GPOH の鎌状赤血球症レジストリ (SichReg)
2025年1月23日 更新者：Dr. Joachim Kunz、University Hospital Heidelberg
登録 Sichellkrankheit Der GPOH
鎌状赤血球症は、最も一般的な遺伝性疾患の 1 つです。 病気が早期に発見され、適切に治療されれば、ほとんどの重篤な合併症を避けることができます。
Society for Pediatric Oncology/Haematology の鎌状赤血球症レジストリは、ドイツ語圏の中央ヨーロッパにおける鎌状赤血球症の疫学を記述することを目的としています。 鎌状赤血球症の患者は、臨床的および遺伝的に特徴付けられ、疾患の経過の予測因子を見つけることを目的として治療が文書化されます。
さらに、レジストリの結果は、鎌状赤血球症を定期的な新生児スクリーニングに組み込み、ドイツで鎌状赤血球症に苦しむ患者の管理に関する国家ガイドラインを更新するための確固たる証拠を提供する必要があります。
5 つの大学病院 (ベルリン、フランクフルト、ハンブルグ、ハイデルベルク、ウルム) のコンソーシアムは、小児腫瘍学/血液学協会によってこのレジストリの実装を委任されています。
参加するセンターの数は常に増加しており、鎌状赤血球症の小児または成人患者を治療する新しいセンターは、レジストリをサポートすることが奨励されています。
詳細については、http://www.sichelzellkrankheit.info/ を参照してください。
調査の概要
状態
募集
条件
研究の種類
観察的
入学 (推定)
1000
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Joachim Kunz, Dr.
- 電話番号：06221 56 4555
- メール：Joachim.Kunz@med.uni-heidelberg.de
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Laura Tagliaferri, Dr.
- 電話番号：06221 56 4555
- メール：Laura.Tagliaferri@med.uni-heidelberg.de
研究場所
-
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BW
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Heidelberg、BW、ドイツ、69124
- 募集
- Center for Child and Adolescent Medicine, University Medical Center Heidelberg
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コンタクト：
- Joachim Kunz, Dr.
- 電話番号：06221 56 4555
- メール：Joachim.Kunz@med.uni-heidelberg.de
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コンタクト：
- Laura Tagliaferri, Dr.
- 電話番号：06221 56 4555
- メール：Laura.Tagliaferri@med.uni-heidelberg.de
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～100年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-インフォームドコンセントフォームに署名した参加センターで治療を受けている鎌状赤血球症のすべての患者。
説明
包含基準:
- 署名済みのインフォームド コンセント
- ドイツ、オーストリア、またはスイスのいずれかに現在居住している
ヘモグロビン分析または分子遺伝学的分析によって確認された鎌状赤血球症
- ホモ接合性鎌状赤血球症 (HbSS)
- HbSC 疾患
- 鎌状赤血球症 HbS / bThal
- HbS/OArab、HbS/HPFH、HbS/E、HbS/D パンジャブ、HbS/C ハーレム、HbC/S アンティル、HbS/ケベック-チョリ、HbA/S オマーン、HbA/ジャマイカ プレーンなど、その他のまれな鎌状赤血球症候群
除外基準:
- HbSの孤立したヘテロ接合形質
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
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鎌状赤血球症の患者
鎌状赤血球症、HbSC 疾患、鎌状赤血球症を除く HbS-betaThal などを含む何らかの病気の患者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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鎌状赤血球症の発生率の変化
時間枠：ベースラインおよび毎年、最大 10 年
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鎌状赤血球症の発生率は、前回のレポートと比較して毎年報告されます。
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ベースラインおよび毎年、最大 10 年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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鎌状赤血球症の合併症
時間枠：ベースラインおよび毎年、最大 10 年
|
疾患自体の発生率に加えて、合併症の可能性も以前のレポートと比較して報告されます (最初のレポートの場合、有病率のみがベースラインとして報告されます)。
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ベースラインおよび毎年、最大 10 年
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鎌状赤血球症の治療
時間枠：ベースラインおよび毎年、最大 10 年
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疾患自体の発生率に加えて、受けた治療も以前のレポートと比較して報告されます (最初のレポートの場合、有病率のみがベースラインとして報告されます)。
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ベースラインおよび毎年、最大 10 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Joachim Kunz, Dr.、Center for Child and Adolescent Medicine, University Medical Center Heidelberg
- Holger Cario, Prof. Dr.、University Hospital Ulm
- Andrea Jarisch, Dr.、Johann Wolfgang Goethe University Hospital
- Andreas Kulozik, Prof. Dr.、University Hospital Heidelberg
- Stephan Lobitz, Dr. MSc、Gemeinschaftsklinikum Mittelrhein, Koblenz
- Lena Oevermann、Charite University, Berlin, Germany
- Regine Grosse, Dr.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Lobitz S. Neugeborenenscreening auf Sichelzellkrankheiten in Deutschland. Kinder- und Jugendmedizin 2017;17(2):82-86 [German]
- Kunz JB, Cario H, Grosse R, Jarisch A, Lobitz S, Kulozik AE. The epidemiology of sickle cell disease in Germany following recent large-scale immigration. Pediatr Blood Cancer. 2017 Jul;64(7). doi: 10.1002/pbc.26550. Epub 2017 Apr 6.
- Kunz JB, Awad S, Happich M, Muckenthaler L, Lindner M, Gramer G, Okun JG, Hoffmann GF, Bruckner T, Muckenthaler MU, Kulozik AE. Significant prevalence of sickle cell disease in Southwest Germany: results from a birth cohort study indicate the necessity for newborn screening. Ann Hematol. 2016 Feb;95(3):397-402. doi: 10.1007/s00277-015-2573-y. Epub 2015 Dec 12.
- Grosse R, Lukacs Z, Cobos PN, Oyen F, Ehmen C, Muntau B, Timmann C, Noack B. The Prevalence of Sickle Cell Disease and Its Implication for Newborn Screening in Germany (Hamburg Metropolitan Area). Pediatr Blood Cancer. 2016 Jan;63(1):168-70. doi: 10.1002/pbc.25706. Epub 2015 Aug 14.
- Frommel C, Brose A, Klein J, Blankenstein O, Lobitz S. Newborn screening for sickle cell disease: technical and legal aspects of a German pilot study with 38,220 participants. Biomed Res Int. 2014;2014:695828. doi: 10.1155/2014/695828. Epub 2014 Jul 23.
- Lobitz S, Frommel C, Brose A, Klein J, Blankenstein O. Incidence of sickle cell disease in an unselected cohort of neonates born in Berlin, Germany. Eur J Hum Genet. 2014 Aug;22(8):1051-3. doi: 10.1038/ejhg.2013.286. Epub 2014 Jan 8.
- Kunz JB, Lobitz S, Grosse R, Oevermann L, Hakimeh D, Jarisch A, Cario H, Beier R, Schenk D, Schneider D, Gross-Wieltsch U, Prokop A, Heine S, Khurana C, Erlacher M, Durken M, Linke C, Fruhwald M, Corbacioglu S, Claviez A, Metzler M, Ebinger M, Full H, Wiesel T, Eberl W, Reinhard H, Tagliaferri L, Allard P, Karapanagiotou-Schenkel I, Rother LM, Beck D, Le Cornet L, Kulozik AE; German Sickle Cell Disease Registry. Sickle cell disease in Germany: Results from a national registry. Pediatr Blood Cancer. 2020 Apr;67(4):e28130. doi: 10.1002/pbc.28130. Epub 2019 Dec 22.
- Kunz JB, Schlotmann A, Daubenbuchel A, Lobitz S, Jarisch A, Grosse R, Cario H, Oevermann L, Hakimeh D, Tagliaferri L, Kulozik AE. Benefits of a Disease Management Program for Sickle Cell Disease in Germany 2011-2019: The Increased Use of Hydroxyurea Correlates with a Reduced Frequency of Acute Chest Syndrome. J Clin Med. 2021 Sep 30;10(19):4543. doi: 10.3390/jcm10194543.
- Allard P, Alhaj N, Lobitz S, Cario H, Jarisch A, Grosse R, Oevermann L, Hakimeh D, Tagliaferri L, Kohne E, Kopp-Schneider A, Kulozik AE, Kunz JB. Genetic modifiers of fetal hemoglobin affect the course of sickle cell disease in patients treated with hydroxyurea. Haematologica. 2022 Jul 1;107(7):1577-1588. doi: 10.3324/haematol.2021.278952.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年12月15日
一次修了 (推定)
2026年12月31日
研究の完了 (推定)
2040年12月31日
試験登録日
最初に提出
2017年8月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月26日
最初の投稿 (実際)
2017年10月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月23日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Register Sichelzellkrankheit
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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