Intranasal oxytocin vs. placebo til behandling af hyperfagi i Prader-Willi syndrom

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige pædiatriske ambulante patienter i alderen 5 til 17 år
2. Skal være i PWS ernæringsfase 2b eller 3 som bestemt af PI
3. Skal være i væksthormonbehandling og have modtaget stabile doser af væksthormonbehandling i mindst 3 måneder før screeningsdatoen. Behandlingen må ikke have været afbrudt i mere end en uge inden for 3 måneder efter screening.
4. Diagnose af PWS bekræftet af patientjournaler.
5. En score af mindst moderat sværhedsgrad på Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials ved både screening og baseline besøg.
6. Stabile doser af hormonbehandlinger (inklusive testosteron- og østrogentilskud) i 4 uger før randomisering og i undersøgelsens varighed.
7. Stabile doser af metaboliske behandlinger, der kan påvirke appetitten (inklusive metformin) i 4 uger før randomisering og i undersøgelsens varighed.
8. Fysiske undersøgelser og laboratorieresultater, der er inden for normalområdet for personer med PWS.
9. Tilstedeværelse af en forælder/plejer/værge, der er i stand til at give samtykke til deres deltagelse og gennemføre vurderinger vedrørende barnets udvikling og adfærdsændring gennem hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Eksponering for ethvert forsøgsmiddel i de 30 dage før randomisering.
2. Barn, der ikke modtager væksthormonbehandling
3. Børn, der vejer mindre end 40 lbs
4. Børn med ustabil type 2-diabetes bekræftet af hæmoglobin A1C-niveauer ved screening
5. Børn med ustabile medicinske komorbiditeter ved baseline.
6. Børn med aktive øvre luftvejsinfektioner ved screening.
7. En anden primær psykiatrisk diagnose end ASD, herunder bipolar lidelse, psykose, skizofreni, PTSD eller MDD. Disse patienter vil blive udelukket på grund af potentielle forvirrende resultater.
8. Gravide eller ammende patienter eller patienter, som ikke vil acceptere at bruge en dobbeltbarriere præventionsmetode. IN-OXT er ikke blevet undersøgt hos gravide eller ammende kvinder.
9. Kvinder, der bruger et østrogenbaseret præventionsmiddel. Som et alternativ til et østrogenbaseret præventionsmiddel vil forsøgspersoner blive rådet til at bruge progesteronbaserede præventionsmidler; cervikal hætte; cervikale svampe; eller sæddræbende skum i kombination med kondom. Forsøgspersonerne skal bruge en dobbeltbarrieremetode for at være med i undersøgelsen.
10. En medicinsk tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller bringe forsøgspersonens velbefindende i fare.
11. En kendt diagnose af Rett's Syndrome of Childhood Disintegrative Disorder eller markant sensorisk svækkelse såsom døvhed eller blindhed.
12. Forsøgspersoner, der har ændringer i allierede sundhedsterapier, adfærdsmæssige eller pædagogiske interventioner inden for fire uger før randomisering, bortset fra dem, der er forbundet med skoleferier.
13. Forsøgspersoner, der har haft ændringer i medicin eller medicindoser af risperidon, aripiprazol, anden antipsykotisk medicin, clonidin, guanfacin, stimulanser eller anti-konvulsiva inden for fire uger efter randomisering.