鼻内催产素与安慰剂治疗普瑞德威利综合症的摄食过多
2025年2月5日 更新者：Eric Hollander
2 期研究：鼻内催产素与安慰剂治疗患有 Prader-Willi 综合征的儿童和青少年的摄食过多症
本研究是一项 2 期随机双盲 8 周治疗试验，在 50 名 5 至 17 岁的 PWS 受试者中进行鼻内 OXT 与安慰剂的比较，目的是评估 IN-OXT 对 (1) 饮食行为 (2) 重复性测量的影响行为 (3) 体重和身体成分 (4) 生活质量 (5) 唾液 OXT 和激素水平（包括生长素释放肽、胰多肽、YY 肽、GLP-1、胰岛素、胰高血糖素、睾酮和雌激素）。 如果优于安慰剂，则该数据将增加目前的知识，即 OXT 是治疗食欲过盛和 PWS 其他症状的有效方法。
资金来源——FDA OOPD
研究概览
详细说明
Prader-Willi 综合症 (PWS) 是一种罕见的神经发育障碍，由染色体 15q11-q13 上父系来源的印迹物质缺乏表达引起。 PWS 的特征是轻度至中度智力障碍、重复/强迫行为和僵化、社会认知缺陷和出生时严重的肌张力减退，随后在生命后期出现食欲过盛。 肥胖是造成 PWS 相关发病率和死亡率的主要原因，而强迫性饮食行为是降低护理人员和家庭成员生活质量的主要原因。 催产素与 PWS 的病理生理学有关，并且在该人群中进行了鼻内催产素 (IN-OXT) 的小型研究。 然而，迄今为止，研究还没有足够的效力来检测 PWS 个体的摄食过多和相关症状的目标症状的显着性。 本研究的主要目标是检查 IN-OXT 对摄食过多的安全性和有效性，从基线到第 8 周通过摄食过多问卷-临床试验测量。目前，没有有效的治疗方法可用于治疗患有PWS。
研究设计：这是一项针对 50 名 5-17 岁 PWS 儿童的为期 8 周的双盲随机研究。 参与包括 2 次面对面访问我们的计划和 5 次远程访问。 旅行费用将报销给参与的家庭。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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Bronx、New York、美国、10461
- Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 5至17岁的男性或女性儿科门诊患者
- 必须处于 PI 确定的 PWS 营养阶段 2b 或 3
- 必须接受生长激素治疗，并且在筛选日期之前至少 3 个月内一直接受稳定剂量的生长激素治疗。 筛选后 3 个月内治疗不能中断超过 1 周。
- 由患者病历确认的 PWS 诊断。
- 在筛查和基线访视时，临床试验摄食过多问卷的评分至少为中等严重程度。
- 在随机分组前 4 周和研究期间使用稳定剂量的激素治疗（包括睾酮和雌激素补充剂）。
- 在随机分组前 4 周和研究期间，可能会影响食欲的稳定剂量的代谢治疗（包括二甲双胍）。
- PWS 患者的体格检查和实验室结果在正常范围内。
- 父母/看护人/监护人在场，能够同意他们参与并完成有关儿童在整个研究过程中的发育和行为变化的评估。
排除标准：
- 在随机分组前 30 天内接触过任何研究药物。
- 孩子没有接受生长激素治疗
- 体重低于 40 磅的儿童
- 筛查时血红蛋白 A1C 水平证实患有不稳定 2 型糖尿病的儿童
- 基线时患有不稳定的医学合并症的儿童。
- 筛选时患有活动性上呼吸道感染的儿童。
- ASD 以外的主要精神病学诊断，包括双相情感障碍、精神病、精神分裂症、PTSD 或 MDD。 由于潜在的混杂结果，这些患者将被排除在外。
- 怀孕或哺乳期患者或不同意使用双重屏障避孕方法的患者。 尚未在孕妇或哺乳期妇女中研究 IN-OXT。
- 使用基于雌激素的避孕药的女性。 作为基于雌激素的避孕药的替代品，将建议受试者使用基于黄体酮的避孕药；宫颈帽；宫颈海绵；或与避孕套结合使用的杀精子泡沫。 受试者需要使用双屏障方法才能参与研究。
- 可能干扰研究进行、混淆研究结果解释或危及受试者健康的医疗状况。
- 已知诊断为儿童瓦解性障碍雷特综合征或明显的感觉障碍，如耳聋或失明。
- 在随机分组前 4 周内在相关健康疗法、行为或教育干预方面发生变化的受试者，与学校假期相关的除外。
- 在随机分组后的 4 周内，利培酮、阿立哌唑、其他抗精神病药物、可乐定、胍法辛、兴奋剂或抗惊厥药的药物或药物剂量发生变化的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂比较剂：匹配安慰剂
每个受试者将接受 16 IU QD 的剂量，并被指示每个鼻孔吸入 2 口（每个 4 IU）。
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每个受试者将接受 16 IU QD 的剂量，并且将被指示每天每个鼻孔吸入 2 口（每次 4 IU）。
如果需要，治疗将因副作用或无反应而逐渐调整。
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实验性的：实验：鼻内催产素（IN-OXT）
该方案将使用征素酮（合成催产素）。
每个受试者将收到16 IU QD的剂量（“ Quaque Die”或每天一次），并将指示每个鼻孔吸入2个泡芙（每个4 IU）。
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每个受试者将接受 16 IU QD 的剂量，并且将被指示每天每个鼻孔吸入 2 口（每次 4 IU）。
如果需要，治疗将因副作用或无反应而逐渐调整。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肽内催产素（In-OXT）的疗效变化
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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通过临床试验（HQ-ct）的食用态度调查表（HQ-CT）评估肽内肽内部肽的疗效的变化。
HQ-CT是由9个项目组成的护理人员评估，该评估在前两周内，在Prader-Willi综合征（PWS）的参与者中，测量了倍感行为的频率和强度。
通过将9个项目级响应（从0到4）求和为0-36的9个项目级响应（范围从0到4）创建总分，较高得分表明更极端的心phagia。
出于这种结果度量的目的，负分数代表了基线的倍率下降，而正分数则代表了基线的倍率增加。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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重复行为改变
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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使用重复行为量表（RBS-R）得分确定了基线重复行为的变化。
RBS-R是一种44个项目形式，用于衡量参与者的重复行为。
孩子的父母将选择一个分数，以描述上个月的行为在4分量表上涉及的问题，范围从0（“行为不发生”）到3（“行为发生并且是严重的问题” ）。
最后一个问题要求参与者“混合” RBS-R中描述的所有行为，并为这些重复行为的总体问题提供评级（0-100）：1（“完全不是问题”）到100（“尽可能想象”）。
出于这种结果的目的，总结了基线的小组平均分数的变化。
负分数表明行为问题的频率和严重程度下降。而正分数表明行为问题的频率和严重程度增加。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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僵化行为改变
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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使用Montefiore-Einstein刚度量表重新介绍的Prader-Willi综合征（MERS-R-PWS）评估了基线刚性行为的变化。
MERS-R-PWS旨在评估PWS儿童的3个刚性行为的领域：1。行为刚性（例如，坚持相同，必须执行他/她的方式等）2。认知刚性（例如，特殊利益，对规则的坚持等等）3。
对于3个域中的每个域中的每个域中，每个项目的评分为5分（“否/无”）到4（“极端/极难”）的5分制量表。
添加域，产生可能的总域分数，范围为0-48。
出于这种结果度量的目的，总结了基线的群体平均得分的变化。
负分数表明基线的刚性行为减少。而正分数表明基线刚性行为的增加。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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体重变化
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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通过定期校准的量表，通过以千克获得参与者的体重来确定体重的变化。
使用基本描述性统计数据总结了基线体重的变化。
阴性结果表明基线的体重下降，可能与改善与健康相关的结果（包括降低倍率）有关。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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身体成分
大体时间：8周
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使用生物电阻抗分析（BIA）评估了身体成分，特别是脂肪质量。
BIA是由爱因斯坦 - 山西奈糖尿病研究中心提供的设备和监督进行的。
设备在欧姆中测量了电阻，代表了对穿过身体的小交流电流的电阻。
为了报告目的，在校准变量后，使用内置软件将这些值转换为体内脂肪百分比。
使用基本描述性统计数据来总结百分比。
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8周
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体重指数（BMI）的变化
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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BMI与基线的变化将通过将参与者的体重（千克平方）（kg/m^2）划分为高度来计算。
使用基本描述性统计数据将汇总并报告平均BMI的平均BMI变化。
负BMI得分可能表明基线质量降低。而BMI阳性得分可能表明与基线相比，倍率的增加。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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世界卫生组织生活质量（WHOQOL-BREF）问卷：域1（身体健康）确定的生活质量（QOL）和照顾者负担
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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使用WHOQOL-BREF问卷的7项物理健康领域量表评估了QOL/护理人员负担的变化。
问卷由父母/照顾者完成，并通过PWS疾病量化了对照料者/家庭的负担。
物理健康领域的每个项目均以1-5的5分序列评分，总体可能的原始评分范围为7-35。
通过将七个项目的分数（其中2个项目的响应值成反比），然后除以代数平均值（7）的总问题（7）来计算总体物理健康评分。
通过从原始得分中减去7（最低得分）并除以28（可能的原始分数范围），获得了变换的量表得分。
出于这种结果度量的目的，报告了基线的变化。
基线的身体健康评分的提高与较高的身体健康质量质量和减轻护理人员的身体负担有关。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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世界卫生组织生活质量（WHOQOL -BREF）问卷2（心理健康）确定的生活质量（QOL）和照料者负担（心理健康）确定
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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使用缩写的WHOQOL-BREF评估了QOL/护理人员负担的变化。
WHOQOL-BREF测量了4个广泛的领域：身体健康，健康，社会关系和环境。
问卷由父母/照顾者完成，量化了PWS疾病对照料者/家庭的负担。
对于心理健康领域（6个问题），回答被分配给相应的预定义分数，范围为1-5分。
平均心理健康评分是通过将问题中的5个分数（＃S 5、6、7、11和19）求和来计算的，并从问题＃26中反转响应值并将其添加到其他5个的总和中分数并除以问题总数（6）。
该结果乘以4，以获得最终的心理健康领域评分。
原始得分范围为6-30；但是，出于这种结果度量的目的，报告了基线的变化。
正值与较高的QOL和减轻护理人员负担有关。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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世界卫生组织生活质量（WHOQOL -BREF）问卷 - 域3（社会关系）确定的生活质量（QOL）和照料者负担
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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使用缩写的WHOQOL-BREF评估了QOL和护理人员负担的变化。
WHOQOL-BREF测量了4个广泛领域：身体健康，心理健康，社会关系和环境。
问卷由父母/照顾者完成，并通过PWS疾病量化了对照料者/家庭的负担。
对于社会关系域（3个问题），回答被分配给相应的预定义分数，范围为1-5分。
平均社会关系得分是通过求和3个分数（＃S 20、21和22），然后除以问题总数（3）来计算得出的。
该结果乘以4，以获得最终的社会关系域分数。
社会关系原始评分范围为3-15；但是，出于这种结果度量的目的，报告了基线的变化。
正值与较高的QOL和减轻护理人员负担有关。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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世界卫生组织生活质量（WHOQOL -BREF）问卷 - 域4（环境）确定的生活质量（QOL）和护理人员负担
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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使用缩写的WHOQOL-BREF评估了QOL和护理人员负担的变化。
WHOQOL-BREF由26个项目组成，这些项目衡量了4个广泛领域：身体健康，心理健康，社会关系和环境。
问卷由父母/照顾者完成，并通过PWS疾病量化了对照料者/家庭的负担。
对于环境域（8个问题），响应被分配给相应的预定义分数，范围为1-5分。
通过将8个问题（＃S 8、9、12、13、14、23、24和25）的分数总结，然后除以问题总数（8）来计算平均整体环境分数。
该结果乘以4，以获得最终的环境领域得分。
环境原始评分范围为8-40；但是，出于这种结果度量的目的，报告了基线的变化。
正值与较高的QOL和减轻护理人员负担有关。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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护理人员应变的变化
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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使用护理人员菌株问卷（CSQ）评估了从基线的护理人员菌株变化。
CSQ是一个21个项目的量度，衡量了有情绪问题的年轻人/年轻人所经历的自我报告的压力。
对CSQ的响应以5分李克特量表进行测量，以测量1 =（“完全不完全”）到5 =（“非常非常”）的菌株的影响，总体可能的得分范围为21-105。
出于这种结果度量的目的，总结了基线的群体平均得分的变化。
负分数表明基线的护理人员/家庭菌株减少。而阳性得分表明基线的护理人员/家庭菌株增加。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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变化异常行为
大体时间：从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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使用异常行为清单 - 射精性15项子量表（ABC-I）评估了基线异常行为的变化。
ABC-I子量表由照顾者代表孩子完成。
根据FDA的建议，ABC-I子量表作为自杀意念和行为的前瞻性评估包括在内，并告知研究人员促进易怒和颠覆性行为的趋势。
ABC-I在4分严重程度上衡量行为，其中0 =完全没有问题，1 =行为是一个问题，但在某种程度上，2 =问题是中等严重的，3 =问题在程度上是严重的总分范围为0-45。
出于这种结果的目的，总结了基线的小组平均分数的变化。
负ABC-1分数表明总体上降低了烦躁和基线的破坏性行为，而正ABC-I分数表明总体上增加了烦恼和基线的破坏行为。
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从基线的随机分组到第8周的终点（在8周内更改）
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唾液催产素浓度的变化
大体时间：从基线到收集1小时（第1天），第4周和第8周
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基线的唾液催产素浓度水平的变化已被收集。
唾液样品已使用Oragene-der-dercover Collection套件（ORG-500）收集。
如果可以的话，参与者将在办公室或远程访问期间将唾液直接吐入收集管中，然后在访问期间运送到临床现场，然后进行处理并提交进行分析。
基线的群体平均浓度的变化已通过研究部门使用基本的描述性统计数据来汇总。
唾液催产素浓度的增加通常与中枢神经系统效应和这些症状的改善相关。
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从基线到收集1小时（第1天），第4周和第8周
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临床全球印象量表 - 改进（CGI -I）
大体时间：8周（测量8周的变化）
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CGI-I是临床医生评级的全球改进度量，要求临床医生评估干预开始时相对于基线的患者疾病的改善或恶化。
CGI-I由一个查询组成，该查询以7分的量表进行了额定评分：“与患者入院时（药物启动之前）的状况相比，该患者的病情是：1 =自治疗启动以来非常有所改善； 2； 2 =最低限度的改进； 4 =基线的变化；
使用基本描述性统计数据来总结得分。
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8周（测量8周的变化）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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自动化、自我管理、24 小时召回日志系统
大体时间：从基线时的随机化到第 8 周的终点（超过 8 周的变化）
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ASA 24 的变化：从基线到端点的自动化、自我管理的 24 小时召回日记系统
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从基线时的随机化到第 8 周的终点（超过 8 周的变化）
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基于体重的剂量与暴饮暴食治疗反应之间的关系
大体时间：从基线时的随机化到第 8 周的终点（超过 8 周的变化）
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从基线时的随机化到第 8 周的终点（超过 8 周的变化）
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激素水平（生长素释放肽、胰多肽、YY 肽、GLP-1、胰岛素、胰高血糖素、睾酮和雌激素）
大体时间：从基线时的随机化到第 8 周的终点（超过 8 周的变化）
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从基线到终点的激素水平（生长素释放肽、胰多肽、YY 肽、GLP-1、胰岛素、胰高血糖素、睾酮和雌激素）的变化。
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从基线时的随机化到第 8 周的终点（超过 8 周的变化）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Eric Hollander, MD、Albert Einstein College of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年4月11日
初级完成 (实际的)
2022年8月29日
研究完成 (实际的)
2022年8月29日
研究注册日期
首次提交
2017年6月19日
首先提交符合 QC 标准的
2017年6月21日
首次发布 (实际的)
2017年6月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月5日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2017-8076
- FD-R-005106-01 (其他赠款/资助编号：FDA-OOPD)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
鼻内催产素 (IN-OXT)的临床试验
-
Montefiore Medical CenterFoundation for Prader-Willi Research完全的