozyme, Cayston TOBI Kalydeco, Orkambi, inhibitor pompy protonowej, bloker histaminy H-2 [ PPI/H2-bloker], Miralax®, PERT, suplementacja diety, probiotyki) w ciągu 4 tygodni poprzedzających dzień 0 6. Zmiany w ilości firmowych preparatów suplementów diety (np. Scandishakes, Boost, Pediasure lub preparatów domowej roboty) podawanych (zgłębnik doustny lub gastrostomijny) w ciągu 4 tygodni poprzedzających dzień 0 7. Stosowanie antybiotyków (doustnych, dożylnych lub wziewnych) w przypadku ostrych objawów w ciągu 2 tygodni przed dniem 0 8. Stosowanie doustnych steroidów w ciągu 4 tygodni przed dniem 0 9. Aktywne leczenie prątków niegruźliczych (NTM) w dniu 0 10. Aktywne leczenie alergicznej aspergilozy oskrzelowo-płucnej (ABPA) w dniu 0 11. Podanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 30 dni poprzedzających dzień 0 12. Rodzeństwo, które otrzymało badany lek w ramach tego badania 13. Obecność stanu lub nieprawidłowości, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE PODTRZYMUJĄCE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Glutation doustny
Doustny proszek glutationu w dawce 65 mg/kg/dzień
Lek: Glutation doustny
Proszek doustny z glutationem
Inne nazwy:
  • GSH
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo proszek doustny w dawce 65 mg/kg mc./dobę
Lek: Placebo
Proszek doustny placebo
Inne nazwy:
  • Nieaktywny proszek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku Z w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Różnica między grupami otrzymującymi doustnie glutation i placebo w 24-tygodniowej zmianie od wartości wyjściowej w wyniku Z-score wagi dla wieku. Wskaźniki Z w stosunku do wieku pochodzą z wykresów wzrostu amerykańskich dzieci z 2000 Centers for Disease Control and Prevention. Populacją referencyjną na tych wykresach wzrostu są dzieci badane przez Narodowe Centrum Statystyki Zdrowia w latach 1963-65 do 1988-94. Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od średniej populacji referencyjnej. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Linia bazowa do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wskaźnika Z dla wzrostu w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Różnica między grupami otrzymującymi doustnie glutation i placebo w 24-tygodniowej zmianie od wartości wyjściowej w wyniku Z-score wzrostu w stosunku do wieku. Wskaźniki Z dla wzrostu w stosunku do wieku pochodzą z wykresów wzrostu amerykańskich dzieci z 2000 r. Centers for Disease Control and Prevention. Populacją referencyjną na tych wykresach wzrostu są dzieci badane przez Narodowe Centrum Statystyki Zdrowia w latach 1963-65 do 1988-94. Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od średniej populacji referencyjnej. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana wskaźnika Z-score BMI dla wieku
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Różnica między grupami otrzymującymi doustnie glutation i placebo w 24-tygodniowej zmianie od wartości wyjściowej w wskaźniku Z-score BMI dla wieku. Wskaźniki Z-score BMI dla wieku pochodzą z wykresów wzrostu amerykańskich dzieci z 2000 Centers for Disease Control and Prevention. Populacją referencyjną na tych wykresach wzrostu są dzieci badane przez Narodowe Centrum Statystyki Zdrowia w latach 1963-65 do 1988-94. Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od średniej populacji referencyjnej. Ujemny Z-score wskazuje wartości niższe od średniej, podczas gdy dodatni Z-score wskazuje wartości wyższe od średniej.
Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana kalprotektyny w kale
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Różnica między doustnymi grupami glutationu i placebo w 24-tygodniowej zmianie od wartości wyjściowej kalprotektyny w kale.
Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana białka C-reaktywnego o wysokiej czułości (Hs-CRP)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Różnica między grupami otrzymującymi doustnie glutation i placebo w 24-tygodniowej zmianie hs-CRP w stosunku do wartości wyjściowej.
Linia bazowa do 24 tygodni
Zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Liczba i odsetek uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem w ciągu 24-tygodniowego okresu obserwacji.
Linia bazowa do 24 tygodni
Wskaźnik zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Współczynnik jest zdefiniowany jako liczba zdarzeń na uczestnika w miesiącu obserwacji.
Linia bazowa do 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Minnesota

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Sarah J Schwarzenberg, MD, University of Minnesota
  • Główny śledczy: Molly Bozic, MD, Indiana University School of Medicine Riley Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

14 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

12 grudnia 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

12 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

13 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

9 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GROW-IP-16

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Glutation doustny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj