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口服谷胱甘肽对囊性纤维化儿童生长参数的作用 (GROW)

2019年12月20日 更新者：University of Minnesota

一项多中心安慰剂对照双盲随机研究，评估口服谷胱甘肽对囊性纤维化儿童生长参数的作用

这项随机、安慰剂对照（II 期）研究的目的是进一步评估口服谷胱甘肽对 CF 儿童生长的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

一项前瞻性、多中心、随机、安慰剂对照、双盲、II 期临床试验。 大约 60 名年龄≥ 2 岁且 < 11 岁的 CF 胰腺功能不全 (PI) 受试者将被招募接受口服还原型谷胱甘肽 (GSH) 或安慰剂，持续 24 周。 每个受试者将接受四次研究访问：访问 1（筛选）、访问 2（基线/随机化、第 0 天）、访问 3（第 12 周）和访问 4（第 24 周）。 在第 2 次就诊时，受试者将被随机分配接受积极治疗或安慰剂。 如果受试者符合资格要求并且在给药前收集了粪便样本，则可以合并访问 1 和 2。 将在整个研究过程中评估安全性和临床结果。 将在第 2 次和第 4 次就诊时评估血液和粪便标本中的炎症和其他生物标志物

研究类型

介入性

注册 (实际的)

60

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06107
        • Connecticut Childrens Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Pensacola、Florida、美国、32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30324
        • Emory University Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Riley Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Childrens Hospital of Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Helen DeVos Women and Childrens Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55414
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
      • New York、New York、美国、10032
        • Childrens Hospital of New York/Columbia University Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401
        • The University of Vermont Inc.
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Childrens Hospital of Milwaukee

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 第 1 次就诊时年龄≥ 2 岁且 < 11 岁的男性或女性
  2. 通过以下标准证明 CF 诊断的文件：通过定量毛果芸香碱离子电渗试验 (QPIT) 得出的汗液氯化物≥ 60 mEq/L 和 囊性​​纤维化跨膜传导调节因子 (CFTR) 基因中的两个特征明确的突变
  3. 筛选时第 10 个和第 50 个百分位数之间的年龄别体重（访问 1）（使用疾病控制中心 (CDC) 参考方程）
  4. 目前在第 0 天前 8 周以上长期使用胰酶替代疗法 (PERT) 治疗胰腺功能不全
  5. 从受试者或受试者的法定代表处获得的书面知情同意书（以及适用时的同意）以及遵守研究要求的能力
  6. 第 0 天前 2 周内临床稳定且健康状况无显着变化

排除标准：

  • 1. 在第 0 天之前的 6 个月内进行过肠梗阻或胃肠道手术 2. 糖尿病、克罗恩病、乳糜泻或肠切除史 3. 在第 0 天之前的 4 个月内使用过口服或吸入 GSH 或 N-乙酰半胱氨酸筛选（访视 1） 4. 已知对口服谷胱甘肽或乳糖过敏 5. 开始任何新的慢性治疗（例如布洛芬、高渗盐水、阿奇霉素、Pulmozyme、Cayston TOBI Kalydeco、Orkambi、质子泵抑制剂、组胺 H-2 阻滞剂 [ PPI/H2-阻滞剂]、Miralax®、PERT、膳食补充剂、益生菌）在第 0 天和第 6 天之前的 4 周内。 在第 0 天之前的 4 周内给予（口服或胃造口管）专有膳食补充剂配方（例如 Scandishakes、Boost、Pediasure 或自制配方）的量发生变化 7. 使用抗生素（口服、静脉注射或吸入）在第 0 天之前的 2 周内出现急性症状 8。在第 0 天之前的 4 周内使用口服类固醇 9。在第 0 天和 10 天积极治疗非结核分枝杆菌 (NTM)。 在第 0-11 天积极治疗过敏性支气管肺曲霉病 (ABPA)。 在第 0 天之前的 30 天内服用任何研究药物 12. 作为本研究的一部分接受研究药物的兄弟姐妹 13. 研究者认为会危及患者安全或数据质量的情况或异常情况的存在

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：支持性护理
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：口服谷胱甘肽
口服谷胱甘肽口服粉 65mg/kg/天
药品：口服谷胱甘肽
口服谷胱甘肽口服粉
其他名称：
  • 谷胱甘肽
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
安慰剂口服粉末 65mg/kg/天
药品：安慰剂
安慰剂口服粉
其他名称：
  • 无活性粉

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
年龄别体重 Z 分数的变化
大体时间：基线至 24 周
口服谷胱甘肽组和安慰剂组在 24 周时年龄别体重 Z 评分相对于基线的变化差异。 年龄别体重 Z 分数源自美国疾病控制和预防中心 2000 年美国儿童生长图表。 这些生长图表中的参考人群是美国国家卫生统计中心从 1963-65 年到 1988-94 年调查的儿童。 Z 分数表示偏离参考总体平均值的标准差数。 Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
基线至 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
年龄别身高 Z 值的变化
大体时间：基线至 24 周
口服谷胱甘肽组和安慰剂组在 24 周时年龄别身高 Z 评分相对于基线的变化差异。 年龄别身高 Z 分数源自美国疾病控制和预防中心 2000 年美国儿童生长图表。 这些生长图表中的参考人群是美国国家卫生统计中心从 1963-65 年到 1988-94 年调查的儿童。 Z 分数表示偏离参考总体平均值的标准差数。 Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
基线至 24 周
年龄别 BMI Z 分数的变化
大体时间：基线至 24 周
口服谷胱甘肽组和安慰剂组在 24 周内年龄别 BMI Z 评分相对于基线的变化差异。 年龄别 BMI Z 分数源自美国疾病控制和预防中心 2000 年美国儿童生长图表。 这些生长图表中的参考人群是美国国家卫生统计中心从 1963-65 年到 1988-94 年调查的儿童。 Z 分数表示偏离参考总体平均值的标准差数。 Z 分数为负表示值低于平均值，而 Z 分数为正表示值高于平均值。
基线至 24 周
粪便钙卫蛋白的变化
大体时间：基线至 24 周
口服谷胱甘肽组和安慰剂组在 24 周内粪便钙卫蛋白相对于基线的变化差异。
基线至 24 周
高敏 C 反应蛋白 (Hs-CRP) 的变化
大体时间：基线至 24 周
口服谷胱甘肽组和安慰剂组在 24 周后 hs-CRP 基线变化的差异。
基线至 24 周
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE)
大体时间：基线至 24 周
在 24 周的随访期内至少发生一次事件的参与者人数和百分比。
基线至 24 周
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：基线至 24 周
比率定义为每个参与者后续月份的事件数。
基线至 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Minnesota

合作者

Cystic Fibrosis Foundation

调查人员

  • 首席研究员：Sarah J Schwarzenberg, MD、University of Minnesota
  • 首席研究员：Molly Bozic, MD、Indiana University School of Medicine Riley Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年6月14日

初级完成 (实际的)

2018年12月12日

研究完成 (实际的)

2018年12月12日

研究注册日期

首次提交

2017年1月11日

首先提交符合 QC 标准的

2017年1月12日

首次发布 (估计)

2017年1月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年1月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年12月20日

最后验证

2019年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GROW-IP-16

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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赞助者和合作者

医疗条件

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