Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BABH-studie: Effekt og sikkerhet av Bevacizumab på alvorlige blødninger assosiert med hemorragisk arvelig telangiectasia (HHT). (BABH)

1. august 2025 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon

BABH-studie: Effekt og sikkerhet av Bevacizumab på alvorlige blødninger assosiert med hemorragisk arvelig telangiectasia (HHT). En nasjonal, multisenter fase III-studie

De anerkjente manifestasjonene av HHT skyldes alle abnormiteter i vaskulær struktur. Neseblødning og fordøyelsesarteriovenøse misdannelser kan være ansvarlige for alvorlige blødninger hos 5 % av HHT-pasienter, som krever gjentatte blodoverføringer og er assosiert med høy sykelighet. Det er for tiden ingen standard og effektiv behandling av dette alvorlige symptomet. Det er også velkjent at HHT-assosierte blødninger har størst negativ innvirkning på livskvaliteten blant HHT-pasienter, og er ansvarlig for anemi, blodoverføringer, sykehusinnleggelser, depressivt syndrom og høy psykososial påvirkning.

Siden 2006 har det blitt foreslått av dyremodeller og deretter av kliniske rapporter at anti-VEGF-terapi kan være nyttig for å behandle HHT. Det er publisert 4 kasusrapporter om effekten av intravenøs bevacizumab, et humanisert monoklonalt antistoff i HHT ved alvorlige blødninger.

Intravenøs bevacizumab har blitt brukt i en tidligere klinisk studie for å måle effekt og toleranse av dette legemidlet hos HHT-pasienter med alvorlig leverpåvirkning. Videre ble det observert en reduksjon i varigheten av neseblødningene etter behandling og var oppmuntrende til å behandle blødninger. Vi fullførte denne studien med en farmakokinetisk-farmakodynamisk (PK-PD) modell for å vurdere det individuelle konsentrasjon-effekt-forholdet til bevacizumab.

Det er imidlertid ikke utført og publisert noen randomisert prospektiv studie for å evaluere effekten ved denne indikasjonen. Totalt 24 pasienter vil bli randomisert versus placebo i en multisenter fase III-studie. Avastin eller placebo vil bli infundert med 5 mg/kg hver 14. dag med totalt 6 kurer med en 3 måneders påfølgende periode.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • CHU d'Angers
      • Boulogne Billancourt, Frankrike
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Bron, Frankrike
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Frankrike
        • CHU de Montpellier Hôpital St Eloi

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 18 år.
  • Pasienter som har gitt sitt gratis informerte og signert samtykke.
  • Pasienter tilknyttet trygdeordning eller lignende.
  • Pasienter overvåket for klinisk bekreftet HHT (tilstedeværelse av minst tre Curaçao-kriterier) og/eller med molekylærbiologisk bekreftelse.
  • Blodoverføringer med krav om minst 4 enheter blod i 3-månedersperioden før studieregistrering, relatert til neseblødning eller fordøyelsesblødning.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammer (ammende), kvinner i fertil alder uten pålitelig prevensjon under behandlingen og i minst 6 måneder etter siste dose.
  • Pasienter som er beskyttet voksne under vilkårene i loven (fransk folkehelsekodeks).
  • Avslag på samtykke.
  • Pasienter for hvem diagnosen HHT ikke er bekreftet klinisk og/eller ved molekylærbiologisk studie.
  • Aktiv infeksjon og/eller feber >38°C
  • Deltakelse i en annen klinisk studie innen 28 dager før inkludering.
  • Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor ett eller flere av hjelpestoffene.
  • Kjent overfølsomhet overfor produkter fra eggstokkceller fra kinesisk hamster (CHO) eller andre rekombinante humane eller humaniserte antistoffer.
  • Pasienter som har tatt Avastin ® intravenøst ​​i løpet av 6 måneder før inkludering.
  • Pasienter som har hatt en terapeutisk endoskopi for gastrointestinal blødning eller ØNH-kirurgi for neseblødning, må vente minst 3 måneder mindre etter behandling for å bli inkludert dersom blødningen vedvarer.
  • Pasienter som ble operert i måneden før inkludering eller planlagt operasjon innen 6 måneder
  • Alvorlig perifer arteriell sykdom med sårdannelser
  • Uhelt sår
  • Trombose i 6 måneder før inkludering
  • Antikoagulerende behandling
  • Ukontrollert høyt blodtrykk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Bevacizumab
Intravenøs infusjon av Bevacizumab i en dose på 5 mg/kg
Legemiddel: Bevacizumab
Bevacizumab (Avastin®) konsentrat med 25 mg/ml fortynnes med 5 mg/kg for infusjon hver 14. dag i 6 påfølgende administrasjoner
Placebo komparator: Placebo
0,9 % natriumklorid infunderes hver 14. dag i 6 påfølgende administrasjoner
Legemiddel: natriumklorid 0,9 %
0,9 % natriumklorid infunderes hver 14. dag i 6 påfølgende administrasjoner

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
antall overføringer av røde blodlegemer
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
hemoglobin
Tidsramme: 3 måneder
Den relative utviklingen i hemoglobinnivå 3 måneder etter behandlingsstart sammenlignes med verdien målt ved inklusjon
3 måneder
hemoglobin
Tidsramme: 6 måneder
Den relative utviklingen i hemoglobinnivå 6 måneder etter behandlingsstart sammenlignes med verdien målt ved inklusjon
6 måneder
neseblødningsfrekvens
Tidsramme: 3 måneder før behandling inntil 6 måneder fra inkludering
Sammenligning av et gjennomsnitt over en 3-måneders periode før og etter behandlingen.
3 måneder før behandling inntil 6 måneder fra inkludering
varighet av neseblod
Tidsramme: 3 måneder før behandling inntil 6 måneder fra inkludering
Sammenligning av et gjennomsnitt over en 3-måneders periode før og etter behandlingen.
3 måneder før behandling inntil 6 måneder fra inkludering
fordøyelsessystemet vaskulære misdannelser
Tidsramme: 6 måneder
Sammenligning av fordøyelsesendoskopi før og etter behandling hvis gastrointestinal blødning allerede er eksternalisert før behandling
6 måneder
livskvalitet (SF36).
Tidsramme: 3 måneder
Sammenligning av SF36 spørreskjema før og etter behandling.
3 måneder
livskvalitet (SF36).
Tidsramme: 6 måneder
Sammenligning av SF36 spørreskjema før og etter behandling.
6 måneder
alvorlighetsgrad neseskåre (ESS).
Tidsramme: 3 måneder
Sammenligning av ESS spørreskjema før og etter behandling
3 måneder
alvorlighetsgrad neseskåre (ESS).
Tidsramme: 6 måneder.
Sammenligning av ESS spørreskjema før og etter behandling
6 måneder.
For å evaluere farmakokinetikken til dosen bevacizumab
Tidsramme: Før hver 6 infusjoner
Beskrivelse av bevacizumab serumkonsentrasjoner over tid, forholdet mellom bevacizumabkonsentrasjoner og bivirkninger og kliniske/biologiske endepunkter
Før hver 6 infusjoner
For å evaluere farmakokinetikken til dosen bevacizumab
Tidsramme: 2 timer etter første behandlingsinfusjon
Beskrivelse av bevacizumab serumkonsentrasjoner over tid, forholdet mellom bevacizumabkonsentrasjoner og bivirkninger og kliniske/biologiske endepunkter
2 timer etter første behandlingsinfusjon
uønskede hendelser
Tidsramme: opptil 6 måneder
For å vurdere sikkerheten til bevacizumab. Toleranse vil bli evaluert ved å registrere bivirkninger og ved kliniske undersøkelser i løpet av behandlingsperioden og oppfølgingsperioden.
opptil 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: DUPUIS-GIROD, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. september 2017

Primær fullføring (Faktiske)

15. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

15. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

24. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2025

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 69HCL17_0018
  • 2017-001031-39 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Telangiectasia, arvelig hemorragisk

Kliniske studier på Bevacizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere