En undersøgelse for at vurdere effektivitet og sikkerhed af PF-06462700 hos japanske deltagere med aplastisk anæmi

Inklusionskriterier:

• Mandlige eller kvindelige deltagere mellem 2 år og derover, inklusive, på Visit

  1 (Screening).

• Deltagere, der er villige og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests, livsstilsovervejelser og andre undersøgelsesprocedurer.
• Har en klinisk diagnose af aplastisk anæmi ved knoglemarvsaspiration/biopsifund og/eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) osv.
• Skal opfylde følgende kriterier for moderat og over aplastisk anæmi
• I stand til at give underskrevet informeret samtykke/samtykke som beskrevet i bilag 1, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i det informerede samtykkedokument (ICD)/samtykkedokumentet og i denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

• Berettiget og villig til at få en allogen stamcelletransplantation af søskende.
• Bevis på et myelodysplastisk syndrom (undtagen refraktær cytopeni hos børn) samt anden primitiv marvsygdom.
• Anamnese eller klinisk mistanke om medfødt aplastisk anæmi (Fanconi anæmi, medfødt keratose osv.).
• Anamnese med maligne tumorer med aktiv sygdom inden for 5 år fra studiedeltagelse.

• Deltagere, der tydeligvis er inficeret med hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV), human immundefektvirus (HIV) og human T-celle leukæmivirus type

  1 (HTLV-1).

• Gravide eller ammende deltagere.
• Deltagere med alvorligt lever-, nyre- eller hjertesvigt eller enhver anden livstruende samtidig [aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) eller totale bilirubinværdier >5 × øvre normalgrænse (ULN) og/eller kreatininværdi > 2 × ULN].
• Deltagere med overfølsomhed såsom shock efter hudtest af dette studielægemiddel.
• Deltagere med ukontrolleret alvorlig infektion (lungebetændelse, sepsis osv.).
• Deltagere, der modtog levende vaccine eller levende svækket vaccine inden for 6 uger før den første dosis af forsøgslægemidlet.
• Anden akut eller kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylige (inden for det seneste år) eller aktive selvmordstanker eller -adfærd eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, i efterforskerens vurdering ville gøre deltageren uegnet til at deltage i denne undersøgelse.
• Tidligere immunsuppressiv behandling med lymfocytdepleterende midler/terapier, herunder både ikke-B-celle-selektive og B-celle-depleterende midler (f.eks. alefacept, alemtuzumab, rituximab). Dog kan deltagere, der tidligere er behandlet med rATG, tilmelde sig.
• Tidligere stamcelletransplantation.
• Tidligere administration med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage (eller som bestemt af det lokale krav) eller 5 halveringstider forud for den første dosis af forsøgsprodukt anvendt i denne undersøgelse (alt efter hvad der er længst).
• Baseline 12-aflednings elektrokardiogram (EKG), der viser klinisk relevante abnormiteter, der kan påvirke deltagernes sikkerhed eller fortolkning af undersøgelsesresultater (f.eks. baseline korrigeret QT [QTc] interval >450 msek, komplet venstre bundt grenblok [LBBB], tegn på en akut eller myokardieinfarkt med ubestemt alder, ST-T-intervalændringer, der tyder på myokardieiskæmi, anden- eller tredjegrads atrioventrikulær [AV] blok eller alvorlige bradyarytmier eller takyarytmier). Hvis det ukorrigerede QT-baseline-interval er >450 msek, skal dette interval frekvenskorrigeres ved hjælp af Fridericia-metoden, og den resulterende QTcF skal bruges til beslutningstagning og rapportering. Hvis QTc overstiger 450 msek, eller QRS overstiger 120 msek., skal EKG'et gentages 2 gange mere, og gennemsnittet af de 3 QTc- eller QRS-værdier skal bruges til at bestemme deltagerens berettigelse. Computerfortolkede EKG'er bør overlæses af en læge, der har erfaring med at læse EKG'er, før deltagerne ekskluderes.
• Medlemmer af efterforskerstedet, der er direkte involveret i gennemførelsen af ​​undersøgelsen, og deres familiemedlemmer, medlemmer af stedets personale, der ellers er overvåget af investigatoren, eller Pfizer-ansatte, herunder deres familiemedlemmer, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen.