Intranasale oxytocine versus placebo voor de behandeling van hyperfagie bij het Prader-Willi-syndroom

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke pediatrische poliklinische patiënten van 5 tot 17 jaar
2. Moet zich in PWS-voedingsfase 2b of 3 bevinden, zoals bepaald door PI
3. Moet een groeihormoonbehandeling ondergaan en gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screeningdatum stabiele doses groeihormoonbehandeling hebben gekregen. Binnen 3 maanden na screening mag de behandeling niet langer dan een week zijn onderbroken.
4. Diagnose van PWS bevestigd door medische dossiers van patiënten.
5. Een score van ten minste matige ernst op de Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials bij zowel screening als basisbezoeken.
6. Stabiele doseringen van hormoonbehandelingen (inclusief testosteron- en oestrogeensupplementen) gedurende 4 weken voorafgaand aan randomisatie en voor de duur van het onderzoek.
7. Stabiele doseringen van metabolische behandelingen die de eetlust kunnen beïnvloeden (inclusief metformine) gedurende 4 weken voorafgaand aan randomisatie en gedurende de duur van het onderzoek.
8. Lichamelijk onderzoek en laboratoriumresultaten die binnen het normale bereik vallen voor personen met PWS.
9. Aanwezigheid van een ouder/verzorger/voogd die toestemming kan geven voor hun deelname en volledige beoordelingen met betrekking tot de ontwikkeling en gedragsverandering van het kind gedurende het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

1. Blootstelling aan een onderzoeksmiddel in de 30 dagen voorafgaand aan randomisatie.
2. Kind krijgt geen behandeling met groeihormoon
3. Kinderen die minder wegen dan 40 lbs
4. Kinderen met onstabiele diabetes type 2 bevestigd door hemoglobine A1C-waarden bij screening
5. Kinderen met onstabiele medische comorbiditeiten bij baseline.
6. Kinderen met actieve bovenste luchtweginfecties bij screening.
7. Een andere primaire psychiatrische diagnose dan ASS, waaronder bipolaire stoornis, psychose, schizofrenie, PTSS of MDD. Deze patiënten zullen worden uitgesloten vanwege mogelijk verwarrende resultaten.
8. Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven of patiënten die niet akkoord gaan met het gebruik van een anticonceptiemethode met dubbele barrière. IN-OXT is niet onderzocht bij zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
9. Vrouwtjes die een op oestrogeen gebaseerd anticonceptiemiddel gebruiken. Als alternatief voor een op oestrogeen gebaseerd anticonceptiemiddel, zullen proefpersonen worden geadviseerd om op progesteron gebaseerde anticonceptiemiddelen te gebruiken; cervicale kap; cervicale sponzen; of zaaddodend schuim in combinatie met een condoom. Proefpersonen moeten een dubbele barrièremethode gebruiken om deel te nemen aan het onderzoek.
10. Een medische aandoening die de uitvoering van het onderzoek kan verstoren, de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verwarren of het welzijn van de proefpersoon in gevaar kan brengen.
11. Een bekende diagnose van het Rett-syndroom of desintegratiestoornis bij kinderen of een duidelijke zintuiglijke beperking zoals doofheid of blindheid.
12. Proefpersonen die binnen vier weken voorafgaand aan randomisatie veranderingen hebben in paramedische therapieën, gedrags- of educatieve interventies, behalve die in verband met schoolvakanties.
13. Onderwerpen die binnen vier weken na randomisatie veranderingen in medicatie of medicatiedoses van risperidon, aripiprazol, andere antipsychotica, clonidine, guanfacine, stimulerende middelen of anticonvulsiva hebben ondergaan.