- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03476330
Quimioprevención con quercetina para el carcinoma de células escamosas en pacientes con anemia de Fanconi
La anemia de Fanconi (FA) es una enfermedad autosómica recesiva caracterizada por insuficiencia progresiva de la médula ósea, anomalías congénitas variables y una predisposición a la malignidad, en particular la leucemia mieloide aguda (AML) y el carcinoma de células escamosas (SCC). Los mejores resultados de los trasplantes están modificando la historia natural de la anemia de Fanconi. La supervivencia mejorada del trasplante, la ausencia de exposición a la radiación y la casi ausencia de GVHD aumentan aún más la importancia de abordar el SCC posterior. Los investigadores plantean la hipótesis de que la quercetina prevendrá o retrasará el desarrollo de SCC y las complicaciones asociadas, mejorando o retrasando la necesidad de un tratamiento potencialmente letal con quimioterapia y/o radioterapia para el mismo.
Fuente de financiación: Oficina de desarrollo de productos huérfanos (OOPD) de la FDA
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La anemia de Fanconi (FA) es una enfermedad autosómica recesiva caracterizada por insuficiencia progresiva de la médula ósea, anomalías congénitas variables y una predisposición a la malignidad, en particular la leucemia mieloide aguda (AML) y el carcinoma de células escamosas (SCC). Actualmente, la única opción de tratamiento curativo para las complicaciones hematológicas de la AF incluye el trasplante de células hematopoyéticas (HCT). Los investigadores plantean la hipótesis de que la quercetina prevendrá o retrasará el desarrollo de SCC y las complicaciones asociadas, mejorando o retrasando la necesidad de un tratamiento potencialmente letal con quimioterapia y/o radioterapia para el mismo.
Este estudio es un estudio abierto de un solo brazo. Este estudio inscribirá a aproximadamente 45 pacientes post-TCH con AF y aproximadamente 10 pacientes con AF sin antecedentes de TCH. En ambos grupos se permitirá la participación de pacientes con o sin lesiones premalignas existentes o antecedentes de SCC, si así lo desean ya criterio del IP. Todos los pacientes serán tratados con quercetina oral.
Los investigadores determinarán la eficacia de la quercetina en la reducción de los micronúcleos bucales (un marcador sustituto del daño en el ADN y la susceptibilidad al carcinoma de células escamosas debido a la inestabilidad genómica) en pacientes con anemia de Fanconi (AF) después de un TCH.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Stephanie A Edwards, BSN, RN
- Número de teléfono: 513-636-9292
- Correo electrónico: StephanieL.Edwards@cchmc.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de FA
- Capaz de tomar medicación enteral.
- Pacientes ≥2 años
Criterio de exclusión:
- Insuficiencia renal que requiere diálisis
- Bilirrubina total >3 mg/dl y/o SGPT >200 en el momento de la inscripción
- Pacientes que reciben tratamiento con digoxina, que no pueden interrumpir ninguno de los dos tratamientos por razones médicas
- Pacientes que están embarazadas o amamantando o que corren el riesgo de quedar embarazadas o engendrar un bebé y no pueden usar métodos aceptables de control de la natalidad durante la duración del estudio.
- Pacientes que hayan recibido suplementos de quercetina u otros antioxidantes en los últimos 30 días
- Pacientes que reciben radioterapia, quimioterapia o inmunoterapia para el tratamiento de SCC.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Quercetina
Todos los pacientes serán tratados con quercetina oral.
|
La quercetina se administrará dos veces al día a una dosis ajustada en función del peso para una dosis máxima diaria total de 4000 mg/día.
Si el paciente pesa 70 kg o más, la dosis se asignará automáticamente a la dosis máxima de 4000 mg/día.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Reducción de micronúcleos bucales
Periodo de tiempo: Hasta 30 meses
|
Eficacia de la quercetina en la reducción de micronúcleos bucales
|
Hasta 30 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Parinda A Mehta, MD, Cincinnati Children's Hosptial Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
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Palabras clave
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- Síndrome de Fanconi
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- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Protectores
- Antioxidantes
- Quercetina
Otros números de identificación del estudio
- 2018-0073
- 6353 (FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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