BABH 研究: 出血性遺伝性毛細血管拡張症 (HHT) に伴う重度の出血に対するベバシズマブの有効性と安全性。 (BABH)

認識されている HHT の症状はすべて、血管構造の異常によるものです。 鼻出血および消化動静脈奇形は、HHT 患者の 5% で重度の出血の原因となる可能性があり、輸血を繰り返す必要があり、高い罹患率と関連しています。 現在、この重篤な症状の標準的かつ効率的な管理はありません。 HHT 関連の出血は、HHT 患者の生活の質に最大の悪影響を及ぼし、貧血、輸血、入院、抑うつ症候群、心理社会的影響の原因となることもよく知られています。

2006 年以来、動物モデルによって、そしてその後の臨床報告によって、抗 VEGF 療法が HHT の治療に役立つ可能性があることが示唆されてきました。重度の出血に対するHHTのヒト化モノクローナル抗体であるベバシズマブの静脈内投与の有効性について、4件の症例報告が公開されています。

ベバシズマブの静脈内投与は、以前の臨床試験で、重度の肝障害を伴う HHT 患者におけるこの薬剤の有効性と耐性を測定するために使用されています。 さらに、治療後の鼻血の持続時間の減少が観察され、出血の治療が奨励されました. ベバシズマブの個々の濃度と効果の関係を評価するために、薬物動態-薬力学（PK-PD）モデルによってこの研究を完了しました。

ただし、この適応症の有効性を評価するためのランダム化された前向き研究は実施および公開されていません。 多施設第 III 相試験では、合計 24 人の患者がプラセボに対して無作為化されます。 アバスチンまたはプラセボは、14 日ごとに 5mg/kg で注入され、その後 3 か月間で合計 6 回の治療が行われます。