Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PQR309 vaiheessa 2 potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen primaarinen keskushermoston lymfooma

keskiviikko 14. marraskuuta 2018 päivittänyt: PIQUR Therapeutics AG

Avoin, ei-satunnaistettu, vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioitiin PQR309:n tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen primaarinen keskushermoston lymfooma

Avoin, ei-satunnaistettu, kaksivaiheinen, monikeskustutkimus, jossa arvioitiin PQR309:n kliinistä tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktiivinen primaarinen keskushermoston lymfooma (PCNSL).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Avoin, ei-satunnaistettu, kaksivaiheinen, monikeskustutkimus, jossa arvioitiin PQR309:n kliinistä tehoa, turvallisuutta ja farmakokineettisiä vaikutuksia potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktiivinen primaarinen keskushermoston lymfooma (PCNSL).

Tutkimuksen ensimmäiseen vaiheeseen otetaan vähintään 12 potilasta, joilla on uusiutunut tai refraktorinen primaarinen keskushermoston lymfooma (PCNSL), joka voidaan arvioida ensisijaisen tutkimuksen kohteena. Jos tutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa ilmenee, että 80 mg p.o. qd ei siedä riittävästi tai se on tehoton potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen primaarinen keskushermoston lymfooma (PCNSL). Tutkimukseen voidaan ottaa lisää potilaita arvioimaan vaihtoehtoisia annostusohjelmia, joko pienempää päivittäistä annosta (esim. 60 mg) tai pienempi viikoittainen annos annettaessa 2 peräkkäisenä päivänä ja sen jälkeen 5 päivää ilman hoitoa 7 päivän hoitojaksoissa (jaksoittainen annostusohjelma A). Kaikissa tapauksissa tarvitaan vähintään 12 arvioitavan potilaan tiedot valitusta annoksesta. hoito-ohjelma (päivittäin tai viikoittain), ennen kuin tehdään päätös jatkaa tällä hoito-ohjelmalla tutkimuksen toiseen vaiheeseen.Yhdeksän (9) lisäpotilasta otetaan mukaan tutkimuksen toiseen vaiheeseen, vähintään 21 potilaalle valituista kokonaisannostusohjelma, joka voidaan arvioida lopullisen ensisijaisen päätetapahtuman analyysin kannalta. Kaikkia ensisijaisen päätetapahtuman perusteella arvioitavia potilaita seurataan taudin etenemiseen tai kuolemaan asti.

Toissijaiset tavoitteet, PQR309-hoidon turvallisuus ja farmakokinetiikka (PK) arvioidaan kaikilla tutkimukseen osallistuneilla potilailla molemmissa tutkimusvaiheissa.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13305
        • Aix-Marseilles Université
      • Nancy, Ranska, 54035
        • Service de Neurology CHRU de Nancy
      • Paris, Ranska, 75013
        • Hôpital Pitié-Sâlpétrier,
      • Saint-Herblain, Ranska, 44800
        • Hématologie, Départment d'ongolgie médicale

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ≥18 vuoden ikä.
  2. Potilas, jolla on histologisesti/sytologisesti vahvistettu primaarinen keskushermoston lymfooma (PCNSL)
  3. Relapsoitunut tai refraktaarinen primaarinen keskushermoston lymfooma (PCNSL), joka on osoitettu kallon magneettikuvauksella.
  4. Vähintään yksi kaksiulotteisesti mitattavan sairauden leesio lähtötilanteessa
  5. MRI, jossa on pisimmällä halkaisijaltaan vähintään 1 cm (10 mm) kontrastitehostava kasvain.
  6. Enintään yksi aikaisempi systeeminen hoito-ohjelma.
  7. Jos potilas saa kortikosteroideja, hänen on täytynyt saada vakaa tai laskeva kortikosteroidiannos ja enintään 8 mg deksametasonia (tai vastaavaa) vähintään 5 päivän ajan ennen ilmoittautumista.
  8. Karnofsky Performance Score (KPS) ≥ 70 %.
  9. Yli 4 viikkoa miltä tahansa tutkimushenkilöltä.
  10. Riittävä hematologinen, maksan ja munuaisten toiminta
  11. Pystyy ja haluaa niellä ja säilyttää suun kautta otettavat lääkkeet.
  12. Lisääntymiskykyisten nais- ja miespotilaiden tulee sopia tehokkaan ehkäisyn käyttämisestä seulonnasta alkaen 90 päivään tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.
  13. Halukas ja kykenevä allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan protokollaa tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Keskushermosto (CNS) Lymfooma tai krooninen immunosuppressioon liittyvä keskushermoston (CNS) lymfooma.
  2. Edellinen allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT-siirto).
  3. Aiempi kokoaivojen sädehoito (WBRT)
  4. Muu samanaikainen kasvainten vastainen hoito tutkimusryhmän määrittämänä.
  5. Potilaat, jotka eivät voi tehdä kontrastitehostemagneettikuvausta.
  6. Aiempi hoito fosfoinositid-3-kinaasin (PI3K) estäjillä, proteiinikinaasi B:n estäjillä tunnetaan AKT-estäjänä tai rapamysiinin (mTOR) estäjän nisäkäskohteena.
  7. Potilas, joka käyttää entsyymejä indusoivaa epilepsialääkkeitä (EIAED) < 7 päivää ensimmäisestä PQR309-annoksesta.
  8. Potilas käyttää lääkettä, jolla on riski edistää QT-ajan pidentymistä ja Torsades de Pointesia.
  9. Potilas käyttää parhaillaan kasviperäisiä valmisteita tai lääkkeitä. Potilaan tulee lopettaa kasviperäisten lääkkeiden käyttö 7 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  10. Lääketieteellisesti dokumentoitu vakava masennusjakso, kaksisuuntainen mielialahäiriö (I tai II), pakko-oireinen häiriö, skitsofrenia, itsemurhayritys tai -ajatukset tai murha-ajatukset (esim. riski vahingoittaa itseään tai muita) tai potilaat, joilla on aktiivisia vakavia persoonallisuushäiriöitä.
  11. Ahdistuneisuus ≥ Haittavaikutusten yleiset terminologiakriteerit (AE) luokka 3.

  12. Potilaalla on hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, HIV-infektio, krooninen maksasairaus.

    krooninen munuaissairaus, haimatulehdus, krooninen keuhkosairaus, aktiivinen sydänsairaus tai sydämen toimintahäiriö, interstitiaalinen keuhkosairaus, aktiivinen autoimmuunisairaus, hallitsematon diabetes, neuropsykiatriset tai sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.

  13. Ruoansulatuskanavan sairaus tai mikä tahansa muu sairaus, joka voi merkittävästi häiritä tutkimuslääkkeen imeytymistä.
  14. Samanaikainen hoito lääkkeillä, jotka lisäävät potentiaalista vetypitoisuutta (pH) ja vähentävät ylemmän maha-suolikanavan happamuutta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, protonipumpun estäjät (esim. omepratsoli), H2-antagonistit (esim. ranitidiini) ja antasidit. Potilaat voidaan ottaa mukaan tutkimukseen sen jälkeen, kun poistumisjakso on riittävä lopettamaan vaikutuksensa.
  15. Potilaalla on ollut muita invasiivisia pahanlaatuisia kasvaimia kuin primaarinen keskushermoston lymfooma (PCNSL). Potilaat ovat tukikelpoisia, jos he ovat olleet taudista vapaita vähintään 3 vuotta ja tutkijan mielestä heillä on alhainen uusiutumisen riski. Potilaat, joilla on diagnosoitu kohdunkaulan syöpä in situ, ihon tyvisolu- tai okasolusyöpä ja joita on hoidettu viimeisen 3 vuoden aikana, ovat tukikelpoisia.
  16. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  17. Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi eivätkä halua käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää seulonnasta 90 päivään tutkimushoidon lopettamisen jälkeen (hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän kuluessa ennen ensimmäistä PQR309-annosta).
  18. Paastoglukoosi > 7,0 mmol/L (126 mg/dl). tai HbA1c > 6,4 %.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
MUUTA: PQR309
Yksihaarainen tutkimus PQR309:llä, fosfoinositidi-3-kinaasilla (PI3K) ja nisäkäskohteen rapamysiinin (mTOR) estäjällä, 60 mg/80 mg kerran päivässä suun kautta.
Lääke: PQR309
Suun kautta otettava PQR309, 80 mg tai 60 mg päivittäin tai ajoittainen annos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 8 viikon välein 6 kuukauteen asti
ORR (Overall Response Rate), mukaan lukien täydellinen vaste (CR), vahvistamaton täydellinen vaste (CRu) ja osittainen vaste (PR) International Primary CNS Lymphoma Collaborative Groupin (IPCG) vuoden 2005 vastekriteerien mukaisesti [1].
8 viikon välein 6 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimuslääkkeeseen liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 - 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen 12 kuukauden ajan
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 - 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen 12 kuukauden ajan
Muutokset pulssissa
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Verenpaineen muutokset
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Muutokset kehon painossa
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Muutokset lämpötilassa
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Fyysinen tarkastus Karnofsky Performance Statusin (KPS) mukaan
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Masennustesti PHQ-9
Aikaikkuna: Hoitopäivä 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa myöhemmin 1 vuoteen asti, hoidon lopussa
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Hoitopäivä 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa myöhemmin 1 vuoteen asti, hoidon lopussa
Yleistynyt ahdistuneisuushäiriö mielialaasteikon pistemäärä (GAD7)
Aikaikkuna: Hoitopäivä 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa myöhemmin 1 vuoteen asti, hoidon lopussa
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Hoitopäivä 22, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa myöhemmin 1 vuoteen asti, hoidon lopussa
Muutokset hematologiassa
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivänä 8, päivänä 15, päivänä 22, päivänä 36 ja päivänä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivänä 8, päivänä 15, päivänä 22, päivänä 36 ja päivänä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Muutokset rutiininomaisessa veren kemiassa
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivänä 8, päivänä 15, päivänä 22, päivänä 36 ja päivänä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivänä 8, päivänä 15, päivänä 22, päivänä 36 ja päivänä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Muutokset insuliinissa/glukoosissa/C-peptidissä
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 36, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivinä 8, 15 ja 22, päivä 36, päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti, hoidon lopussa ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Muutokset hemostaasissa
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivänä 22, Päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivänä 22, Päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa
Virtsaanalyysin muutokset
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivänä 22, Päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivänä 22, Päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti
EKG:n muutokset
Aikaikkuna: Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivänä 22, Päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti
Jatkuva annostelu ja ajoittainen annostelu
Viikko 1 Päivä 1 ennen hoitoa, Hoito päivänä 22, Päivä 43 ja joka seuraava 3 viikkoa 1 vuoteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PIQUR Therapeutics AG

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Augusti Alentorn, MD, Hospital Pitié-Salpêtrière, Paris
  • Päätutkija: Olivier-Louis Chinot, Prof, Aix Marseilles Université
  • Päätutkija: Luc Taillandier, Prof, Service de neuro-oncology CHRU de Nancy
  • Päätutkija: Phililippe Agape, MD, Hématologie, Département d'oncologie médicale,Saint_Herblain

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 16. marraskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. marraskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PQR309-005A

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset PQR309

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa