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プラダー・ウィリ症候群における過食症の治療のための鼻腔内オキシトシン対プラセボ

2025年2月5日 更新者：Eric Hollander

第 2 相試験：プラダー ウィリー症候群の小児および青年における過食症の治療のための鼻腔内オキシトシン vs. プラセボ

この研究は、(1) 摂食行動 (2) 反復行動の測定に対する IN-OXT の影響を評価するために、5 歳から 17 歳までの PWS を有する 50 人の被験者における鼻腔内 OXT 対プラセボの第 2 相ランダム化二重盲検 8 週間治療試験です。行動 (3) 体重および体組成 (4) 生活の質 (5) 唾液 OXT およびホルモンレベル (グレリン、膵臓ポリペプチド、ペプチド YY、GLP-1、インスリン、グルカゴン、テストステロン、およびエストロゲンを含む)。 プラセボよりも優れている場合、このデータは、OXTが過食症やPWSの他の症状の効果的な治療法であるという現在の知識に追加されます.

資金源 - FDA OOPD

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

プラダー ウィリー症候群 (PWS) は、染色体 15q11-q13 上の父系由来の刻印された物質の発現の欠如によって引き起こされるまれな神経発達障害です。 PWS の特徴は、軽度から中等度の知的障害、反復/強迫行動と硬直、社会的認知障害、出生時の重度の筋緊張低下、その後の過食症の発症です。 肥満は、PWS に関連する罹患率と死亡率の大部分の原因であり、強迫的な摂食行動は、介護者と家族の生活の質を低下させる最も大きな原因です。 オキシトシンは PWS の病態生理学に関与しており、この集団における鼻腔内オキシトシン (IN-OXT) の小規模な研究が行われています。 しかし、今日まで、過食症の標的症状およびPWS患者の関連症状の重要性を検出するための研究は十分に行われていません。 この研究の主な目的は、過食に対するIN-OXTの安全性と有効性を、ベースラインから8週目まで、過食症アンケート-臨床試験で測定されるように調べることです。 PWS。

研究デザイン: これは、5 ～ 17 歳の PWS を持つ 50 人の子供を対象とした 8 週間の二重盲検無作為化研究です。 参加には、プログラムへの 2 回の直接訪問と 5 回のリモート訪問が含まれます。 参加されたご家族には交通費を支給します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

32

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～13年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 5～17歳の男女の小児科外来患者
  2. -PIによって決定されるように、PWS栄養フェーズ2bまたは3にある必要があります
  3. -成長ホルモン治療を受けている必要があり、スクリーニング日の少なくとも3か月前から安定した用量の成長ホルモン治療を受けています。 スクリーニングから 3 か月以内に 1 週​​間を超えて治療を中断してはなりません。
  4. -患者の医療記録によって確認されたPWSの診断。
  5. -スクリーニングとベースラインの両方の訪問で、臨床試験の過食症アンケートで少なくとも中程度の重症度のスコア。
  6. -無作為化の4週間前および研究期間中のホルモン治療（テストステロンおよびエストロゲンサプリメントを含む）の安定した用量。
  7. -無作為化の4週間前および研究期間中、食欲に影響を与える可能性のある代謝治療（メトホルミンを含む）の安定した用量。
  8. PWS患者の正常範囲内にある身体検査および検査結果。
  9. 参加に同意し、研究全体の子供の発達と行動の変化に関する完全な評価を行うことができる親/介護者/保護者の存在。

除外基準:

  1. -無作為化前の30日間の治験薬への曝露。
  2. 成長ホルモン治療を受けていない子供
  3. 体重が 40 ポンド未満の子供
  4. -スクリーニングでヘモグロビンA1Cレベルによって確認された不安定な2型糖尿病の子供
  5. ベースラインで不安定な併存疾患を有する子供。
  6. -スクリーニング時に活動性の上気道感染症を患っている子供。
  7. 双極性障害、精神病、統合失調症、PTSDまたはMDDを含む、ASD以外の主要な精神医学的診断。 これらの患者は、潜在的な交絡結果のために除外されます。
  8. 妊娠中または授乳中の患者、または二重バリア避妊法の使用に同意しない患者。 IN-OXT は、妊娠中または授乳中の女性では研究されていません。
  9. エストロゲンベースの避妊薬を使用している女性。 エストロゲンベースの避妊薬の代替として、被験者はプロゲステロンベースの避妊薬を使用するように助言されます。頸部キャップ;子宮頸部スポンジ;またはコンドームと組み合わせた殺精子フォーム。 被験者は、研究に参加するために二重障壁法を使用する必要があります。
  10. 研究の実施を妨げたり、研究結果の解釈を混乱させたり、被験者の健康を危険にさらしたりする可能性のある病状。
  11. -小児崩壊性障害のレット症候群または難聴や失明などの顕著な感覚障害の既知の診断。
  12. -無作為化前の4週間以内に関連する健康療法、行動的または教育的介入に変化があった被験者 学校の休暇に関連するものを除く。
  13. -リスペリドン、アリピプラゾール、その他の抗精神病薬、クロニジン、グアンファシン、覚醒剤または抗けいれん薬の投薬または投薬量が変更された被験者 無作為化の4週間以内。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ コンパレータ: 一致したプラセボ
各被験者は、16 IU QD の用量を受け取り、鼻孔あたり 2 パフ (各 4 IU) を吸入するように指示されます。
薬：一致したプラセボ
各被験者は 16 IU QD の用量を受け取り、毎日鼻孔あたり 2 パフ (各 4 IU) を吸入するように指示されます。 必要に応じて、副作用または非反応のために治療が漸増されます。
実験的：実験的：鼻腔内オキシトシン（oxt in-oxt）
このプロトコルでは、シントシノン（合成オキシトシン）が使用されます。 各被験者は、16 IU QD（「Quaque Die」または1日に1回）の用量を受け取り、鼻孔ごとに2パフ（それぞれ4 IU）を吸入するように指示されます。
薬：鼻腔内オキシトシン (IN-OXT)
各被験者は 16 IU QD の用量を受け取り、毎日鼻孔あたり 2 パフ (各 4 IU) を吸入するように指示されます。 必要に応じて、副作用または非反応のために治療が漸増されます。
他の名前：
  • シントシノン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ペプチドの有効性の変化、鼻腔内オキシトシン（oxt in-oxt）
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
ベースラインからの過洗浄症の変化によって測定されたペプチド内のオックスの有効性の変化は、臨床試験のための高ファ性アンケート（HQ-CT）を使用して評価されます。 HQ-CTは、Prader-Willi症候群（PWS）の参加者において、過去2週間にわたって過去2週間にわたって過去数週間にわたって頻度と強度を測定する9項目で構成される介護者評価の評価です。 HQ-CTの合計スコアは、スコアが高いほどの0〜36の可能な範囲で、9アイテムレベルの応答（0〜4の範囲）を合計することで作成されます。 この結果尺度の目的で、負のスコアはベースラインからの過食症の減少を表し、正のスコアはベースラインからの高病子の増加を表しています。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
反復的な動作の変化
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
ベースラインからの反復的な動作の変化は、反復的な動作スケール修正（RBS-R）スコアを使用して決定されました。 RBS-Rは、参加者の繰り返し動作の全スペクトルを測定するために使用される44項目の形式です。 子供の親は、0（「動作は発生しない」）から3（「動作が発生し、深刻な問題」から4ポイントスケールで、先月の問題が先月にどれだけの問題が発生したかを説明するスコアを選択します。 ）。 最後の質問は、参加者にRBS-Rに記載されているすべての動作を「まとめる」ように依頼し、これらの繰り返しの動作が全体的な問題について評価（0-100）を提供します。 100（ "想像できるのと同じくらい悪い"）。 この結果の目的のために、ベースラインからのグループ平均スコアの変化が要約されています。 負のスコアは、行動の問題の頻度と重症度の減少を示しています。一方、正のスコアは、行動の問題の頻度と重症度の増加を示しています。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
剛性の動作の変化
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
ベースラインからの剛性挙動の変化は、Montefiore-Einstein Rigidity Scale-Revised-Prader-Willi症候群（MERS-R-PWS）を使用して評価されました。 MERS-R-PWSは、PWSを持つ子供の硬直行動の3つのドメインを評価するように設計されています。特別な関心、ルールへの柔軟性のない順守など） 4つの項目は、3つのドメインのそれぞれの0（ "no/none"）から4（ "極端/非常に困難な"）の範囲の5ポイントスケールで評価されます。 ドメインが追加され、0〜48の範囲の可能性のある総ドメインスコアが生成されます。 この結果尺度の目的のために、ベースラインからのグループ平均スコアの変化が要約されています。 負のスコアは、ベースラインからの剛性の動作の減少を示しています。一方、正のスコアは、ベースラインからの剛性の動作の増加を示しています。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
体重の変化
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
ベースラインからの体重の変化は、定期的に較正されたスケールを使用して、キログラムで参加者の体重を取得することにより決定されました。 ベースラインからの体重の変化は、基本的な記述統計を使用して、研究群によって要約されています。 負の結果は、ベースラインからの体重の減少を示しており、過食症の減少を含む健康関連の結果の改善に関連している可能性があります。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
体組成
時間枠：8週間
体組成、特に脂肪質量は、生体電気インピーダンス分析（BIA）を使用して評価されました。 BIAは、アインシュタインマウントシナイ糖尿病研究センターによって提供された機器と監視を備えていました。 機器は、体を通過する小さな交互の電流に対する抵抗を表すオームの抵抗を測定しました。 これらの値は、レポートの目的で、変数を校正した後、組み込みソフトウェアを使用して体脂肪率に変換されます。 パーセンテージは、基本的な記述統計を使用して、学習アームによって要約されます。
8週間
ボディマス指数の変化（BMI）
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
ベースラインからのBMIの変化は、参加者の体重をキログラムの体重を2乗（kg/m^2）の高さで割ることによって計算されます。 ベースラインからの平均BMIの変化は、基本的な記述統計を使用して要約および報告されます。 負のBMIスコアは、ベースラインからの高ファ性の減少を示している可能性があります。一方、BMIスコアが正のスコアは、ベースラインと比較した場合の高ファ性の増加を示している可能性があります。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
世界保健機関の生活の質（WHOQOL-BREF）アンケート：ドメイン1（身体的健康）によって決定される生活の質の変化（QOL）と介護者の負担
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
QOL/介護者の負担の変化は、WHOQOL-BREFアンケートの7項目の物理的健康ドメインサブスケールを使用して評価されました。 アンケートは親/介護者によって完了し、PWS障害によって介護者/家族に課された負担を定量化しました。 物理的な健康領域の各項目は、1〜5の範囲の5ポイントの順序スケールでスコアを記録し、7-35の全体的な生のスコアリング範囲を獲得しました。 平均全体の身体的健康スコアは、7つの項目（2つのアイテムの応答値が逆コード化されている）のスコアを合計し、代数平均の質問の合計（7）で割ることによって計算されました。 RAWスコアから7（可能な限り低いスコア）を減算し、28（可能性のある生のスコア範囲）で割ることにより、変換されたスケールスコアが得られました。 この結果の目的のために、ベースラインからの変化が報告されました。 ベースラインからの身体的健康スコアの増加は、身体的健康QOLの高度と介護者の身体的負担の減少に関連していました。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
世界保健機関の生活の質（WHOQOL -BREF）アンケート - ドメイン2（心理的健康）によって決定される生活の質の変化（QOL）と介護者の負担
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
QOL/介護者の負担の変化は、省略されたWHOQOL-BREFを使用して評価されました。 WHOQOL-BREFは、身体の健康、健康、社会的関係、環境という4つの広範なドメインを測定します。 アンケートは、親/介護者によって完了しました/介護者は、PWS障害によって介護者/家族に課された負担を定量化しました。 心理的健康領域（6つの質問）の場合、応答は1〜5ポイントの範囲の対応する事前定義されたスコアに割り当てられました。 平均全体の心理的健康スコアは、質問の5つ（＃5、6、7、11、および19）からスコアを合計し、質問＃26から回答値を反転し、他の5の合計に追加することで計算されました。スコアと分割質問の総数（6）。 この結果に4を掛けて、最終的な心理的健康ドメインスコアを獲得しました。 RAWスコアリングの範囲は6〜30です。ただし、この結果の目的のために、ベースラインからの変化が報告されました。 正の値は、より高いQOLと介護者の負担の減少に関連していました。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
世界保健機関の生活の質（WHOQOL -BREF）アンケート - ドメイン3（社会的関係）によって決定される生活の質の変化（QOL）と介護者の負担
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
QOLおよび介護者の負担の変化は、省略されたWHOQOL-BREFを使用して評価されました。 WHOQOL-BREFは、身体の健康、心理的健康、社会的関係、環境という4つの広範なドメインを測定します。 アンケートは親/介護者によって完了し、PWS障害によって介護者/家族に課された負担を定量化しました。 社会的関係ドメイン（3つの質問）の場合、応答は1〜5ポイントの範囲の対応する事前定義されたスコアに割り当てられました。 3つのスコア（＃20、21、および22）を合計し、質問の総数（3）で割ることにより、平均全体の社会的関係スコアが計算されました。 この結果に4を掛けて、最終的な社会的関係ドメインスコアを取得しました。 社会的関係RAWスコアリングは3〜15の範囲です。ただし、この結果の目的のために、ベースラインからの変化が報告されました。 正の値は、より高いQOLと介護者の負担の減少に関連していました。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
世界保健機関の生活の質（WHOQOL -BREF）アンケート - ドメイン4（環境）によって決定される生活の質の変化（QOL）と介護者の負担
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
QOLおよび介護者の負担の変化は、省略されたWHOQOL-BREFを使用して評価されました。 WHOQOL-BREFは、身体の健康、心理的健康、社会的関係、環境という4つの広範なドメインを測定する26のアイテムで構成されています。 アンケートは親/介護者によって完了し、PWS障害によって介護者/家族に課された負担を定量化しました。 環境ドメイン（8つの質問）の場合、応答は1〜5ポイントの範囲の対応する事前定義されたスコアに割り当てられました。 環境全体の平均スコアは、8つの質問（＃8、9、12、13、14、23、24、および25）からスコアを合計し、質問の総数（8）で割ることによって計算されました。 この結果に4を掛けて、最終的な環境ドメインスコアを取得しました。 環境RAWスコアリングは8-40の範囲です。ただし、この結果の目的のために、ベースラインからの変化が報告されました。 正の値は、より高いQOLと介護者の負担の減少に関連していました。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
介護者の緊張の変化
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
ベースラインからの介護者株の変化は、介護者株アンケート（CSQ）を使用して評価されました。 CSQは、感情的な問題を抱える若者の介護者/家族が経験する自己申告による負担の21項目の尺度です。 CSQへの応答は、21〜105の全体的なスコアリング範囲で、1 =（ "まったく"）（ "非常に"）の範囲の株の影響を測定する5ポイントのリッカートスケールで測定されます。 この結果尺度の目的のために、ベースラインからのグループ平均スコアの変化が要約されています。 負のスコアは、ベースラインからの介護者/家族の緊張の減少を示しています。一方、正のスコアは、ベースラインからの介護者/家族の緊張の増加を示しています。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
異常な行動の変化
時間枠：ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
ベースラインからの異常な挙動の変化は、異常な挙動チェックリストのアイラリティブリティ15項目サブスケール（ABC-I）を使用して評価されました。 ABC-Iサブスケールは、子供に代わって介護者によって完了しました。 FDAの提案では、ABC-Iサブスケールは、自殺念慮と行動の前向き評価として含まれ、刺激性と破壊的な行動の増加に対する傾向を研究者に通知しました。 ABC-Iは、0 = 0 =まったく問題なし、1 =動作は問題であるが、わずかな程度で、2 =問題は適度に深刻であり、3 =問題は程度が深刻であるため、わずかな程度では、4ポイントの重大度スケールで動作を測定します。 0-45の全体的なスコアリング範囲。 この結果の目的のために、ベースラインからのグループ平均スコアの変化が要約されています。 負のABC-Iスコアは、ベースラインからの過敏性の全体的な減少と破壊的な行動を示していますが、ABC-Iスコアは正の増加を示しています。
ベースラインでのランダム化から8週目のエンドポイントまで（8週間にわたって変化します）
唾液オキシトシン濃度の変化
時間枠：ベースラインから1時間（1日目）、4週目、8週目のコレクションまで
ベースラインからの唾液オキシトシン濃度レベルの変化が収集されたはずでした。 唾液サンプルは、オラゲンディスカバーコレクションキット（org-500）を使用して収集されていたはずです。 可能であれば、参加者は、オフィスまたはリモート訪問中に唾液をコレクションチューブに直接吐き出し、その後訪問中に臨床部位に輸送し、その後処理され、分析のために提出されました。 ベースラインからのグループ平均濃度の変化は、基本的な記述統計を使用して研究群によって要約されていたはずでした。 唾液オキシトシンの濃度の増加は、一般に中枢神経系の効果とこれらの症状の改善と相関しています。
ベースラインから1時間（1日目）、4週目、8週目のコレクションまで
臨床グローバルな印象スケール - 改善（CGI -I）
時間枠：8週間（8週間にわたる変化の測定）
CGI-Iは、介入の開始時に患者の病気がベースラインと比較してどの程度改善または悪化したかを臨床医がどれだけ改善したかを評価する必要がある、臨床医と評価されたグローバルな改善尺度です。 CGI-Iは、7段階のスケールで評価されている1つのクエリで構成されています。「投薬開始前の患者の状態と比較して、この患者の状態は次のとおりです。 =多くの改善。 スコアは、基本的な記述統計を使用して、学習アームによって要約されます。
8週間（8週間にわたる変化の測定）

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
自動化された自己管理型の 24 時間リコール ダイアリー システム
時間枠：ベースラインでの無作為化から 8 週目のエンドポイントまで (8 週間にわたる変化)
ASA 24 の変更: ベースラインからエンドポイントまで、自動化された自己管理型の 24 時間リコール ダイアリー システム
ベースラインでの無作為化から 8 週目のエンドポイントまで (8 週間にわたる変化)
体重に基づく投薬と過食症治療反応との関係
時間枠：ベースラインでの無作為化から 8 週目のエンドポイントまで (8 週間にわたる変化)
ベースラインでの無作為化から 8 週目のエンドポイントまで (8 週間にわたる変化)
ホルモン値（グレリン、膵臓ポリペプチド、ペプチドYY、GLP-1、インスリン、グルカゴン、テストステロン、エストロゲン）
時間枠：ベースラインでの無作為化から 8 週目のエンドポイントまで (8 週間にわたる変化)
ベースラインからエンドポイントまでのホルモン レベル (グレリン、膵臓ポリペプチド、ペプチド YY、GLP-1、インスリン、グルカゴン、テストステロン、およびエストロゲン) の変化。
ベースラインでの無作為化から 8 週目のエンドポイントまで (8 週間にわたる変化)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Eric Hollander

捜査官

  • 主任研究者：Eric Hollander, MD、Albert Einstein College of Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年4月11日

一次修了 (実際)

2022年8月29日

研究の完了 (実際)

2022年8月29日

試験登録日

最初に提出

2017年6月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年6月21日

最初の投稿 (実際)

2017年6月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年2月5日

最終確認日

2025年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2017-8076
  • FD-R-005106-01 (その他の助成金/資金番号：FDA-OOPD)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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