再生不良性貧血の日本人参加者におけるPF-06462700の有効性と安全性を評価するための研究

包含基準:

• 訪問時の2歳以上の男性または女性の参加者

  1 (スクリーニング)。

• -予定されたすべての訪問、治療計画、臨床検査、ライフスタイルの考慮事項、およびその他の研究手順を喜んで順守できる参加者。
• 骨髄穿刺・骨髄生検所見やMRIなどにより再生不良性貧血の臨床診断を受けていること。
• -中等度以上の再生不良性貧血の次の基準を満たす必要があります
• -付録1に記載されているように、署名されたインフォームドコンセント/同意を与えることができます。これには、インフォームドコンセント文書（ICD）/同意文書およびこのプロトコルに記載されている要件と制限への準拠が含まれます。

除外基準:

• -兄弟同種幹細胞移植を受ける資格があり、喜んで。
• 骨髄異形成症候群（子供の難治性血球減少症を除く）、および他の原始骨髄疾患の証拠。
• -先天性再生不良性貧血の病歴または臨床的疑い（ファンコニー貧血、先天性角化症など）。
• -研究参加から5年以内の活動性疾患を伴う悪性腫瘍の病歴。

• B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、ヒトT細胞白血病ウイルス型に明らかに感染している参加者

  1 (HTLV-1)。

• -妊娠中または授乳中の参加者。
• -重度の肝不全、腎不全、心不全、またはその他の生命を脅かす同時発生[アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）または総ビリルビン値> 5×正常の上限（ULN）、および/またはクレアチニン値>の参加者2×ULN]。
• -本治験薬の皮膚テスト後にショックなどの過敏症のある参加者。
• -制御されていない重度の感染症（肺炎、敗血症など）の参加者。
• -治験薬の初回投与前6週間以内に生ワクチンまたは弱毒生ワクチンを受けた参加者。
• -最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮または行動を含む他の急性または慢性の医学的または精神医学的状態 研究への参加または治験薬の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または研究結果の解釈を妨げる可能性がある実験室の異常、および、治験責任医師の判断により、参加者がこの研究への参加に不適切になる。
• -非B細胞選択的およびB細胞除去剤（例、アレファセプト、アレムツズマブ、リツキシマブ）の両方を含む、リンパ球除去剤/療法による以前の免疫抑制療法。 ただし、以前にrATGで治療された参加者は登録できます。
• -幹細胞移植の既往歴。
• -30日以内（または現地の要件によって決定される）またはこの研究で使用される治験薬の最初の投与前の5半減期（いずれか長い方）以内の治験薬による以前の投与。
• -参加者の安全性または研究結果の解釈に影響を与える可能性のある臨床的に関連する異常を示すベースライン12誘導心電図（ECG）（例：ベースライン補正QT [QTc]間隔> 450ミリ秒、完全な左脚ブロック[LBBB]、急性の兆候または年齢不定の心筋梗塞、心筋虚血を示唆する ST-T 間隔の変化、第 2 度または第 3 度の房室 [AV] ブロック、または深刻な徐脈性不整脈または頻脈性不整脈）。 ベースラインの未補正 QT 間隔が 450 ミリ秒を超える場合、この間隔は Fridericia メソッドを使用してレート補正する必要があり、結果の QTcF を意思決定と報告に使用する必要があります。 QTc が 450 ミリ秒を超える場合、または QRS が 120 ミリ秒を超える場合は、ECG をさらに 2 回繰り返し、3 つの QTc または QRS 値の平均を使用して参加者の適格性を判断する必要があります。 コンピューターで解釈された心電図は、参加者を除外する前に、心電図を読む経験のある医師が読み直す必要があります。
• 治験の実施に直接関与する治験責任医師の施設スタッフとその家族、治験責任医師の監督下にある治験施設のスタッフ、または治験の実施に直接関与する家族を含むファイザーの従業員。