Intranasales Oxytocin vs. Placebo zur Behandlung von Hyperphagie beim Prader-Willi-Syndrom

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche pädiatrische ambulante Patienten im Alter von 5 bis 17 Jahren
2. Muss sich in der PWS-Ernährungsphase 2b oder 3 befinden, wie von PI bestimmt
3. Muss unter Wachstumshormonbehandlung stehen und mindestens 3 Monate vor dem Screening-Datum stabile Dosen der Wachstumshormonbehandlung erhalten haben. Die Behandlung darf innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening nicht länger als eine Woche unterbrochen worden sein.
4. Diagnose von PWS bestätigt durch Krankenakten des Patienten.
5. Eine Punktzahl von mindestens mittlerem Schweregrad auf dem Hyperphagie-Fragebogen für klinische Studien sowohl bei Screening- als auch bei Baseline-Besuchen.
6. Stabile Dosierungen von Hormonbehandlungen (einschließlich Testosteron- und Östrogenergänzungen) für 4 Wochen vor der Randomisierung und für die Dauer der Studie.
7. Stabile Dosierungen von Stoffwechselbehandlungen, die den Appetit beeinflussen könnten (einschließlich Metformin) für 4 Wochen vor der Randomisierung und für die Dauer der Studie.
8. Körperliche Untersuchung und Laborergebnisse, die für Personen mit PWS im normalen Bereich liegen.
9. Anwesenheit eines Elternteils/Betreuers/Erziehungsberechtigten, der in der Lage ist, seiner Teilnahme zuzustimmen und während der gesamten Studie Bewertungen zur Entwicklung und Verhaltensänderung des Kindes durchzuführen.

Ausschlusskriterien:

1. Exposition gegenüber einem Prüfpräparat in den 30 Tagen vor der Randomisierung.
2. Kind erhält keine Wachstumshormonbehandlung
3. Kinder mit einem Gewicht von weniger als 40 Pfund
4. Kinder mit instabilem Typ-2-Diabetes, bestätigt durch Hämoglobin-A1C-Spiegel beim Screening
5. Kinder mit instabilen medizinischen Komorbiditäten zu Studienbeginn.
6. Kinder mit aktiven Infektionen der oberen Atemwege beim Screening.
7. Eine andere primäre psychiatrische Diagnose als ASD, einschließlich bipolarer Störung, Psychose, Schizophrenie, PTSD oder MDD. Diese Patienten werden aufgrund möglicher verwirrender Ergebnisse ausgeschlossen.
8. Schwangere oder stillende Patientinnen oder Patientinnen, die der Anwendung einer doppelten Barrieremethode zur Empfängnisverhütung nicht zustimmen. IN-OXT wurde bei schwangeren oder stillenden Frauen nicht untersucht.
9. Frauen, die ein Östrogen-basiertes Verhütungsmittel verwenden. Als Alternative zu einem auf Östrogen basierenden Kontrazeptivum wird den Probanden geraten, auf Progesteron basierende Kontrazeptiva zu verwenden; Gebärmutterhalskappe; Zervikalschwämme; oder Spermizidschaum in Kombination mit einem Kondom. Die Probanden müssen eine Doppelbarrierenmethode anwenden, um an der Studie teilnehmen zu können.
10. Ein medizinischer Zustand, der die Durchführung der Studie beeinträchtigen, die Interpretation von Studienergebnissen verfälschen oder das Wohlbefinden des Probanden gefährden könnte.
11. Eine bekannte Diagnose des Rett-Syndroms der Desintegrativen Störung im Kindesalter oder eine ausgeprägte sensorische Beeinträchtigung wie Taubheit oder Blindheit.
12. Probanden, die innerhalb von vier Wochen vor der Randomisierung Änderungen in verwandten Gesundheitstherapien, Verhaltens- oder Bildungsinterventionen aufweisen, die nicht mit den Schulferien verbunden sind.
13. Probanden, bei denen innerhalb von vier Wochen nach Randomisierung Änderungen der Medikamente oder Medikamentendosen von Risperidon, Aripiprazol, anderen Antipsychotika, Clonidin, Guanfacin, Stimulanzien oder Antikonvulsiva aufgetreten sind.