BABH 研究：贝伐单抗治疗与出血性遗传性毛细血管扩张症 (HHT) 相关的严重出血的疗效和安全性。 (BABH)

HHT公认的表现都是由于血管结构异常所致。 鼻出血和消化道动静脉畸形可能是 5% 的 HHT 患者严重出血的原因，需要反复输血并与高发病率相关。 目前尚无针对这种严重症状的标准有效管理方法。 众所周知，与 HHT 相关的出血对 HHT 患者的生活质量具有最大的负面影响，并导致贫血、输血、住院、抑郁综合症和严重的社会心理影响。

自 2006 年以来，动物模型和临床报告均提示抗 VEGF 疗法可能有助于治疗 HHT。已发表 4 例关于静脉注射贝伐珠单抗（一种人源化单克隆抗体）在 HHT 治疗严重出血中的疗效的病例报告。

静脉注射贝伐珠单抗已用于先前的临床试验，以测量该药物在严重肝脏受累的 HHT 患者中的疗效和耐受性。 此外，观察到治疗后流鼻血的持续时间减少，这对治疗出血来说是令人鼓舞的。 我们通过药代动力学-药效学 (PK-PD) 模型完成了这项研究，以评估贝伐珠单抗的个体浓度-效应关系。

然而，尚未进行和发表随机前瞻性研究来评估该适应症的疗效。 在一项多中心 III 期试验中，总共 24 名患者将被随机分配到安慰剂组。 Avastin 或安慰剂将每 14 天输注 5mg/kg，总共治疗 6 次，随后 3 个月。