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再発または難治性の原発性中枢神経系リンパ腫患者におけるフェーズ2のPQR309

2018年11月14日 更新者：PIQUR Therapeutics AG

再発または難治性の原発性中枢神経系リンパ腫患者における PQR309 の有効性と安全性を評価する非盲検、非無作為化、第 2 相試験

再発または難治性の原発性中枢神経系リンパ腫 (PCNSL) 患者における PQR309 の臨床的有効性、安全性、および薬物動態を評価する非盲検、無作為化、2 段階、多施設研究。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

再発または難治性の原発性中枢神経系リンパ腫 (PCNSL) 患者における PQR309 の臨床的有効性、安全性、および薬物動態効果を評価する非盲検、無作為化、2 段階、多施設共同研究。

研究の第 1 段階では、主要な研究目的で評価可能な再発性または難治性の原発性中枢神経系リンパ腫 (PCNSL) を有する最低 12 人の患者を登録します。 研究データの最初の段階で、80 mg p.o. が明らかになった場合。再発または難治性の原発性中枢神経系リンパ腫 (PCNSL) の患者では、qd が十分に許容されないか、効果がない場合、追加の患者を研究に登録して、1 日量を減らすか (例: 60 mg) または 7 日間の治療サイクルで 2 日間連続して投与し、その後 5 日間治療を行わない場合のより低い週用量 (間欠的投与スケジュール A)。すべての場合において、選択された投与では、少なくとも 12 人の評価可能な患者からのデータが必要になります。このレジメンを研究の第2段階に進める決定が下される前に、レジメン（毎日または毎週）。最終的な主要エンドポイント分析で評価可能な、合計での投薬レジメン。主要エンドポイントで評価可能なすべての患者は、疾患の進行または死亡まで追跡されます。

副次的な目的であるPQR309治療の安全性と薬物動態（PK）は、両方の研究段階で登録されたすべての患者で評価されます。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Marseille、フランス、13305
        • Aix-Marseilles Université
      • Nancy、フランス、54035
        • Service de Neurology CHRU de Nancy
      • Paris、フランス、75013
        • Hôpital Pitié-Sâlpétrier,
      • Saint-Herblain、フランス、44800
        • Hématologie, Départment d'ongolgie médicale

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 18歳以上。
  2. -組織学的/細胞学的に確認された原発性中枢神経系リンパ腫（PCNSL）の患者
  3. -再発または難治性の原発性中枢神経系リンパ腫（PCNSL）は、頭蓋MRIによって示されます。
  4. -ベースラインでの二次元的に測定可能な疾患の少なくとも1つの病変の存在
  5. 最長直径が少なくとも 1 cm (10 mm) の造影腫瘍を伴う MRI。
  6. 以前の全身療法レジメンは最大 1 つ。
  7. コルチコステロイドを投与されている場合、患者はコルチコステロイドの投与量が安定しているか減少しており、8 mg以下のデキサメタゾン（または同等物）を登録日の少なくとも5日前に投与していなければなりません。
  8. カルノフスキー パフォーマンス スコア (KPS) ≥ 70%。
  9. 治験薬から4週間以上。
  10. 十分な血液学的機能、肝機能および腎機能
  11. 経口薬を飲み込んで保持することができ、進んで行う。
  12. 生殖能力のある女性および男性患者は、スクリーニングから研究治療中止後90日まで効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。
  13. -インフォームドコンセントに署名し、研究期間中プロトコルを遵守する意思と能力がある。

除外基準:

  1. 中枢神経系 (CNS) リンパ腫または慢性免疫抑制関連中枢神経系 (CNS) リンパ腫。
  2. -以前の同種造血幹細胞移植（HSCT移植）。
  3. 以前の全脳放射線療法（WBRT）
  4. -研究チームによって決定されたその他の併用抗腫瘍療法。
  5. 造影MRIを受けることができない患者。
  6. ホスホイノシチド -3 キナーゼ (PI3K) 阻害剤による前処理、プロテイン キナーゼ B 阻害剤は、AKT 阻害剤、またはラパマイシンの哺乳類標的 (mTOR) 阻害剤として知られています。
  7. -酵素誘導抗てんかん薬（EIAED）を服用している患者 PQR309の最初の投与から7日未満。
  8. -患者は、QT延長およびTorsades de Pointesを促進するリスクのある薬を服用しています。
  9. 患者は現在、ハーブ製剤または薬を使用しています。 患者は、治験薬の初回投与の7日前に漢方薬の使用を中止する必要があります。
  10. -大うつ病エピソード、双極性障害（IまたはII）、強迫性障害、統合失調症、自殺未遂または自殺念慮の病歴、または殺人念慮（例： 自傷行為の危険性がある）、または活動性の重度のパーソナリティ障害のある患者。
  11. 不安≧有害事象（AE）グレード3の共通用語基準（CTC）。

  12. -患者は、進行中または活動中の感染症、HIV感染症、慢性肝疾患を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患を患っています。

    慢性腎疾患、膵炎、慢性肺疾患、活動性心疾患または心機能障害、間質性肺疾患、活動性自己免疫疾患、制御されていない糖尿病、神経精神医学的または社会的状況により、研究要件への準拠が制限される場合。

  13. -胃腸疾患の存在または研究薬の吸収を著しく妨げる可能性のあるその他の状態。
  14. 潜在的な水素（pH）を増加させ、プロトンポンプ阻害剤（例： オメプラゾール)、H2-アンタゴニスト (例 ラニチジン）と制酸剤。 患者は、その効果を終了するのに十分なウォッシュアウト期間の後、研究に登録することができます。
  15. -患者は原発性中枢神経系リンパ腫（PCNSL）以外の浸潤性悪性腫瘍の病歴があります。 患者は、少なくとも3年間無病であり、治験責任医師によって再発のリスクが低いと見なされた場合に適格です。 上皮内子宮頸がん、皮膚の基底細胞がんまたは扁平上皮がんと診断され、過去3年以内に治療を受けた患者は適格です。
  16. 妊娠中または授乳中の女性。
  17. -妊娠することができ、避妊の効果的な方法を実践することを望まない女性 スクリーニングから研究治療を中止してから90日後まで（出産の可能性のある女性は、PQR309の初回投与前の7日以内に血清妊娠検査で陰性でなければなりません）。
  18. 空腹時血糖 > 7.0 mmol/L (126 mg/dL)。 または HbA1c > 6.4%。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：PQR309
PQR309、ホスホイノシチド-3-キナーゼ (PI3K) およびラパマイシンの哺乳類標的 (mTOR) の阻害剤、60mg/80mg を 1 日 1 回経口投与する単群試験。
薬：PQR309
経口 PQR309、80mg または 60mg を毎日または断続的に投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体の回答率
時間枠：8 週間ごと、最大 6 か月
International Primary CNS Lymphoma Collaborative Group (IPCG) の 2005 Response Criteria による完全奏効 (CR)、未確認完全奏効 (CRu)、および部分奏効 (PR) を含む ORR (全奏効率) [1]。
8 週間ごと、最大 6 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治験薬に関連する有害事象の数
時間枠：第 1 週 最後の投与から 1 日から 30 日後 最長 12 か月
連続投与と間欠投与
第 1 週 最後の投与から 1 日から 30 日後 最長 12 か月
脈拍数の変化
時間枠：1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
連続投与と間欠投与
1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
血圧の変化
時間枠：1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
連続投与と間欠投与
1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
体重の変化
時間枠：1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
連続投与と間欠投与
1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
気温の変化
時間枠：1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
連続投与と間欠投与
1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
Karnofsky Performance Status（KPS）による身体検査
時間枠：1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
連続投与と間欠投与
1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
うつ病テスト PHQ-9
時間枠：治療 22 日目、43 日目、およびその後 3 週間ごとに 1 年後、治療終了時
連続投与と間欠投与
治療 22 日目、43 日目、およびその後 3 週間ごとに 1 年後、治療終了時
全般性不安障害気分尺度スコア (GAD7)
時間枠：治療 22 日目、43 日目、およびその後 3 週間ごとに 1 年後、治療終了時
連続投与と間欠投与
治療 22 日目、43 日目、およびその後 3 週間ごとに 1 年後、治療終了時
血液学の変化
時間枠：1週目 治療前の1日目、8日目、15日目、22日目、36日目、43日目の治療、およびその後1年まで3週間ごと、治療終了時および最終投与後30日
連続投与と間欠投与
1週目 治療前の1日目、8日目、15日目、22日目、36日目、43日目の治療、およびその後1年まで3週間ごと、治療終了時および最終投与後30日
ルーチンの血液化学の変化
時間枠：1週目 治療前の1日目、8日目、15日目、22日目、36日目、43日目の治療、およびその後1年まで3週間ごと、治療終了時および最終投与後30日
連続投与と間欠投与
1週目 治療前の1日目、8日目、15日目、22日目、36日目、43日目の治療、およびその後1年まで3週間ごと、治療終了時および最終投与後30日
インスリン・グルコース・C-ペプチドの変化
時間枠：1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、36日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
連続投与と間欠投与
1週目 治療前の1日目、8日目、15日目および22日目、36日目、43日目、およびその後1年まで3週間ごとの治療、治療終了時および最終投与の30日後
止血の変化
時間枠：1週目 治療前1日目、22日目、43日目以降3週間ごとに治療
連続投与と間欠投与
1週目 治療前1日目、22日目、43日目以降3週間ごとに治療
尿検査の変化
時間枠：1週目 治療前の1日目、22日目、43日目、およびその後3週間ごとに1年まで治療
連続投与と間欠投与
1週目 治療前の1日目、22日目、43日目、およびその後3週間ごとに1年まで治療
心電図の変化
時間枠：1週目 治療前の1日目、22日目、43日目、およびその後3週間ごとに1年まで治療
連続投与と間欠投与
1週目 治療前の1日目、22日目、43日目、およびその後3週間ごとに1年まで治療

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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PIQUR Therapeutics AG

捜査官

  • スタディチェア：Augusti Alentorn, MD、Hospital Pitié-Salpêtrière, Paris
  • 主任研究者：Olivier-Louis Chinot, Prof、Aix Marseilles Université
  • 主任研究者：Luc Taillandier, Prof、Service de neuro-oncology CHRU de Nancy
  • 主任研究者：Phililippe Agape, MD、Hématologie, Département d'oncologie médicale,Saint_Herblain

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予期された)

2017年12月1日

一次修了 (予期された)

2018年12月1日

研究の完了 (予期された)

2019年12月1日

試験登録日

最初に提出

2017年4月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年4月13日

最初の投稿 (実際)

2017年4月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年11月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年11月14日

最終確認日

2018年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PQR309-005A

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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