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Studio BABH: Efficacia e sicurezza di Bevacizumab su sanguinamenti gravi associati a teleangectasia emorragica ereditaria (HHT). (BABH)

1 agosto 2025 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Studio BABH: Efficacia e sicurezza di Bevacizumab su sanguinamenti gravi associati a teleangectasia emorragica ereditaria (HHT). Uno studio nazionale e multicentrico di fase III

Le manifestazioni riconosciute di HHT sono tutte dovute ad anomalie della struttura vascolare. L'epistassi e le malformazioni artero-venose digestive possono essere responsabili di gravi emorragie nel 5% dei pazienti HHT, che richiedono ripetute trasfusioni di sangue e sono associate ad elevata morbilità. Attualmente non esiste una gestione standard ed efficiente di questo grave sintomo. È anche noto che le emorragie associate all'HHT hanno il maggiore impatto negativo sulla qualità della vita tra i pazienti HHT, ed è responsabile di anemia, trasfusioni di sangue, ricoveri, sindrome depressiva e un elevato impatto psico-sociale.

Dal 2006, è stato suggerito da modelli animali e poi da rapporti clinici che la terapia anti-VEGF potrebbe essere utile per trattare l'HHT. Sono stati pubblicati 4 casi clinici sull'efficacia del bevacizumab per via endovenosa, un anticorpo monoclonale umanizzato in HHT su emorragie gravi.

Il bevacizumab per via endovenosa è stato utilizzato in un precedente studio clinico per misurare l'efficacia e la tolleranza di questo farmaco nei pazienti HHT con grave coinvolgimento epatico. Inoltre, è stata osservata una riduzione della durata delle epistassi dopo il trattamento ed è stato incoraggiante trattare il sanguinamento. Abbiamo completato questo studio con un modello farmacocinetico-farmacodinamico (PK-PD) al fine di valutare la relazione concentrazione-effetto individuale del bevacizumab.

Tuttavia, nessuno studio prospettico randomizzato è stato eseguito e pubblicato per valutare l'efficacia in questa indicazione. Un totale di 24 pazienti saranno randomizzati rispetto al placebo in uno studio multicentrico di fase III. L'Avastin o il placebo saranno infusi a 5 mg/kg ogni 14 giorni con un totale di 6 cure con un periodo successivo di 3 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • CHU d'Angers
      • Boulogne Billancourt, Francia
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Bron, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Francia
        • CHU de Montpellier Hôpital St Eloi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni.
  • Pazienti che hanno prestato il proprio consenso informato, gratuito e firmato.
  • Pazienti iscritti a un regime di previdenza sociale o simile.
  • Pazienti monitorati per HHT clinicamente confermato (presenza di almeno tre criteri Curaçao) e/o con conferma di biologia molecolare.
  • Trasfusioni di sangue con il requisito di almeno 4 unità di sangue nel periodo di 3 mesi prima dell'arruolamento nello studio, correlate a epistassi o sanguinamento digestivo.

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o allattamento (allattamento), donne in età fertile senza contraccezione affidabile durante il trattamento e per almeno 6 mesi dopo l'ultima dose.
  • Pazienti maggiorenni protetti ai sensi di legge (Codice di sanità pubblica francese).
  • Rifiuto del consenso.
  • Pazienti per i quali la diagnosi di HHT non è stata confermata clinicamente e/o da studi di biologia molecolare.
  • Infezione attiva e/o febbre >38°C
  • Partecipazione a un altro studio clinico entro 28 giorni prima dell'inclusione.
  • Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  • Ipersensibilità nota ai prodotti delle cellule ovariche di criceto cinese (CHO) o ad altri anticorpi umani o umanizzati ricombinanti.
  • Pazienti che hanno assunto Avastin ® per via endovenosa nei 6 mesi precedenti l'inclusione.
  • I pazienti che hanno subito un'endoscopia terapeutica per sanguinamento gastrointestinale o chirurgia ORL per epistassi dovranno attendere almeno 3 mesi in meno dopo il trattamento per essere inclusi se il sanguinamento persiste.
  • Pazienti che hanno subito un intervento chirurgico nel mese precedente l'inclusione o un intervento chirurgico pianificato entro 6 mesi
  • Grave arteriopatia periferica con ulcerazioni
  • Ferita non rimarginata
  • Trombosi nei 6 mesi precedenti l'inclusione
  • Trattamento anticoagulante
  • Ipertensione incontrollata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bevacizumab
Infusione endovenosa di Bevacizumab alla dose di 5 mg/kg
Droga: Bevacizumab
Bevacizumab (Avastin®) concentrato a 25 mg/ml viene diluito a 5 mg/kg per infusione ogni 14 giorni per 6 somministrazioni consecutive
Comparatore placebo: Placebo
Lo 0,9% di cloruro di sodio viene infuso ogni 14 giorni per 6 somministrazioni consecutive
Droga: cloruro di sodio 0,9%
Lo 0,9% di cloruro di sodio viene infuso ogni 14 giorni per 6 somministrazioni consecutive

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
numero di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
emoglobina
Lasso di tempo: 3 mesi
L'evoluzione relativa del livello di emoglobina a 3 mesi dall'inizio del trattamento viene confrontata con il valore misurato all'inclusione
3 mesi
emoglobina
Lasso di tempo: 6 mesi
L'evoluzione relativa del livello di emoglobina a 6 mesi dall'inizio del trattamento viene confrontata con il valore misurato all'inclusione
6 mesi
frequenza di epistassi
Lasso di tempo: 3 mesi prima del trattamento fino a 6 mesi dall'inclusione
Confronto di una media su un periodo di 3 mesi prima e dopo il trattamento.
3 mesi prima del trattamento fino a 6 mesi dall'inclusione
durata delle epistassi
Lasso di tempo: 3 mesi prima del trattamento fino a 6 mesi dall'inclusione
Confronto di una media su un periodo di 3 mesi prima e dopo il trattamento.
3 mesi prima del trattamento fino a 6 mesi dall'inclusione
malformazioni vascolari digestive
Lasso di tempo: 6 mesi
Confronto dell'endoscopia digestiva prima e dopo il trattamento se il sanguinamento gastrointestinale si è già esternalizzato prima del trattamento
6 mesi
qualità della vita (SF36).
Lasso di tempo: 3 mesi
Confronto del questionario SF36 prima e dopo il trattamento.
3 mesi
qualità della vita (SF36).
Lasso di tempo: 6 mesi
Confronto del questionario SF36 prima e dopo il trattamento.
6 mesi
punteggio di gravità dell'epistassi (ESS).
Lasso di tempo: 3 mesi
Confronto del questionario ESS prima e dopo il trattamento
3 mesi
punteggio di gravità dell'epistassi (ESS).
Lasso di tempo: 6 mesi.
Confronto del questionario ESS prima e dopo il trattamento
6 mesi.
Valutare la farmacocinetica della dose di bevacizumab
Lasso di tempo: Prima di ogni 6 infusioni
Descrizione delle concentrazioni sieriche di bevacizumab nel tempo, relazione tra concentrazioni di bevacizumab ed eventi avversi ed endpoint clinici/biologici
Prima di ogni 6 infusioni
Valutare la farmacocinetica della dose di bevacizumab
Lasso di tempo: 2 ore dopo la prima infusione di trattamento
Descrizione delle concentrazioni sieriche di bevacizumab nel tempo, relazione tra concentrazioni di bevacizumab ed eventi avversi ed endpoint clinici/biologici
2 ore dopo la prima infusione di trattamento
eventi avversi
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
Per valutare la sicurezza di bevacizumab. La tolleranza sarà valutata registrando gli eventi avversi e mediante esami clinici durante il periodo di trattamento e il periodo di follow-up.
fino a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Investigatori

  • Investigatore principale: DUPUIS-GIROD, MD, Hospices Civils de Lyon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 settembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

15 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

15 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

24 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 agosto 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL17_0018
  • 2017-001031-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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