范可尼贫血患者鳞状细胞癌的槲皮素化学预防
范可尼贫血 (FA) 是一种常染色体隐性遗传病，其特征是进行性骨髓衰竭、多变的先天性异常和恶性肿瘤倾向，尤其是急性髓性白血病 (AML) 和鳞状细胞癌 (SCC)。 改进的移植结果正在改变范可尼贫血的自然病程。 改进的移植存活率、无辐射暴露和几乎没有 GVHD 增加了进一步解决后期 SCC 的重要性。 研究人员假设槲皮素将预防或延缓 SCC 和相关并发症的发展，从而改善或延缓对可能致命的化学疗法和/或放射疗法的需求。
资金来源 - FDA 孤儿产品开发办公室 (OOPD)
研究概览
详细说明
范可尼贫血 (FA) 是一种常染色体隐性遗传病，其特征是进行性骨髓衰竭、多变的先天性异常和恶性肿瘤倾向，尤其是急性髓性白血病 (AML) 和鳞状细胞癌 (SCC)。 目前，FA 血液学并发症的唯一治疗选择包括造血细胞移植（HCT）。 研究人员假设槲皮素将预防或延缓 SCC 和相关并发症的发展，从而改善或延缓对可能致命的化学疗法和/或放射疗法的需求。
这项研究是一项开放标签的单臂研究。 这项研究将招募大约 45 名 HCT 后患有 FA 的患者，以及大约 10 名没有 HCT 病史的 FA 患者。 在两组中，有或没有现有的癌前病变或 SCC 病史的患者如果愿意并由 PI 酌情决定，将被允许参加。 所有患者都将接受口服槲皮素治疗。
研究人员将确定槲皮素在减少 HCT 后范可尼贫血 (FA) 患者的口腔微核（一种 DNA 损伤和由于基因组不稳定导致的鳞状细胞癌易感性的替代标志物）方面的疗效。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Stephanie A Edwards, BSN, RN
- 电话号码：513-636-9292
- 邮箱：StephanieL.Edwards@cchmc.org
学习地点
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- FA的诊断
- 可以服用肠内药物
- ≥2 岁的患者
排除标准：
- 需要透析的肾衰竭
- 入组时总胆红素 >3 mg/dl 和/或 SGPT >200
- 接受地高辛治疗的患者，由于医学原因无法停止任何一种治疗
- 怀孕或哺乳或有怀孕或生育婴儿风险且在研究期间无法使用可接受的避孕方法的患者
- 在过去 30 天内接受过槲皮素补充剂或其他抗氧化剂的患者
- 接受放射疗法、化学疗法或免疫疗法治疗鳞状细胞癌的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：槲皮素
所有患者都将接受口服槲皮素治疗。
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槲皮素将根据体重以调整后的剂量每天给药两次，最大每日总剂量为 4000 毫克/天。
如果患者体重 70 公斤或以上，剂量将自动分配为 4000 毫克/天的最大剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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减少颊部微核
大体时间：长达 30 个月
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槲皮素减少口腔微核的功效
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长达 30 个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Parinda A Mehta, MD、Cincinnati Children's Hosptial Medical Center
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2018-0073
- 6353 (FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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