Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

BABH-studie: Bevacizumabs effekt och säkerhet vid svåra blödningar associerade med hemorragisk ärftlig telangiektasi (HHT). (BABH)

14 oktober 2021 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

BABH-studie: Bevacizumabs effekt och säkerhet vid svåra blödningar associerade med hemorragisk ärftlig telangiektasi (HHT). En nationell, multicenter fas III-studie

De erkända manifestationerna av HHT beror alla på abnormiteter i vaskulär struktur. Näsblod och matsmältningsarteriovenösa missbildningar kan vara ansvariga för allvarliga blödningar hos 5 % av HHT-patienterna, som kräver upprepade blodtransfusioner och är associerade med hög sjuklighet. Det finns för närvarande ingen standard och effektiv behandling av detta allvarliga symptom. Det är också välkänt att HHT-associerade blödningar har den största negativa inverkan på livskvaliteten bland HHT-patienter och är ansvarig för anemi, blodtransfusioner, sjukhusvistelser, depressivt syndrom och en hög psykosocial påverkan.

Sedan 2006 har det föreslagits av djurmodeller och sedan av kliniska rapporter att anti-VEGF-terapi kan vara användbart för att behandla HHT. 4 fallrapporter har publicerats om effekten av intravenös bevacizumab, en humaniserad monoklonal antikropp i HHT vid svåra blödningar.

Intravenöst bevacizumab har använts i en tidigare klinisk prövning för att mäta effekt och tolerans av detta läkemedel hos HHT-patienter med allvarlig leverpåverkan. Dessutom observerades en minskning av varaktigheten av näsblod efter behandling och var uppmuntrande att behandla blödning. Vi avslutade denna studie med en farmakokinetisk-farmakodynamisk (PK-PD) modell för att bedöma det individuella koncentration-effektsambandet av bevacizumab.

Ingen randomiserad prospektiv studie har dock utförts och publicerats för att utvärdera effekten vid denna indikation. Totalt 24 patienter kommer att randomiseras mot placebo i en multicenter fas III-studie. Avastin eller placebo kommer att infunderas med 5 mg/kg var 14:e dag med totalt 6 kurer med en efterföljande period på 3 månader.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • CHU d'Angers
      • Boulogne Billancourt, Frankrike
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Bron, Frankrike
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Frankrike
        • CHU de Montpellier Hôpital St Eloi

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 18 år.
  • Patienter som har gett sitt kostnadsfria informerade och undertecknade samtycke.
  • Patienter anslutna till socialförsäkring eller liknande.
  • Patienter som övervakades för kliniskt bekräftad HHT (närvaro av minst tre Curaçao-kriterier) och/eller med molekylärbiologisk bekräftelse.
  • Blodtransfusioner med krav på minst 4 enheter blod under 3-månadersperioden före studieregistrering, relaterade till näsblod eller matsmältningsblödning.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida eller ammar (ammande), kvinnor i fertil ålder utan tillförlitlig preventivmedel under behandlingen och i minst 6 månader efter den sista dosen.
  • Patienter som är skyddade vuxna enligt villkoren i lagen (franska folkhälsolagen).
  • Vägran att samtycka.
  • Patienter för vilka diagnosen HHT inte har bekräftats kliniskt och/eller genom molekylärbiologiska studier.
  • Aktiv infektion och/eller feber >38°C
  • Deltagande i ytterligare en klinisk prövning inom 28 dagar före inkludering.
  • Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne.
  • Känd överkänslighet mot produkter av äggstocksceller från kinesisk hamster (CHO) eller andra rekombinanta humana eller humaniserade antikroppar.
  • Patienter som har tagit Avastin ® intravenöst under de 6 månaderna före inkluderingen.
  • Patienter som har genomgått en terapeutisk endoskopi för gastrointestinal blödning eller ÖNH-operation för näsblod måste vänta minst 3 månader mindre efter behandlingen för att inkluderas om blödningen kvarstår.
  • Patienter som genomgick en operation månaden före inkluderingen eller planerade operation inom 6 månader
  • Allvarlig perifer artärsjukdom med sårbildning
  • Oläkt sår
  • Trombos under 6 månader före inkludering
  • Antikoagulerande behandling
  • Okontrollerat högt blodtryck

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Bevacizumab
Intravenös infusion av Bevacizumab i en dos av 5 mg/kg
Läkemedel: Bevacizumab
Bevacizumab (Avastin®) koncentrat vid 25 mg/ml späds med 5 mg/kg för infusion var 14:e dag under 6 på varandra följande administreringar
Placebo-jämförare: Placebo
0,9 % natriumklorid infunderas var 14:e dag under 6 på varandra följande administreringar
Läkemedel: natriumklorid 0,9 %
0,9 % natriumklorid infunderas var 14:e dag under 6 på varandra följande administreringar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
antal transfusioner av röda blodkroppar
Tidsram: 6 månader
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
hemoglobin
Tidsram: 3 månader
Den relativa utvecklingen av hemoglobinnivån 3 månader efter behandlingens början jämförs med värdet som uppmättes vid inkludering
3 månader
hemoglobin
Tidsram: 6 månader
Den relativa utvecklingen av hemoglobinnivån 6 månader efter behandlingens början jämförs med värdet som uppmättes vid inkludering
6 månader
näsblodsfrekvens
Tidsram: 3 månader före behandling upp till 6 månader från införandet
Jämförelse av ett genomsnitt över en 3-månadersperiod före och efter behandlingen.
3 månader före behandling upp till 6 månader från införandet
varaktigheten av näsblod
Tidsram: 3 månader före behandling upp till 6 månader från införandet
Jämförelse av ett genomsnitt över en 3-månadersperiod före och efter behandlingen.
3 månader före behandling upp till 6 månader från införandet
matsmältningskärlmissbildningar
Tidsram: 6 månader
Jämförelse av matsmältningsendoskopi före och efter behandling om gastrointestinala blödningar redan har externiserats före behandlingen
6 månader
livskvalitet (SF36).
Tidsram: 3 månader
Jämförelse av SF36 frågeformulär före och efter behandling.
3 månader
livskvalitet (SF36).
Tidsram: 6 månader
Jämförelse av SF36 frågeformulär före och efter behandling.
6 månader
severity epistaxis score (ESS).
Tidsram: 3 månader
Jämförelse av ESS-enkät före och efter behandling
3 månader
severity epistaxis score (ESS).
Tidsram: 6 månader.
Jämförelse av ESS-enkät före och efter behandling
6 månader.
För att utvärdera farmakokinetiken för bevacizumabdos
Tidsram: Före varje 6 infusion
Beskrivning av bevacizumabs serumkoncentrationer över tid, sambandet mellan bevacizumabkoncentrationer och biverkningar och kliniska/biologiska effektmått
Före varje 6 infusion
För att utvärdera farmakokinetiken för bevacizumabdos
Tidsram: 2 timmar efter den första behandlingsinfusionen
Beskrivning av bevacizumabs serumkoncentrationer över tid, sambandet mellan bevacizumabkoncentrationer och biverkningar och kliniska/biologiska effektmått
2 timmar efter den första behandlingsinfusionen
negativa händelser
Tidsram: upp till 6 månader
För att utvärdera säkerheten för bevacizumab. Tolerans kommer att utvärderas genom att registrera biverkningar och genom kliniska undersökningar under behandlingsperioden och uppföljningsperioden.
upp till 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Utredare

  • Huvudutredare: DUPUIS-GIROD, MD, Hospices Civils de Lyon

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 september 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

15 maj 2020

Avslutad studie (Faktisk)

15 maj 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juli 2017

Första postat (Faktisk)

24 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 oktober 2021

Senast verifierad

1 juni 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 69HCL17_0018
  • 2017-001031-39 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Telangiectasia, ärftlig hemorragisk

Kliniska prövningar på Bevacizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera