Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Rollen av oralt glutation på tillväxtparametrar hos barn med cystisk fibros (GROW)

20 december 2019 uppdaterad av: University of Minnesota

En multicenter placebokontrollerad dubbelblind randomiserad studie som utvärderar rollen av oralt glutation på tillväxtparametrar hos barn med cystisk fibros

Syftet med denna randomiserade, placebokontrollerade (Fas II) studie kommer att vara att ytterligare utvärdera effekterna av oralt glutation på tillväxt hos barn med CF.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

en prospektiv, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, klinisk fas II-studie. Ungefär sextio patienter med bukspottkörtelinsufficiens (PI) med CF som är ≥ 2 och < 11 år gamla, kommer att skrivas in för att få antingen L-glutationreducerad (GSH) eller placebo ges oralt (tid) under 24 veckor. Varje ämne kommer att ses vid fyra studiebesök: Besök 1 (Screening), Besök 2 (Baslinje/Randomisering, Dag 0), Besök 3 (Vecka 12) och Besök 4 (Vecka 24). Vid besök 2 kommer försökspersoner att randomiseras för att få antingen aktiv behandling eller placebo. Besök 1 och 2 kan kombineras om patienten uppfyller behörighetskraven och ett fekalt prov tas före dosering. Säkerhet och kliniska resultat kommer att bedömas under hela studien. Bedömning av inflammatoriska och andra biomarkörer i blod- och fekala prover kommer att utföras vid besök 2 och 4

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06107
        • Connecticut Childrens Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Childrens Clinic
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30324
        • Emory University Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Childrens Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Women and Childrens Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14222
        • Women and Childrens Hospital of Buffalo
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Childrens Hospital of New York/Columbia University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • The University of Vermont Inc.
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Childrens Hospital of Milwaukee

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 11 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna ≥ 2 och < 11 år vid besök 1
  2. Dokumentation av en CF-diagnos som bevisas av följande kriterier: Svettklorid ≥ 60 mEq/L genom kvantitativt pilokarpinjontoforestest (QPIT) OCH två välkarakteriserade mutationer i genen för transmembrankonduktiv regulator (CFTR) för cystisk fibros
  3. Vikt för ålder mellan 10:e och 50:e percentilen vid screening (besök 1) (med hjälp av referensekvationer från Center for Disease Control (CDC))
  4. Nuvarande kronisk användning, mer än 8 veckor före dag 0, av pankreatisk enzymersättningsterapi (PERT) för hantering av pankreasinsufficiens
  5. Skriftligt informerat samtycke (och samtycke när det är tillämpligt) erhållet från försökspersonens eller försökspersonens juridiska ombud och förmåga att följa studiens krav
  6. Kliniskt stabil utan signifikanta förändringar i hälsostatus inom 2 veckor före dag 0

Exklusions kriterier:

  • 1. Tarmobstruktion eller gastrointestinal kirurgi inom 6 månader före dag 0 2. Historik med diabetes, Crohns sjukdom, celiaki eller tarmresektion 3. Användning av antingen oral eller inhalerad GSH eller N-acetylcystein inom 4 månader före Screening (besök 1) 4. Känd överkänslighet mot oral glutation eller laktos 5. Initiering av ny kronisk behandling (t.ex. ibuprofen, hyperton saltlösning, azitromycin, Pulmozyme, Cayston TOBI Kalydeco, Orkambi, protonpumpshämmare, H-2-blockerare [histamin] PPI/H2-blockerare], Miralax®, PERT, kosttillskott, probiotika) inom 4 veckor före dag 0 6. Förändringar i mängden proprietära kosttillskottsformler (t.ex. Scandishakes, Boost, Pediasure eller hemgjorda formuleringar) som ges (oral eller gastrostomisond) inom 4 veckor före dag 0 7. Användning av antibiotika (oral, IV eller inhalerad) för akuta symtom inom 2 veckor före dag 0 8. Användning av orala steroider inom 4 veckor före dag 0 9. Aktiv behandling för icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM) vid dag 0 10. Aktiv behandling för allergisk bronkopulmonell aspergillos (ABPA) dag 0 11. Administrering av något prövningsläkemedel inom 30 dagar före dag 0 12. Syskon som fick studieläkemedlet som en del av denna studie 13. Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som enligt utredarens åsikt skulle äventyra patientens säkerhet eller kvaliteten på data

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: SUPPORTIVE_CARE
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Oralt glutation
Oralt Glutation oralt pulver vid 65 mg/kg/dag
Läkemedel: Oralt glutation
Oralt Glutation oralt pulver
Andra namn:
  • GSH
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo oralt pulver vid 65 mg/kg/dag
Läkemedel: Placebo
Placebo oralt pulver
Andra namn:
  • Inaktivt pulver

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i vikt för ålder Z-poäng
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
Skillnad mellan de orala glutation- och placebogrupperna i 24-veckorsförändringen från baslinjen i vikt för ålder Z-poäng. Vikt för ålder Z-poäng härleds från 2000 Centers for Disease Control and Prevention tillväxtdiagram för amerikanska barn. Referenspopulationen i dessa tillväxtdiagram är barn som undersöktes av National Center for Health Statistics från 1963-65 till 1988-94. Z-poängen indikerar antalet standardavvikelser bort från medelvärdet av referenspopulationen. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet.
Baslinje till 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i höjd för ålder Z-poäng
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
Skillnad mellan de orala glutation- och placebogrupperna i 24-veckorsförändringen från baslinjen i höjd för ålder Z-poäng. Z-poäng för höjd för ålder kommer från 2000 Centers for Disease Control and Prevention tillväxtdiagram för amerikanska barn. Referenspopulationen i dessa tillväxtdiagram är barn som undersöktes av National Center for Health Statistics från 1963-65 till 1988-94. Z-poängen indikerar antalet standardavvikelser bort från medelvärdet av referenspopulationen. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet.
Baslinje till 24 veckor
Förändring i BMI-för ålder Z-poäng
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
Skillnad mellan de orala glutation- och placebogrupperna i 24-veckorsförändringen från baslinjen i BMI-för ålders Z-poäng. BMI för ålders Z-poäng kommer från 2000 Centers for Disease Control and Prevention tillväxtdiagram för amerikanska barn. Referenspopulationen i dessa tillväxtdiagram är barn som undersöktes av National Center for Health Statistics från 1963-65 till 1988-94. Z-poängen indikerar antalet standardavvikelser bort från medelvärdet av referenspopulationen. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet.
Baslinje till 24 veckor
Förändring i fekalt kalprotektin
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
Skillnad mellan de orala glutation- och placebogrupperna i 24-veckorsförändringen från baslinjen i fekalt kalprotektin.
Baslinje till 24 veckor
Förändring i högkänsligt C-reaktivt protein (Hs-CRP)
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
Skillnad mellan de orala glutation- och placebogrupperna i 24-veckorsförändringen från baslinjen i hs-CRP.
Baslinje till 24 veckor
Biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
Antalet och andelen deltagare med minst ett evenemang under den 24 veckor långa uppföljningsperioden.
Baslinje till 24 veckor
Frekvens av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
Rate definieras som antalet händelser per deltagares uppföljningsmånad.
Baslinje till 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Minnesota

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Sarah J Schwarzenberg, MD, University of Minnesota
  • Huvudutredare: Molly Bozic, MD, Indiana University School of Medicine Riley Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

14 juni 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

12 december 2018

Avslutad studie (FAKTISK)

12 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2017

Första postat (UPPSKATTA)

13 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

9 januari 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 december 2019

Senast verifierad

1 december 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GROW-IP-16

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Oralt glutation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera