Ossitocina intranasale vs placebo per il trattamento dell'iperfagia nella sindrome di Prader-Willi

Criterio di inclusione:

1. Ambulatori pediatrici maschi o femmine dai 5 ai 17 anni
2. Deve essere nella fase nutrizionale 2b o 3 della PWS come determinato dal PI
3. Deve essere in trattamento con ormone della crescita e aver ricevuto dosi stabili di trattamento con ormone della crescita per almeno 3 mesi prima della data di screening. Il trattamento non può essere interrotto per più di una settimana entro 3 mesi dallo screening.
4. Diagnosi di PWS confermata dalle cartelle cliniche del paziente.
5. Un punteggio di gravità almeno moderata sul questionario sull'iperfagia per gli studi clinici sia alle visite di screening che al basale.
6. Dosaggi stabili di trattamenti ormonali (inclusi integratori di testosterone ed estrogeni) per 4 settimane prima della randomizzazione e per la durata dello studio.
7. Dosaggi stabili di trattamenti metabolici che potrebbero influenzare l'appetito (compresa la metformina) per 4 settimane prima della randomizzazione e per la durata dello studio.
8. Esame fisico e risultati di laboratorio che rientrano nell'intervallo normale per le persone con PWS.
9. Presenza di un genitore/tutore/tutore che sia in grado di acconsentire alla loro partecipazione e valutazioni complete riguardanti lo sviluppo del bambino e il cambiamento di comportamento durante lo studio.

Criteri di esclusione:

1. Esposizione a qualsiasi agente sperimentale nei 30 giorni precedenti la randomizzazione.
2. Bambino che non riceve il trattamento con l'ormone della crescita
3. Bambini di peso inferiore a 40 libbre
4. Bambini con diabete di tipo 2 instabile confermato dai livelli di emoglobina A1C allo screening
5. Bambini con comorbilità mediche instabili al basale.
6. Bambini con infezioni delle vie respiratorie superiori attive allo screening.
7. Una diagnosi psichiatrica primaria diversa da ASD, inclusi disturbo bipolare, psicosi, schizofrenia, PTSD o MDD. Questi pazienti saranno esclusi a causa di potenziali risultati confondenti.
8. Pazienti in gravidanza o in allattamento o pazienti che non accetteranno di utilizzare un metodo contraccettivo a doppia barriera. IN-OXT non è stato studiato nelle donne in gravidanza o in allattamento.
9. Donne che usano un contraccettivo a base di estrogeni. In alternativa a un contraccettivo a base di estrogeni, ai soggetti verrà consigliato di utilizzare contraccettivi a base di progesterone; cappuccio cervicale; spugne cervicali; o schiuma spermicida in combinazione con un preservativo. I soggetti dovranno utilizzare un metodo a doppia barriera per partecipare allo studio.
10. Una condizione medica che potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il benessere del soggetto.
11. Una diagnosi nota di sindrome di Rett o disturbo disintegrativo dell'infanzia o marcata compromissione sensoriale come sordità o cecità.
12. - Soggetti che hanno cambiamenti nelle terapie sanitarie affini, interventi comportamentali o educativi entro quattro settimane prima della randomizzazione diversi da quelli associati alle vacanze scolastiche.
13. Soggetti che hanno avuto cambiamenti nei farmaci o nelle dosi dei farmaci di risperidone, aripiprazolo, altri farmaci antipsicotici, clonidina, guanfacina, stimolanti o anticonvulsivanti entro quattro settimane dalla randomizzazione.