ファンコニ貧血患者の扁平上皮癌に対するケルセチン化学予防
ファンコニ貧血 (FA) は、進行性骨髄不全、さまざまな先天異常、および悪性腫瘍、特に急性骨髄性白血病 (AML) および扁平上皮癌 (SCC) の素因を特徴とする常染色体劣性疾患です。 移植転帰の改善により、ファンコニ貧血の自然経過が変化しています。 移植生存率の向上、放射線被ばくなし、GVHD がほとんどないことにより、後の SCC に対処する重要性がさらに高まります。 研究者らは、ケルセチンが SCC および関連する合併症の発症を予防または遅延させ、化学療法および/または放射線療法による潜在的に致命的な治療の必要性を改善または遅延させるという仮説を立てています。
資金源 - FDA オーファン製品開発局 (OOPD)
調査の概要
詳細な説明
ファンコニ貧血 (FA) は、進行性骨髄不全、さまざまな先天異常、および悪性腫瘍、特に急性骨髄性白血病 (AML) および扁平上皮癌 (SCC) の素因を特徴とする常染色体劣性疾患です。 現在、FA の血液学的合併症に対する唯一の治癒的治療オプションには、造血細胞移植 (HCT) が含まれます。 研究者らは、ケルセチンが SCC および関連する合併症の発症を予防または遅延させ、化学療法および/または放射線療法による潜在的に致命的な治療の必要性を改善または遅延させるという仮説を立てています。
この研究は、非盲検の単群研究です。 この研究では、約 45 人の HCT 後の FA 患者と、HCT の既往のない約 10 人の FA 患者を登録します。 両方のグループで、既存の前悪性病変またはSCCの病歴の有無にかかわらず、希望する場合はPIの裁量で参加が許可されます。 すべての患者は経口ケルセチンで治療されます。
研究者らは、HCT 後のファンコニ貧血 (FA) 患者における頬小核 (ゲノム不安定性による DNA 損傷および扁平上皮癌への感受性の代理マーカー) の減少におけるケルセチンの有効性を判断します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- FAの診断
- 経腸薬の服用が可能
- 2歳以上の患者
除外基準:
- 透析が必要な腎不全
- -登録時の総ビリルビン> 3 mg / dlおよび/またはSGPT> 200
- ジゴキシン療法を受けている患者で、医学的理由によりいずれの治療も中止できない患者
- -妊娠中または授乳中の患者、または妊娠のリスクがある患者または赤ちゃんの父親であり、研究期間中に許容される避妊方法を使用できない患者
- 過去30日以内にケルセチンのサプリメントまたはその他の抗酸化物質を投与された患者
- -SCCの治療のために放射線療法、化学療法、または免疫療法を受けている患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ケルセチン
すべての患者は経口ケルセチンで治療されます。
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ケルセチンは、体重に基づいて調整された用量で 1 日 2 回投与され、1 日最大総用量は 4000mg/日です。
患者の体重が 70 kg 以上の場合、用量は 1 日あたり最大用量の 4000 mg で自動的に割り当てられます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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頬粘膜マイクロ核が少なくとも20%減少した参加者数
時間枠：1年
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ケルセチンの口腔内微小核減少に対する有効性。 微小核の平均総数の20％減少が介入の成功と見なされます。 |
1年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Parinda A Mehta, MD、Cincinnati Children's Hosptial Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2018-0073
- 6353 (その他の助成金/資金番号：FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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