Intranasalt oxytocin vs. placebo för behandling av hyperfagi vid Prader-Willis syndrom

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga pediatriska polikliniska patienter i åldern 5 till 17 år
2. Måste vara i PWS näringsfas 2b eller 3 enligt PI
3. Måste vara på tillväxthormonbehandling och ha fått stabila doser av tillväxthormonbehandling i minst 3 månader före screeningdatum. Behandlingen får inte ha avbrutits i mer än en vecka inom 3 månader efter screening.
4. Diagnos av PWS bekräftad av patientjournaler.
5. En poäng av minst måttlig svårighetsgrad på Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials vid både screening och baslinjebesök.
6. Stabila doser av hormonbehandlingar (inklusive testosteron och östrogentillskott) i 4 veckor före randomisering och under studiens varaktighet.
7. Stabila doser av metabola behandlingar som kan påverka aptiten (inklusive metformin) i 4 veckor före randomisering och under studiens varaktighet.
8. Fysisk undersökning och laboratorieresultat som ligger inom det normala intervallet för individer med PWS.
9. Närvaro av en förälder/vårdnadshavare/vårdnadshavare som kan ge sitt samtycke till deras deltagande och genomföra bedömningar av barnets utveckling och beteendeförändringar under hela studien.

Exklusions kriterier:

1. Exponering för något undersökningsmedel under 30 dagar före randomisering.
2. Barn som inte får behandling med tillväxthormon
3. Barn som väger mindre än 40 lbs
4. Barn med instabil typ 2-diabetes bekräftas av hemoglobin A1C-nivåer vid screening
5. Barn med instabila medicinska komorbiditeter vid baslinjen.
6. Barn med aktiva övre luftvägsinfektioner vid screening.
7. En annan primär psykiatrisk diagnos än ASD, inklusive bipolär sjukdom, psykos, schizofreni, PTSD eller MDD. Dessa patienter kommer att uteslutas på grund av potentiella förvirrande resultat.
8. Gravida eller ammande patienter eller patienter som inte går med på att använda en preventivmetod med dubbelbarriär. IN-OXT har inte studerats på gravida eller ammande kvinnor.
9. Kvinnor som använder ett östrogenbaserat preventivmedel. Som ett alternativ till ett östrogenbaserat preventivmedel, kommer försökspersoner att rådas att använda progesteronbaserade preventivmedel; cervikal mössa; cervikala svampar; eller spermiedödande skum i kombination med kondom. Försökspersonerna kommer att behöva använda en dubbelbarriärmetod för att vara med i studien.
10. Ett medicinskt tillstånd som kan störa genomförandet av studien, förvirra tolkningen av studieresultat eller äventyra försökspersonens välbefinnande.
11. En känd diagnos av Retts Syndrome of Childhood Disintegrative Disorder eller markant sensorisk funktionsnedsättning såsom dövhet eller blindhet.
12. Försökspersoner som har förändringar i allierade hälsoterapier, beteendemässiga eller pedagogiska interventioner inom fyra veckor före randomisering andra än de som är förknippade med skollov.
13. Försökspersoner som har haft förändringar i mediciner eller medicindoser av risperidon, aripiprazol, andra antipsykotiska mediciner, klonidin, guanfacin, stimulantia eller antikonvulsiva medel inom fyra veckor efter randomisering.