Fanconi 빈혈 환자의 편평 세포 암종에 대한 Quercetin 화학 예방
판코니 빈혈(FA)은 진행성 골수 부전, 다양한 선천성 이상 및 악성 종양, 특히 급성 골수성 백혈병(AML) 및 편평 세포 암종(SCC)에 대한 소인을 특징으로 하는 상염색체 열성 질환입니다. 개선된 이식 결과는 판코니 빈혈의 자연사를 수정하고 있습니다. 이식 생존율 향상, 방사선 노출 없음, GVHD 거의 없음은 나중에 SCC를 해결하는 것의 중요성을 더욱 증가시킵니다. 연구자들은 퀘르세틴이 화학 요법 및/또는 방사선 요법으로 잠재적으로 치명적인 치료의 필요성을 완화하거나 지연시킴으로써 SCC 및 관련 합병증의 발병을 예방하거나 지연시킬 것이라는 가설을 세웠습니다.
자금 출처 - FDA 희귀의약품개발국(OOPD)
연구 개요
상세 설명
판코니 빈혈(FA)은 진행성 골수 부전, 다양한 선천성 이상 및 악성 종양, 특히 급성 골수성 백혈병(AML) 및 편평 세포 암종(SCC)에 대한 소인을 특징으로 하는 상염색체 열성 질환입니다. 현재 판코니빈혈의 혈액학적 합병증에 대한 유일한 근치적 치료 옵션은 조혈 세포 이식(HCT)입니다. 연구자들은 퀘르세틴이 화학 요법 및/또는 방사선 요법으로 잠재적으로 치명적인 치료의 필요성을 완화하거나 지연시킴으로써 SCC 및 관련 합병증의 발병을 예방하거나 지연시킬 것이라는 가설을 세웠습니다.
이 연구는 공개 라벨 단일군 연구입니다. 이 연구는 HCT 후 판코니빈혈 환자 약 45명과 HCT 병력이 없는 판코니빈혈 환자 약 10명을 등록할 것입니다. 두 그룹 모두에서 기존 전악성 병변 또는 SCC 병력이 있거나 없는 환자는 원할 경우 PI의 재량에 따라 참여할 수 있습니다. 모든 환자는 경구 케르세틴으로 치료를 받게 됩니다.
조사관은 팬코니 빈혈(FA)이 있는 HCT 후 환자에서 협측 소핵(DNA 손상의 대리 마커 및 게놈 불안정성으로 인한 편평 세포 암종에 대한 감수성)을 감소시키는 퀘르세틴의 효능을 결정할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- FA의 진단
- 장내약 복용 가능
- 환자 ≥2년
제외 기준:
- 투석이 필요한 신부전
- 등록 당시 총 빌리루빈 >3 mg/dl 및/또는 SGPT >200
- 의학적 이유로 치료를 중단할 수 없는 디곡신 치료를 받고 있는 환자
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신 위험이 있거나 아기를 낳을 위험이 있고 연구 기간 동안 허용 가능한 산아제한 방법을 사용할 수 없는 환자
- 최근 30일 이내에 퀘르세틴 보충제 또는 기타 항산화제를 투여받은 환자
- SCC 치료를 위해 방사선 요법, 화학 요법 또는 면역 요법을 받는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 케르세틴
모든 환자는 경구 케르세틴으로 치료를 받게 됩니다.
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퀘르세틴은 체중에 따라 조정된 용량으로 1일 2회 투여되며, 일일 최대 총 용량은 4000mg/일입니다.
환자가 70kg 이상인 경우 용량은 자동으로 최대 용량인 4000mg/일로 지정됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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협측 소핵 감소
기간: 최대 30개월
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협측 소핵 감소에 대한 케르세틴의 효능
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최대 30개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Parinda A Mehta, MD, Cincinnati Children's Hosptial Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2018-0073
- 6353 (FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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